异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是多种血液系统疾病的重要治疗手段，然而巨细胞病毒（CMV）感染是移植后常见且具有潜在严重风险的并发症。CMV感染可进一步导致终末器官疾病（CMV病），增加急慢性移植物抗宿主病（GVHD）的发生风险，并提升机会性感染及其他移植相关并发症的发病率，严重影响患者的生存质量和长期预后。因此，如何有效预防和管理CMV感染，仍是全球造血干细胞移植领域面临的重要临床挑战。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授及其团队不仅验证了CMV主动预防这一国际“金标准”在中国人群中的卓越效果，更在预防策略优化领域贡献了中国智慧。姜尔烈教授表示：“从验证全球金标准到优化移植后全流程管理，中国研究正为移植患者筑起更坚实的生命防线。”

首个中国人群Ⅲ期临床数据夯实来特莫韦主动预防“金标准”地位

作为国内外CMV主动预防一线用药，来特莫韦自2022年在中国上市后迅速获得国内移植中心的广泛应用。基于丰富的临床实践，各中国团队已在国际会议及期刊上发表多项研究及文献。

在2024年美国血液学年会（ASH）上，全球首个针对中国人群的来特莫韦Ⅲ期临床研究结果¹发布。研究证实，移植后早期（中位第7天）启动来特莫韦预防，中国成人CMV血清阳性allo-HSCT受者发生有临床显著的CMV感染风险显著降低，且总体安全性和耐受性良好。该结果与全球关键Ⅲ期²研究一致，进一步夯实了CMV主动预防策略在中国人群中的“金标准”地位。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）是该研究的主要参与单位之一。姜尔烈教授指出：“这项研究坚定了我们进行CMV主动预防的信心。期望以Ⅲ期临床研究为代表的中国人群数据，能助力CMV主动预防策略尽早纳入到更多中心的诊疗规范，让更多移植患者获益。”

他表示：“研究过程中，也发现了更多的临床需求，包括预防时机的选择、预防策略更精准的风险分层以及个体化调整等。”相关临床正在推进。

这些中国创新实践不仅优化了本土诊疗，更登上国际舞台，推动着全球指南的更新。

中国研究引领CMV管理创新实践国际指南更新强化来特莫韦预防三大趋势

在第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）大会上，姜尔烈教授团队以24项研究成果成为焦点。研究覆盖移植全流程管理的多个方面，其中3项聚焦于移植前患者的选择和预处理方案的改良（含1项口头报告、2项壁报展示），系统呈现中国在移植领域的创新探索。

姜尔烈教授还关注到国内多家移植中心均报道了CMV预防的真实世界数据以及临床经验。多项研究聚焦于预防时机的确认，如浙江大学医学院附属第一医院的单中心单臂前瞻性Ⅲ期临床试验发现，在中性粒细胞植入以后开始来特莫韦的预防，临床显著CMV感染发生率比较低³；河北燕达陆道培医院回顾性队列研究显示，来特莫韦预防自移植后中位时间+1天开始，可以显著地降低急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者接受allo-HSCT后的CMV感染率⁴；我国的多中心回顾性队列研究表明，与晚起始（+14天）的来特莫韦预防组相比，早起始（+1天）预防可以显著降低allo-HSCT后CMV感染的发生率，且与无CMV生存改善相关⁵。上海交通大学医学院附属瑞金医院回顾性队列研究则为预防停药以及预防时长提供了建议：CMV特异性细胞免疫指导的来特莫韦预防，可显著降低HSCT后迟发性CMV感染风险，改善患者生存结局⁶。

这些本土创新实践与最新更新的移植后CMV预防的国际权威指南《CMV recommendations ECIL-10》深度呼应。 

“不仅强化了来特莫韦的一线预防地位，还凸显了CMV管理的三大趋势——预防优先、精准监测、个体化治疗。”姜尔烈教授解读指南核心更新。预防优先确立了以来特莫韦为核心的早期、长程预防方案的标准地位；精准监测强调结合病毒载量和免疫重建动态调整策略；个体化治疗则通过细化高危因素实现分层预防。三者协同推动CMV预防进入精准医学新时代。

200天剂量方案获批高危患者喜迎长程预防新未来

来特莫韦新增200天剂量方案在国内获批，正是将长程预防理念转化为临床实践的关键突破。

之所以要强调长程预防，原因在于：尽管100天预防方案已显著地降低早期CMV感染率，但临床发现高危人群（例如GVHD患者、长期免疫抑制患者）在停药后仍面临着病毒反弹风险——100天疗程或仅覆盖早期风险，未解决免疫重建不全导致的迟发性感染。

临床数据⁷为“200天新剂量方案”提供了坚实证据：相较于100天预防组，200天预防组将临床显著CMV感染风险降低84%，需启动抢先治疗的患者比例显著降低，减少了更昔洛韦等药物的暴露，降低了骨髓抑制等不良反应的风险，也减少了后续治疗负担。同时，200天新剂量方案的安全性与100天疗程一致，未观察到新增不良反应风险。

“延长用药时间不仅突破了传统100天的阈值，填补了CMV预防的空白区，更重要的是，为改善HSCT患者预后提供了重要的循证医学证据，有望改写HSCT后CMV预防用药指南。”姜尔烈教授特别提到，ECIL-10指南已明确推荐高危患者延长预防至200天。

200天剂量方案的获批，使CMV高危患者群体，如脐带血受者阳性、Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD、中重度慢性GVHD、采用移植后环磷酰胺（PTCy）方案/大剂量抗胸腺细胞球蛋白（ATG）预防方案、高龄患者等显著获益。新剂量方案将直接纳入医保报销范围，进一步提升可及性，为广大患者提供持续且全面的治疗保障。

当下，中国HSCT后CMV预防正在经历变革：从验证国际“金标准”到国际重磅指南更新，再到200天新增剂量方案的获批……随着越来越多的CMV预防优化策略落地，移植患者将获得更长久、更安全的保护，中国移植患者的生存图景有望被持续改写。

姜尔烈 教授

医学博士 主任医师 博士生（后）导师

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任

中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会主任委员

中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长

中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长

中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员

中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长

中国临床肿瘤学会（CSCO）自体造血干细胞移植工作组副组长

中华骨髓库专家委员会委员

天津市抗癌协会常务理事

天津市血液与再生医学学会副理事长

中华血液学杂志、白血病  &淋巴瘤等杂志编委