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2025年9月11-14日，中华医学会第十九次血液学学术会议如约而至，以“传承・创新・融合・卓越”为主题，汇聚全球血液学领域顶尖力量，聚焦血液学前沿方向与临床关键问题，搭建起高质量的学术交流与成果转化平台。与会现场，医脉通特邀苏州大学附属第一医院陈苏宁教授接受采访，谈一谈急性髓系白血病（AML）诱导治疗进展。

医脉通：

您在本次会议上以“急性髓系白血病的诱导治疗：过去、现在和未来”为题，清晰地梳理了AML诱导治疗从“过去”到“现在”的演进历程。在您看来，推动这一领域治疗理念发生最根本性转变的核心驱动因素是什么？

陈苏宁教授：

推动AML诱导治疗理念发生根本性转变的核心驱动因素可归纳为以下三点：首要驱动因素是尚未满足的临床需求。目前，在老年unfit AML以及部分老年fit AML患者中，现有治疗方案仍存在显著局限性，无法充分解决其治疗需求。这一未满足的治疗需求构成了推动领域发展的根本动力。其次，新型治疗手段的不断涌现为领域发展提供了重要推动力。自2017年以来，美国FDA已批准十余种新型小分子靶向药物进入AML治疗领域。这些创新药物的出现不仅丰富了治疗选择，更为治疗理念和治疗模式的革新创造了可能性。第三大驱动因素是诊断技术的革新性突破。当前AML的诊断已不再局限于传统的形态学检查、流式细胞术、染色体分析及多重PCR检测等常规方法。以全外显子测序、转录组测序以及全转录组测序为根本的分子诊断策略，使临床医生能够更精准地识别白血病细胞的特异性遗传学改变。这一技术进步为个体化治疗方案的选择以及化疗或靶向药物疗效的预测提供了科学依据。

医脉通：

“现在”的诱导治疗已进入精准时代。对于新诊断的AML患者，在决定采用“7+3”强化疗还是去甲基化药物联合维奈克拉等靶向方案时，最关键的决策依据是什么？

陈苏宁教授：

目前，维奈克拉联合去甲基化药物的治疗方案在国内及国际指南中主要推荐用于老年或unfit AML患者。然而，针对年轻成人AML患者，包括我们团队在内的多项研究已明确显示，在多数AML亚型中，此类无化疗方案能够达到与传统化疗相当甚至更优的疗效，同时具有更好的安全性特征。我想强调的是，化疗仍然是目前指南中推荐用于年轻成人AML患者的标准治疗方案。然而，随着临床研究的不断深入，靶向治疗在该患者群体中的重要性日益凸显。因此，在为年轻成人AML患者选择治疗方案时，建议重点评估以下两个关键因素：其一，患者是否能够耐受强化疗；其二，强化疗是否能为患者带来足够的临床获益。对于无法耐受强化疗，或虽具备强化疗条件但预期获益有限的患者，采用新型治疗策略具有其合理性。

医脉通：

展望“未来”，您认为下一个五年，AML诱导治疗领域最值得期待的突破可能会来自哪里？是新型靶向药物的组合，是免疫治疗策略的提前介入，还是基于微小残留病（MRD）的动态调整治疗？

陈苏宁教授:

基于当前研究进展与领域发展趋势，我对未来五年AML诱导治疗领域的发展方向提出以下两点展望。首先，随着AML领域小分子靶向药物的快速发展，包括目前国内已获批的IDH1抑制剂、BCL-2抑制剂，以及预计即将在中国上市的Menin抑制剂等特异性靶向药物，如何将这些药物与泛靶向药物（如阿扎胞苷、地西他滨）以及传统细胞毒性药物进行优化整合，将成为未来研究的重点。具体而言，针对个体患者，如何在治疗前基于精准诊断明确选择化疗方案、维奈克拉联合去甲基化药物方案，抑或是三药联合方案，并准确评估其治疗成功率及潜在风险，将是未来亟需解决的关键问题。这一方向的发展将显著提升AML治疗的个体化水平。

其次，尽管目前在AML领域，CAR-T细胞疗法、双特异性抗体及抗体偶联药物（ADC）等新型治疗手段尚未取得如B细胞或浆细胞肿瘤领域般的突破性进展，仅在某些特定亚型中取得局部进展，但我对AML肿瘤疫苗领域的突破性发展持高度期待。我们团队也在积极开展相关研究工作。从个人观点来看，肿瘤疫苗有望成为AML治疗领域的重要突破点，为患者提供全新的治疗选择。这一方向的发展可能为AML治疗带来革命性变革。

