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近年来，我国围绕造血干细胞移植进行了系列研究，取得了令人瞩目的成就。以“北京方案”为代表的创新技术，不仅成功降低了移植物抗宿主病的发生率，还提高了患者的长期生存率。这一突破性进展使得中国的单倍型造血干细胞移植技术在全球范围内获得了认可。

2024年9月20日-9月22日，由中华医学会、中华医学会血液学分会主办的中华医学会第十八次血液学学术会议于武汉顺利召开。值此之际，医脉通特邀北京大学人民医院、中国工程院黄晓军院士就造血干细胞移植领域的前沿进展及北京方案的开拓创新进行探讨，现整理如下。

中国造血干细胞移植：从艰难起步到逐步腾飞的发展之路

黄晓军院士

回顾造血干细胞移植的早期历史，自1950年代和1960年代以来，国际上已经开始了相关的临床研究。1978年，美国学者发表在《NEJM》杂志的一篇标志性论文使得造血干细胞移植技术得到了国际认可。而在中国，1981年陆道培院士完成了首例异基因造血干细胞移植，但由于技术难度大、供者匹配困难，中国在1980年代和1990年代的移植进展缓慢，移植数量极少。供者问题成为限制发展的关键，尤其在独生子女政策下，同胞之间找到配型的几率非常低。为解决供者问题，临床开始探索单倍型造血干细胞移植，于2000年成功实施了第一例单倍型相合移植，开启了单倍型造血干细胞移植的新纪元。这一技术突破为更多患者提供了治疗机会，也成为中国血液学发展的重要里程碑。

北京方案：从突破性发现到全球认可的创新之路

黄晓军院士

我们在2000年完成了首例单倍型移植，利用粒细胞集落刺激因子（GCSF）和抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）技术，降低了移植物抗宿主病的发生率。虽然早期国际同行对这项创新持怀疑态度，但通过不断的临床研究和数据验证，我们逐步赢得了国际认可，尤其是在意大利的多中心研究中，进一步证实了该技术的有效性。随后，我们围绕着造血干细胞移植体系的一系列问题进行改进，到2016年，这一技术体系得到了世界骨髓移植协会的认可，成为一种常规且有效的移植方式，患者的生存率从最初的20%-30%提高到了70%左右。创新不仅应与时代同频共振，还需契合国家战略需求及社会大众的实际需求。在医疗领域的创新过程中，患者的贡献亦不可忽视。以2013年一例具体患者为例，该患者曾在美国斯隆凯瑟琳癌症中心、美国MD安德森癌症中心进行了咨询，然而，国外医生建议该患者回国前往我中心进行移植，因此，最终这位患者找到了我。这一事件不仅体现了患者对我们技术的信任，也反映了国际知名医疗机构及同行对我们团队技术的高度认可。

聚焦血液创新，多维探索引领未来发展趋势

黄晓军院士

移植后复发是治疗失败的主要原因之一，针对这一挑战，我们采取了分层治疗策略。对于完全缓解的患者，可通过微小残留病灶监测进行密切跟踪，如果监测结果呈阳性，则采用淋巴细胞回输或干扰素进行干预。而对于难治复发的患者，则首先采取强化预处理联合预防性回输，随后再进行微小残留病灶的监测，这是一种整体治疗策略。通过这种分层治疗，大大提升了复发患者的疗效，五年生存率从原来的20%提高到了40%-50%。

此外，我们还在急性白血病、慢性髓性白血病及促凝血疾病的研究中取得了重要进展，以张晓辉教授为引领的促凝血团队也取得了系列成绩。近年来，我们围绕造血和微环境的调控，开展了多项临床研究。这些创新成果不仅在国内取得了较好的临床效果，也逐步在国际上得到广泛应用和推广。"北京方案"的成功不仅限于白血病的治疗，还进一步扩展到再生障碍性贫血（AA）的治疗，根据最新的临床数据，北京方案用于AA的治疗，患者九年的生存率接近90%。

展望未来，造血干细胞移植技术的发展将呈现三大趋势：首先，造血干细胞移植的应用将扩展至更多种类的疾病；其次，移植的适用年龄范围将进一步扩大，目前我们已成功为年龄高达78岁的患者实施移植；最后，造血干细胞移植与靶向治疗、免疫治疗的结合将为患者提供更加综合且有效的治疗方案，从而进一步提高患者的生存率和生活质量。

新一代血液学人，要坚持医学理想，艰苦奋斗

黄晓军院士

在当前阶段，我们亟需将技术、精神和思想传递给年轻一代，以推动中国血液学的持续进步与发展。对此，我认为年轻医生应着重做到以下三点：

首先，年轻医生应胸怀医学理想，将为人类健康做出贡献的崇高目标转化为现实的行动，立志成为优秀的医学工作者和专业人士。

其次，年轻医生需具备坚韧不拔的意志，始终坚持初心。在成长与创新过程中，挑战与困难在所难免，唯有保持坚定的信念与初心，不轻言放弃，方能在不断的磨砺中实现自我突破与进步，最终实现既定目标。

最后，持续的自我成长至关重要。在临床实践中，不仅需要获取知识，更应注重能力的提升。这些能力包括纠错能力、学习能力、表达能力，以及与周围环境和人员进行有效沟通与和谐发展的能力。年轻医生应在实践中不断成长，并在成长过程中逐步实现目标，成为一名优秀的医生，进而真正实现理想，为医学事业贡献力量。

回顾中国血液学的发展历程，尽管起步较晚，但在几代人的共同努力下，依托坚定的信念与传承的学术精神，取得了优秀的创新成果。从早期治疗方案，到苏州系列血小板抗体研究，再到上海和北京的治疗方案，以及当前的CAR-T和免疫治疗，中国血液学不断创新，逐步迈向国际前沿。我坚信，在这种精神的引领下，中国的血液学科必将继续团结协作，开创更加美好的未来。

黄晓军 院士

博士生导师、主任医师、北京大学博雅讲席教授

中国工程院院士

北京大学血液病研究所所长，国家血液系统疾病临床医学研究中心主任

中国医学科学院学术咨询委员会学部委员

法国国家医学科学院外籍院士

国自然基金委创新群体、教育部、科技部创新团队负责人

世界华人医师协会第四届理事会副会长

第四、五届中国医师协会血液科医师分会会长

中国病理生理学会实验血液学分会主任委员

第九届中华医学会血液学分会主任委员

Journal of Translational Internal Medicine执行主编，Brit J  Hematol，J Hematol & Oncol，Ann  Hematol,  Chin Med J等核心期刊副主编,第九届中华血液学杂志总主编

主持“国家重点研发计划”、“863”、国自然“杰青”、国自然重点项目、国自然重大项目等国家级课题；以通讯/第一作者发表SCI含Lancet Oncol等IF>10的118篇，单篇最高IF 54.4，被引10867次；获批专利22项；排名第一获国家科技进步二等奖2项、省部级一等奖4项，获何梁何利科学技术与进步奖，光华工程科技奖，国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）杰出服务奖等