在20世纪80年代，仅急性早幼粒细胞白血病（APL）被归类为预后中等（治愈率30%-40%），慢性髓系白血病（CML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）均为不可治愈的类型，成人急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）的治愈率仅20%-30%。

自2017年以来，多种此前被视为预后中等的白血病已被重新归类为预后良好，包括CLL、年轻ALL（<60岁）和费城染色体阳性（Ph⁺）ALL。此外，老年ALL和年轻非APL/非核心结合因子AML（排除特定细胞遗传学-分子学特征）两类预后不良的白血病被重新归类为预后中等。目前预后不良组仍包括老年AML亚型、复杂或不良核型、TP53突变、MECOM重排、治疗相关继发性AML，以及高危骨髓增生异常综合征（MDS），是未来治疗的重点攻坚方向。

该项综述以大量临床数据为支撑，明确了不同亚型白血病的优选治疗策略，通过“靶向药物联合、化疗强度降低、微小残留病灶（MRD）指导治疗”等方案，实现“疗效提升+不良反应降低”的双重目标。

CML：长期生存与TFR并重
TKI仍是CML的核心治疗手段，当前治疗目标不仅在于实现长期生存，还包括在有条件的情况下追求无治疗缓解（TFR）。数据显示，在深度分子应答持续超过5年的CML患者中，停药后TFR率可超80%。此外，TKI的选择需综合考量疗效、安全性与药物经济学因素，在分子应答良好的前提下，通过剂量调整管理不良事件已成为重要的临床管理策略。

CLL：固定周期联合治疗的探索
CLL长期以来被视为难以治愈的疾病，随着靶向药物的出现，这一认知正逐步被修正。研究显示，初治CLL患者接受伊布替尼联合维奈克拉固定周期治疗2年，停药后中位随访5.5年，无进展生存（PFS）率达89.8%，总生存（OS）率达95.6%；即使在伴17p/TP53突变的高危患者中，5年PFS率亦达86.4%。

Ph⁺ALL：治疗模式的逐步演变
Ph⁺ALL既往被认为是预后最差的成人白血病亚型之一，5年OS率不足10%。随着强效TKI与CD19双特异性抗体联合应用的探索，这一局面正在改变。长期随访数据显示，接受泊那替尼联合贝林妥欧单抗治疗的初治Ph⁺ALL患者，完全缓解（CR）率达97%，4年OS率达88%，且多数患者无需接受移植。

APL与HCL：经典方案的长期随访结果
APL和毛细胞白血病（HCL）是较早确立靶向治疗地位的病种。对于APL，全反式维甲酸联合砷剂的无化疗方案，在初治APL患者中产生了≥90%的CR率和>90%的5年OS率，已成为APL的标准治疗方案。在HCL患者中，克拉屈滨序贯利妥昔单抗的方案取得95%的10年无事件生存（EFS）率。

AML：多靶点联合策略的持续推进
在AML领域，BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂、IDH抑制剂等靶向药物的临床应用正逐步改变传统治疗格局。在适合强化疗的年轻患者中，CLIA（克拉屈滨、大剂量阿糖胞苷、伊达比星）联合维奈克拉方案治疗的3年OS率为73%；在不适合强化疗的老年患者中，采用“三核苷”联合维奈克拉方案（克拉屈滨、低剂量阿糖胞苷、维奈克拉诱导及巩固治疗，随后交替使用去甲基化药物加维奈克拉）治疗，CR率可达78%，4年OS率为52%。

该项研究不仅更新了治疗方案，更传递了白血病治疗的核心理念革新，为临床实践提供重要指导。

这份研究全景展现了2025年白血病治疗的核心进展——靶向药物的迭代与联合应用，使更多白血病亚型迈入“高治愈”行列，治疗模式从“化疗主导”转变为“精准靶向联合”，患者生存与生活质量实现双重提升。

但当前白血病治疗领域仍面临诸多未被满足的临床需求，挑战依然存在。TP53突变、MECOM重排等高危亚型的治疗仍需突破，新型靶向药物的可及性、耐药机制的破解、生物标志物的精准预测等，仍是未来研究的重点方向。展望未来，相信随着新型靶向药物的研发与临床应用、个体化治疗策略的进一步优化、多学科诊疗模式的持续完善，“全面治愈”的目标将逐步成为现实。