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2024年4月，NCCN发布了2024.V5版儿童急性淋巴细胞白血病诊疗指南^[1]。本期，医脉通整理了2024.V5版指南相比于2024.V1版指南的更新要点，并特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）竺晓凡教授对重点更新内容进行解读。

PEDALL-9A

修订注释uu：奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab ozogamicin）与潜在致死性或危及生命的肝窦阻塞综合征（SOS）和HCT后非复发死亡率风险增加相关。详情请参见：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761040s003lbl.pdf。使用奥加伊妥珠单抗时，可考虑熊去氧胆酸预防SOS。删除：奥加伊妥珠单抗未被FDA批准用于儿童患者。（同样适用于PEDALL-11）

修订注释ww：贝林妥欧单抗仅适用于伴有或不伴有髓外受累的骨髓复发患者。删除：早期首次复发。

更新解读：

大约15%的儿童B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）在接受一线化疗后会出现复发^[2]。根据复发部位和复发时间，将儿童分为标准复发B-ALL和高危复发B-ALL^[3]。对于高危初发B-ALL患儿，在获得第二次细胞形态学完全缓解后，可以进行异基因造血干细胞移植来预防进一步的复发^[4]。

贝林妥欧单抗是一种双特异性T细胞衔接器免疫疗法。在一项对复发性或难治性B-ALL儿童进行的1/2期研究中，贝林妥欧单抗已显示出抗白血病活性，并且在分子耐药B-ALL成人和儿童患者中诱导了较高的完全微小残留病缓解率。一项多中心、随机、III期临床试验^[5]，比较贝林妥欧单抗或化疗作为第三次巩固治疗用于治疗高危首次复发的B-ALL患儿。研究结果显示，在高危首次复发B-ALL患儿中，在异基因造血干细胞移植前接受1个周期贝林妥欧单抗治疗与标准强化多药化疗相比，改善了中位随访22.4个月时的无事件生存率。

PEDALL-F（1 of 13）

补充注释*：该方案包含6-TG作为延迟强化的一部分。所有治疗阶段（如诱导/诱导IA、巩固/诱导IB、中期维持期、强化期、延迟强化期、持续期和维持期）纳入的其他全身性药物的详细信息见参考文献。（同样适用于PEDALL-F 2，PEDALL-F 3，PEDALL-F 4，PEDALL-F 5，PEDALL-F 6）

PEDALL-F（7 of 13）

修订注释s：奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab ozogamicin）与潜在致死性或危及生命的肝窦阻塞综合征（SOS）和HCT后非复发死亡率风险增加相关。详情请参见：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761040s003lbl.pdf。使用奥加伊妥珠单抗时，可考虑熊去氧胆酸预防SOS。删除：奥加伊妥珠单抗未被FDA批准用于儿童患者。

其他推荐方案，第5条补充方案：COG AALL1331方案为2A类推荐方案。

更新解读：

奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab ozgamicin）是一种抗CD22抗体药物偶联物（ADC）。2024年3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准奥加伊妥珠单抗用于≥1岁的复发或难治性CD22阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者^[6]。

一项多中心、单臂、开放标签研究，评估了奥加伊妥珠单抗在53例≥1岁的复发或难治性CD22阳性前体B细胞ALL儿童患者中的疗效。研究结果显示，22/53例（42%，95% CI：28.1，55.9%）患者获得CR，中位CR持续时间为8.2个月（95% CI：2.6，NE）。流式细胞术检测CR患者MRD转阴率为95.5%（95% CI：77.2，99.9），RQ-PCR检测CR患者MRD转阴率为86.4%（95% CI：65.1, 97.1）。最常见的不良反应（≥20%）（包括实验室异常）为血小板减少、发热、贫血、呕吐、感染、出血、中性粒细胞减少、恶心、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、转氨酶升高、腹痛和头痛。

新药的出现为儿童ALL患者提供了更多的治疗选择，相信将来还会有更多的新药问世，为儿童ALL患者带来更好的治疗效果。

专家简介

竺晓凡 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液病诊疗中心首席专家，主任医师，博士研究生导师

天津市有突出贡献专家中国抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会候任主委

天津市医学会儿科分会血液学组组长

天津市小儿肿瘤专业委员会副主委

《中华儿科杂志》《中华血液学杂志》等杂志编委

荣获国家自然科学二等奖、天津市自然科学一等奖、五洲女子科技奖、宋庆龄儿科医学奖等奖项

承担国家级及省部级课题多项；发表论文百余篇，以第一作者、通讯作者在《Nature Genetics》《JAMA Oncology》《Lancet Oncology》《Nature Cell Biology》《Nucleic Acids Research》《Blood》《BJH》等杂志发表论文多篇