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2019年6月13日至6月16日，第24届欧洲血液学协会（EHA）年会于荷兰阿姆斯特丹如期举行。EHA大会上，来自全球100多个国家的10000余名专业人士一起分享和探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。会议期间，医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授为我们解读中国血液肿瘤领域的发展现状。 

马军 教授

主任医师，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

CSCO抗白血病联盟主委

中华医学会血液学分会常委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国医师协会肿瘤分会副会长

CSCO抗淋巴瘤联盟前任主委

医脉通：对于今年的EHA大会上展示的中国研究成果，您做何评价？

马军教授：

30多年前，我第一次在阿姆斯特丹参加了第四届欧洲血液学年会（EHA），当时的参会人数只有1500人左右，现在EHA参会人数达到了10080人，仅次于美国血液学年会。

本次EHA大会上，中国共有11篇研究被选为口头报告，几十篇研究被选为壁报展示或参加其他分场会议。入选的11篇中国口头报告包含了儿科、白血病、中国的新药、CAR-T、半相合移植等不同方面的研究，虽然口头报告数量越来越多，但是总体来说还是少于日本，在本次EHA大会上日本大约有三十多篇口头报告。日本血液学在血液肿瘤领域比较强势，日本血液学会参会人数大约有800-1000人，而中国血液学会目前才有400人左右。所以，虽然中国在血液肿瘤领域飞速发展，但是我们在欧洲和美国血液学会上口头报告的数量仍然较少，还不能在血液肿瘤领域占主导地位。

但是，可喜的是，由于英语口语水平的提高和国外留学经验的增多，在国际会议中能够听到越来越多的中国年轻医生向欧美国家的顶级教授提问，比如我今天参加的四场会议中每一场都能听到中国声音，这很了不起！所以我认为，中国的血液学要想冲至世界前沿，就必须与欧美国家的血液学会加强交流，并且把中国的经验分享出去，只有这样我们才能在国际上占有一定地位。

在下周即将召开的Lugano会议上，中国抗淋巴瘤联盟与国际淋巴瘤联盟接轨，将进行约4个小时的交流与讨论。希望中国在白血病和血液学方面也能够和欧美国家接轨，如果能召开中国和欧美国家的交流会议，可能能够提高国内血液肿瘤的研究水平。我也期待在下一届欧洲血液学年会上，中国会有更多的研究被选为口头报告。

医脉通：2019EHA年会上呈现的血液肿瘤领域的研究成果，哪些对于中国临床现状来说更有意义，更值得中国临床医生去关注？

马军教授：

血液学有很多的系统分支，在白血病方面，尤其在急性髓系白血病方面，中国与欧美国家还有一定差距。FLT3、IDH1、IDH2、Bcl2抑制剂等很多靶向药物都已经在欧美国家获批上市。例如FLT3抑制剂治疗急性髓系白血病，虽然只有18%左右的患者携带FLT3基因突变，但应用FLT3抑制剂单药治疗就可以获得很好的ORR，联合其他的化疗药物和靶向药物可以使患者获得长期生存。IDH1和IDH2抑制剂在欧美国家已被批准用于老年复发难治性AML，包括Ph阴性的急淋和有IDH2突变的髓细胞白血病。Bcl2抑制剂也已被美国和欧盟批准用于复发难治性老年髓系白血病。而在中国，这些药物研究仍处于临床试验阶段，落后于欧美5-6年，希望中国能够与欧美同步。

另外，对于急性髓系白血病，欧美国家都已经采用了CAR-T和免疫治疗，CAR-T联合免疫抑制剂可以获得很好的疗效。但是在中国，虽然现在正在进行临床试验，但是目前没有一个用于AML的靶向药物在中国上市。尽管中国医学科学院血液病医院王建祥教授牵头的CAR-T临床研究正在进行，但还没有国外发展的那么成熟。现在国外可以给患者提供普通型、工厂化、个体化、安全化、质量化的CAR-T治疗。

所以，在髓系白血病方面，中国在靶向治疗、新药治疗、联合治疗和免疫治疗上落后于欧美国家。

在急性淋巴细胞白血病方面，虽然治疗方案都是一样的，但是中国没有针对复发难治性急淋的药物。在美国，单抗、双抗、ADC、CAR-T都已经被批准用于复发难治性ALL，但中国却没有一个药物被批准。ADC、CD3/CD19/CD22双单抗都已经用于复发难治性ALL并且获得非常好的疗效，单药治疗CR率可达38%。

