慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植（HSCT）术后主要并发症，发生率为30%~70%，其引发的多器官损伤和远期死亡风险已成为影响患者长期生存的核心负担。当前，全球cGVHD患者生活质量（QoL）研究面临三大短板：基层和经济欠发达地区样本代表性不足、超长期前瞻性队列数据稀缺、本土化评估工具缺乏标准化，导致疗效评价与患者真实体验脱节。这一背景下，构建基于高质量循证医学证据的个体化cGVHD管理策略，成为优化卫生政策与诊疗模式的迫切需求。

近日，《中国慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者生活质量与生存挑战调研（I期）蓝皮书》（以下简称“蓝皮书”）正式发布。该蓝皮书依托全国18家移植中心协作网络的数据基础，由陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）张曦教授、北京大学人民医院张晓辉教授担任主编，浙江大学医学院附属第一医院罗依教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授、苏州大学附属第一医院唐晓文教授担任副主编，同时联合中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组共同推进。发布仪式于中华医学会第十九次血液学学术会议（CSH）期间举行，主编团队及行业专家齐聚，共同探讨cGVHD防控新路径。

蓝皮书发布：多方携手开启cGVHD新篇章

发布仪式现场，与会专家共同见证了蓝皮书的正式亮相。此次发布不仅是对前期调研成果的集中展示，也标志着我国在cGVHD领域从“疾病治疗”向“患者整体生存质量提升”迈出关键一步，为后续多中心协作、政策制定、临床实践与患者支持提供了科学指引。

从左到右分别为：罗依教授、张曦教授、张晓辉教授、唐晓文教授共同出席发布仪式

蓝皮书核心发现：多维挑战下的中国cGVHD患者生存现实

张曦教授在会上系统介绍了蓝皮书的主要结果。这项调研共纳入579例有效cGVHD患者数据，覆盖全国七大地理区域，从人口学特征与用药现状、cGVHD症状负担及生存质量现状等多个维度展开深入分析。

1.人口特征与用药现状

中青年为疾病主体人群，19~40岁cGVHD患者占比51.64%。治疗方面，传统免疫抑制剂使用率为43.87%，JAK抑制剂芦可替尼使用率为38.17%，提示临床上芦可替尼已成为二线用药基石。患者用药依从性较高，68.7%的患者持续用药超3个月，95.59%患者认可治疗价值，彰显当前治疗方案对绝大多数患者具有积极意义。

2.症状负担异质性

cGVHD患者LSS量表总分为14.49±10.65分（0~100分，分数越高表示症状负担越重），精力负担、眼口症状和皮肤问题较为突出，心理情绪维度虽均值居中，但标准差最大（达18.28），提示患者间存在显著差异。LSS量表总分及各维度评分反映当前治疗体系下患者症状控制良好，也侧面凸显患者亚群存在隐匿性症状负担，需启动分级干预。

3.生存质量现状

患者的生存质量采用简明健康调查问卷（SF-36）量表、癌症治疗功能评估-骨髓移植模块（FACT-BMT）量表及欧洲五维健康（EQ-5D-5L）量表综合考察。总体而言，患者生理健康受损程度远超心理健康，生理功能和情感职能遭受最严重损害。超90%的患者认为功能健康、生理健康和情绪健康会影响QoL，提示生存体验亟待多维度干预。

专家视角：构建以患者为中心的cGVHD管理生态系统

张晓辉教授

“近年来，中国HSCT年例数快速增长，随着移植数量增长，移植后cGVHD管理已成为保障患者重返社会的核心挑战。本次发布的蓝皮书揭示了cGVHD患者的诊疗现状和症状负担，将为临床实践提供重要指引，推动从‘保生存’向‘优生活’的诊疗转变，进一步推动以患者为中心的多学科诊疗（MDT）与QoL评估体系的建立，为改善cGVHD患者长期预后奠定重要基础。未来需加强新型靶向治疗的真实世界验证、医保政策的创新及MDT门诊的建设，实现更个体化的患者管理，推动诊疗模式从‘器官为中心’向‘患者全生命周期为中心’跃迁。”

张晓辉教授发言

张曦教授

“cGVHD是HSCT后影响远期QoL的主要并发症，具有病程长、多系统受累特点。当前治疗评价主要依赖于医生主导的生理指标，可能会忽视患者的主观感受，导致疗效评估与真实体验脱节。为解决这一问题，I期调研应运而生，旨在为国内诊疗实践提供循证依据；系统评估国际通用量表在中国人群中的适用性，并探索其在未来研究和临床实践中的应用场景；在深入分析现有量表的基础上，结合中国cGVHD患者的独特需求和临床实践中的实际问题，开发一套全新、专门针对中国cGVHD患者的QoL量表。目前，主编团队与学组正积极推进II期研究，计划扩大调研病例数据，构建本土化数据库，推动中国cGVHD防控的‘机制解析-精准干预-经济减负-全程管理’四维协同闭环体系建设。”

张曦教授发言