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急性髓系白血病（AML）是成人最常见、预后较差的白血病亚型之一。近几年，AML治疗领域众多靶向药物层出不穷，改变了AML的治疗格局。“中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会、淋巴瘤专家委员会及骨髓瘤筹备委员会工作会议暨2024年CSCO血液及淋巴瘤、骨髓瘤疾病学术大会”于2024年1月26-28日在海口线下举办。会议期间，医脉通特邀河南省肿瘤医院魏旭东教授接受采访，为我们介绍了“干白沙”方案的制定背景及疗效以及AML治疗格局的变化。

医脉通：您和团队首创了“干白沙”（干扰素、白细胞介素-2、沙利度胺）治疗方案，是基于怎样的背景创立的该方案？为何选择这三种药物？

魏旭东 教授

AML传统治疗手段包括化疗和造血干细胞移植。近年来，靶向药物层出不穷，改变了AML的治疗格局。但在十年前，靶向药物尚未进入AML领域，在这样的时代背景下，我们中心收治了1例老年女性AML患者，其在3个疗程化疗后仅达到一过性缓解，随后进展。最终，我们团队为她制定了“干白沙”方案，即干扰素、白细胞介素-2和沙利度胺三药联合方案，并取得了显著疗效。

为什么将这三种药物联合呢？在当时的时代背景下，利妥昔单抗已应用于淋巴瘤领域，特别是惰性淋巴瘤和B细胞淋巴瘤，但那时利妥昔单抗价格高昂，且不在医保中，因此我们针对无法获取利妥昔单抗治疗的淋巴瘤患者，制定了“干沙”方案（干扰素+沙利度胺），并取得了显著疗效。后来，我们中心收治了上述的AML老年女性患者。在征得家属同意后，我们在干沙方案的基础上，对该患者使用了“干白沙”方案。不到1个月，该患者骨髓白血病细胞比例从超过20%降至1%，血象也显著改善。后来，另1例AML，FAB分型为M5的患者在接受了1疗程7+3化疗方案后，疗效不佳，随后该患者接受了“干白沙”方案，一个月后，骨髓白血病细胞比例降至9%，且造血恢复。随后，我们团队于2014年设计了“干白沙”方案的临床试验，并开启了相关研究。

医脉通：您在本次大会上以“急性髓系白血病‘干白沙’方案治疗”为题进行了分享，想请您分享下，“干白沙”方案在AML中的疗效如何？

魏旭东 教授

最初，接受“干白沙”方案的患者是无药可医的状态。在随后研究中，部分复发难治性AML患者接受该方案后，尽管骨髓白血病细胞比例下降了，但骨髓正常造血难以恢复。此外，“干白沙”方案在复发难治性患者中的缓解率为20%左右，仍不尽人意。随着试验的探索，我们发现有一部分AML患者接受7-8个疗程化疗后，尽管骨髓形态学缓解且骨髓白血病细胞比例低于5%，但微小残留疾病（MRD）仍阳性。而“干白沙”方案能使这一部分患者的MRD转阴率达到70%以上，该研究结果于2019年发表。后续临床试验结果表明，“干白沙”方案在缓解但MRD阳性的AML患者中疗效显著，尤其是在MRD阳性且分型为AML-ETO患者中。

此外，AML维持治疗也是一个热门话题。大部分老年AML患者无法进行移植，部分中青年AML患者也由于各种原因无法移植。目前，维持治疗主要以阿扎胞苷和地西他滨为代表的去甲基化药物为主，但疗效并不显著。基于此，我们也探索了“干白沙”方案维持治疗的疗效。数据结果表明在伴FLT3突变的AML患者中，“干白沙”方案联合索拉非尼的维持治疗显著延长了患者的生存期。

医脉通：近年来，AML也取得了非常好的治疗进展，您认为哪些治疗方法将可能会改变AML的临床治疗格局？

魏旭东 教授

既往认为AML是恶性程度高、发病快、进展迅速、预后差的血液系统疾病。随着研究进展，研究者发现AML存在显著异质性，低危患者在几个疗程的强化化疗后，可以取得显著缓解，高危且无法接受移植的患者预后显著较差。维持治疗在无法接受移植的高危和大部分中危AML患者中十分重要。整体而言，无论是低危还是高危AML，化疗已达到了治疗瓶颈，而相当一部分AML患者无法接受移植治疗。现阶段AML治疗已进入化疗、靶向和免疫治疗联合的时代，综合治疗是AML重要的治疗手段。

近十年来，AML治疗领域内靶向新药层出不穷。口服小分子靶向药物，如BCL-2抑制剂、IDH-1和IDH-2抑制剂和FLT3-ITD抑制剂，在AML中的疗效均十分显著。此外，CD33单抗、CD47单抗和TIM-3单抗、双特异性抗体药物和CAR-T细胞疗法均在研究探索中。因此，无论未来AML的治疗目标是长生存还是治愈，未来的治疗格局一定是化疗、造血干细胞移植和众多靶向药物的联合应用。众多药物在AML各阶段的不同组合和应用，一定会拓展AML的治疗前景，AML患者将会获得更长的生存期，甚至获得治愈。在医院、药企和国家医保政策的共同努力和支持下，AML患者将会有更多的治疗选择，得到更大的生存获益。

魏旭东 教授

河南省肿瘤医院血液科主任 

二级教授、博士生导师

中国医师协会血液科医师分会委员

中国临床肿瘤协会白血病联盟常委

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委

中国抗癌协会肿瘤血液病专业委员会常委

中国免疫协会血液免疫专业委员会常委

中国医药教育协会白血病分会副主任委员

中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组委员

中华血液学杂志和白血病淋巴瘤杂志编委

第一/通讯作者在“传统”中华牌杂志发表论文100篇

主持国家自然科学基金面上项目两项

创立“干白沙”方案治疗急性髓系白血病