在慢性髓细胞白血病方面，欧美国家有一至四代的酪氨酸激酶（TKI）抑制剂，而中国第三代TKI抑制剂正在进行临床试验。另外，欧美国家在慢性髓细胞白血病的联合用药、免疫治疗、长效干扰素等方面的研究成果也很多。

在多发性骨髓瘤方面，虽然中国已经批准了较新的药物，例如来那度胺、硼替佐米，但是抗CD38单克隆抗体daratumab （dara）还没有批准上市。本次EHA大会上的报告：用四药联合（dara+来那度胺+硼替佐米+地塞米松）治疗多发性骨髓瘤，ORR可达80%以上，CR率接近58%，而且MRD阴性率可以达到60%。多发性骨髓瘤中位总生存期过去只有18个月，但到今年已经增加到了8.6年。现在多发性骨髓瘤复发后，用BCMA-CAR-T治疗可以使晚期的复发难治多发性骨髓瘤再获得缓解，然后再进入新药治疗或移植桥接治疗。

在骨髓纤维化方面，中国只有芦可替尼，国外的第二代药物已经上市了。芦可替尼是JAK2的抑制剂，是小分子抑制剂。在欧美国家的研究中，芦可替尼可以治疗慢性GVHD、嗜血细胞综合征细胞因子风暴、CAR-T和PD-1、PD-L1抑制剂的副作用。虽然芦可替尼在中国已经上市，但是在研究和治疗方面，中国仍然与欧美国家有很大的差距。

在骨髓增生异常综合症方面，中国只有地西他滨、阿扎胞苷（AZA），还有对5q-异常者效果很好的来那度胺。在国外已经有十多种靶向药物用于治疗MDS，包括口服的小分子抑制剂、单克隆抗体、基因治疗药物等，可以减少输血需求。

在出血和凝血疾病（ITP、TTP、遗传性出血性疾病、遗传性血栓性疾病等）方面，欧美国家有很多单克隆抗体，而中国基本没有！在血友病方面，欧美国家已经有抗八因子抗体的新药，可以减少八因子抗体。而且还有每月一次皮下注射的八因子，不需要再每天静脉注射来保持八因子浓度。另外，基因治疗也已经进入临床试验阶段。

综上所述，我们要关注的研究太多了，欧美国家研究进展非常快，虽然中国目前的进展也很快，但仍然落后于欧美国家，药物进展差距大约3-5年。要想追赶上欧美国家，我们还有很长的路要走，情况并不是十分乐观。中国在新药研发、新药应用、医疗研究体制、药物更新和药物研究经费等方面，仍然落后于欧美国家。所以，我希望中国的药厂能够联合医生，结合转化医学，尽快研究出新药。

医脉通：您如何看待血液肿瘤的治疗趋势？

马军教授：

血液肿瘤未来的治疗趋势将类似慢性疾病管理，例如慢性髓系白血病有了伊马替尼之后已经与高血压是一样的管理模式。慢性淋巴细胞白血病有了第一代和第二代BTK抑制剂和一些创新药之后，也可以形成慢性病管理模式。包括血友病等很多血液疾病都可以按照慢性疾病管理模式进行管理。唯独急性白血病方面，儿童患者90%可以达到治愈，但是成人患者的治愈率仍然很低，需要结合靶向药物、单克隆抗体、ADC、造血干细胞移植等才能达到治愈。其中最大的问题就是老年急性白血病，年龄≥65岁的患者各种器官功能不好，愈后比较差，需要新的治疗方案使老年急性白血病患者获得更好的缓解和长期生存，这是将来白血病研究的方向。

另外，欧美国家的基础研究的成果也非常多。如果没有基础研究就没有临床的转化，没有临床研究就没有基础的转化，所以基础研究和临床研究要结合在一起。欧美国家很多教授都是技术实验室的主任，基础研究与临床研究结合得非常好。而中国的基础研究完全和临床分离，我们需要向欧美国家学习。只有出现更多的转化医学研究，才能产生跟多新的药物和新的治疗方法。最后，预祝我们通过这次EHA会议能够提高中国在血液肿瘤防治和研究方面的水平，尽快追赶上欧美国家。