医脉通:

AML在老年人群中高发，而这部分患者往往无法耐受传统强化疗。在改善这些老年或unfit患者的诱导治疗结局方面，您认为当前最重要的策略是什么？未来又有哪些新方法有望为他们带来更高的缓解率和生存质量？

陈苏宁教授:

AML发病率随年龄增长呈现明显上升趋势。然而，老年AML患者治疗面临的主要挑战在于其对强化疗的耐受性较差。即使采用BCL-2抑制剂联合去甲基化药物治疗方案，仍有相当比例患者难以实现造血重建，或无法耐受长期、多周期的持续治疗。基于临床实践与研究进展，针对老年AML患者的诱导治疗，以下五个方面值得重点关注：

首先，特异性靶向药物的应用具有重要临床价值。这要求临床医师对老年患者进行精确的分子诊断和分型。FLT3抑制剂、IDH1抑制剂、IDH2抑制剂以及Menin抑制剂等靶向药物在特定患者群体中展现出显著的疗效，可有效提高缓解率和延长生存期。

其次，在缺乏特异性靶向药物的情况下，BCL-2抑制剂与去甲基化药物的联合治疗方案，以及适当情况下细胞毒性药物的介入，仍可取得较为理想的治疗效果。

第三，单纯采用BCL-2抑制剂联合阿扎胞苷的治疗方案在老年AML患者中往往难以避免复发风险。因此，传统治疗模式的优化，如引入细胞毒性药物形成三联方案，或采用维奈克拉联合阿扎胞苷与化疗交替的治疗策略，可能有助于延缓部分患者的耐药性进展。

第四，异基因造血干细胞移植在老年AML治疗中的地位值得重视。随着我国移植技术的不断进步，移植年龄上限持续上调。临床实践表明，对于体能状态良好的老年患者，即使是70岁以上的高龄患者，单倍型异基因移植仍具有可行性。在供体选择方面，目前基本可以实现为每位患者匹配多个供体，这为老年AML患者提供了重要的治疗选择。

最后，免疫治疗领域，特别是肿瘤疫苗的研发，有望为老年AML治疗带来突破性进展。这一方向值得持续关注和深入研究。

医脉通:

您中心近期在Blood杂志发表了一项低强度诱导方案治疗年轻AML患者的前瞻性研究，也取得了不错的疗效，能请您简单介绍一下初衷和意义吗？

陈苏宁教授:

今年5月29日，我们团队在《Blood》杂志发表了一项2b期随机对照临床试验结果。该研究共纳入188例年轻成人AML患者，旨在比较标准"7+3"方案与维奈克拉联合地西他滨在疗效和安全性方面的差异。研究结果显示，在年龄＞40岁、高危组、伴有表观遗传学突变或U2AF1、RAS突变的患者中，维奈克拉联合地西他滨诱导治疗显示出更优的治疗反应率。然而，在伴t(8;21)患者亚组分析中，尽管维奈克拉联合去甲基化药物方案具有良好的安全性，但其反应率低于强化疗方案。本研究是国际上首个在年轻、fit AML患者中探索无化疗（chemo-free）诱导方案的临床试验。研究结果不仅解答了部分临床问题，同时也引发新的思考：对于中高危AML患者，如何在"7+3"方案、维奈克拉联合去甲基化药物方案之间进行优化选择，这仍是一个亟待解决的临床问题。目前，我们仅在该领域迈出了探索性的第一步和第二步。值得注意的是，包括美国、英国在内的多个研究中心正在开展前瞻性临床试验，旨在为该领域提供更确切的循证医学证据。

基于我们的研究经验以及真实世界临床实践观察，目前多数临床医生在中危以及高危AML患者中更倾向于采用维奈克拉联合去甲基化药物的治疗方案。因为该类患者从强化疗中获益有限，同时采用强化疗方案时，患者在第一、第二诱导周期发生感染或早期死亡的风险显著增加。这些临床观察结果为AML患者的个体化治疗策略选择提供了重要参考。

陈苏宁 教授

苏州大学附属第一医院教授、主任医师、博士生导师