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曾几何时，血友病是困扰中国血液学界的大难题，“缺医少药”是常态，患者生存状况十分严峻。按需治疗、预防治疗乃至基因治疗等陆续迭代出现，让中国血友病患者迎来了新生。这个过程并非一帆风顺，伴随着种种挑战和坎坷。但就是有这样一批人始终默默付出，撑起了中国血友病防治的一片天。

新的历史时期，由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，湖北省医学会承办，华中科技大学同济医学院附属协和医院、苏州大学附属第一医院协办的中华医学会第十八次血液学学术会议近日在武汉成功举办，为中国血液学发展又添新的音符。中国血友病在血液学发展进程中有哪些动人故事？背后又有怎样的发展逻辑？未来研究方向是什么？医脉通特别邀请到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授结合中心经验作深入分享。

传承与创新，有机结合铸就血液学发展之道

张磊教授：

上世纪80年代，杨天楹教授即带领团队开始了中国血友病流行病学的调查，期间建立了中国血友病基础数据。由于当时“缺医少药”，患者出血症状比较严重，死亡率、致残率都非常高，因此该病是名副其实地不可治愈性的遗传性出血性疾病。后来在杨仁池主任的带领下，我们又重新开展血友病患者基本状况的调研，同时开启凝血因子临床试验，推动了血友病从凝血因子按需治疗到预防治疗的飞跃性发展。后来在杨主任和团队的共同努力下，我们开启了中国血友病的基因治疗，2019年，中国首例血友病基因治疗获得成功，之后成果陆续在国际顶刊发表，表明中国血友病基因治疗获得认可。中国血友病诊疗从凝血因子按需治疗、预防治疗到基因治疗的过程，展示了一代代人前赴后继、不断探索的精神。未来我们需要更加努力，让更多科技成果应用到血友病患者身上，实现血友病治愈，让患者恢复正常工作、生活。

保持初心，历经磨难终见云开月明

张磊教授：

我们团队在探索血友病基因治疗过程中遇到了诸多困难和挑战。起初效果不甚理想，但我们并未气馁。在团队支持下，我们开始了基础研究。2018年，我们首先成立了血液病基因治疗重点实验室，在基础研究方面取得了良好成果。2019年开始，我们把这些成果应用到临床，探索血友病B的基因治疗，入组了首例患者。后续过程遇到了很多失败和困难，但是通过团队努力和社会各界的大力支持，我们的基因治疗手段仍获得了成功，最终结果发表于权威杂志，并获得国际认可。同时，其中一例患者也是世界第一例患者在治愈之后做了关节置换手术，术后没有任何出血，而且恢复了正常生活。未来希望中国的血友病基因治疗能够开花结果，为中国乃至世界血友病患者带来福音。

聚焦难题，让血友病治愈成为新时代目标

张磊教授：

基因治疗技术发展非常迅速，是血友病等遗传性疾病更为有效的治疗模式，因为遗传性疾病目前尚无治愈方式。基因治疗和基因编辑等技术进步为这些疾病带来了治愈的希望。相信随着技术进步，未来各种遗传性疾病的治愈都将成为可能。而且未来中国医疗研究会更加开放，相信中国的基因治疗产品非常有望获批，为广大遗传性疾病患者带来希望，极大提高其生活质量，甚至恢复正常生活，也希望这些患者治愈之后能为社会做出更大的贡献。

良药可及，让希望触及每一位血友病患者

张磊教授：

目前国际上已获批的基因治疗产品种类较多但价格十分昂贵。考虑到中国患者处境更加艰难，中国的基因治疗必须迎头赶上。因此，我们与国内基因治疗相关的药企进行了合作，致力于在临床实践中获得成功，并与中国国家食品药品监督管理局保持良好沟通，希望这些药品能够尽快上市，造福患者。同时，我们着眼于提高药物可及性，让患者用得起。未来我们希望通过技术研发、改进，让药物迅速进入临床的同时，成本也大大降低，让患者切实享受到科技进步的成果。

寄语未来，愿中国血液学事业勇攀高峰

张磊教授：

近些年血液学领域成果斐然，但吃水不忘挖井人，要认识到血液学的进步都是站在前人的肩膀上获得的，我们需要在此基础上进行创新。我们中心在《新英格兰》、《柳叶刀》等知名顶级医学期刊发表了诸多成果，这正是中国血液学在世界上发出声音的最好体现。希望中国血液学界的学者共同努力，同时也希望中国医药企业积极研发创新药物，做更大规模的临床的研究，最终引领中国血液学乃至世界血液学的发展。

小结

从最初的无药可医，到今天的基因治疗，中国血友病诊疗已经发生了翻天覆地的变化。预防治疗是血友病患者实现生活质量飞跃的关键步骤，而基因治疗则是血友病患者彻底治愈的钥匙。在不断地实践中，中国血友病治疗摸索出了属于自己的道路，相信在众多血液学工作者的共同努力下，这条路会越走越宽，通向世界，为全球患者带来福音。

张磊 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）党委副书记、纪委书记，血栓止血诊疗中心副主任，主任医师、博士生导师

国家科技创新领军人才（万人计划）、国家卫生健康突出贡献中青年专家

血液与健康全国重点实验室 副主任；国家血液系统疾病临床医学研究中心 副主任

中国医学科学院暨天津市血液病基因治疗研究重点实验室 主任

国家科技重大专项首席专家、基金委重点项目负责人

专注于出凝血疾病的基础和临床研究工作，在NEJM（2篇）， Lancet Haematology，Cell Stem Cell、Blood以及Leukemia等发表SCI论文百余篇,获得国家发明专利10项。

获国家科技进步二等奖、天津市科技进步一等奖等