2025 APBMT | 唐晓文教授:VA方案序贯改良BuCy预处理,为高危/复发难治性ALL患者allo-HSCT保驾护航
医脉通编辑整理,未经授权请勿转载。
异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是高危或复发 / 难治性(R/R)急性淋巴细胞白血病
(ALL)患者唯一可能治愈的治疗手段。然而,移植后复发仍是导致患者死亡的主要原因,其累积复发率(CIR)约为30%-50%。因此,预防复发对于改善高危ALL患者allo-HSCT的治疗结局至关重要。
强化清髓预处理方案是降低复发风险的核心治疗选择之一,通过最大限度清除体内残留白血病负荷,可有效减少移植后疾病复发。其中,维奈克拉联合阿扎胞苷
(VA方案)已在多种血液系统恶性肿瘤中展现出协同抗肿瘤活性,尤其在新诊断及高危ALL患者中效果显著(相关数据尚未发表);此外,该方案还能通过干扰白血病细胞能量代谢、清除白血病干细胞,进一步提升疾病控制效果。
2025年9月17至9月20日,第30届亚太地区血液和骨髓移植年会(APBMT 2025)在越南胡志明市举行,苏州大学附属第一医院唐晓文教授受邀在大会上作“VA方案联合改良BuCy预处理方案用于高危或R/R ALL患者allo-HSCT的安全性与疗效”的研究报告。医脉通整理如下,以飨读者。
2021年12月至2024年4月期间,共纳入20例确诊为高危或R/R ALL的患者。所有患者均接受7天维奈克拉+阿扎胞苷联合改良BuCy作为强化的预处理方案。
所有患者在移植前均达到形态学完全缓解,其中19例(95%)患者维持微小残留病(MRD)阴性缓解状态。85% 的患者接受半相合供者移植。所有患者均实现造血重建,中性粒细胞(ANC)植入中位时间为12天(范围:9-13天),血小板(PLT)植入中位时间为17天(范围:8-30天)。
中位随访14.5个月(范围:2.6-31.1个月)期间,1例患者在移植后9个月出现复发,另1例患者在移植后222天死于严重脓毒症。1年总生存(OS)率为94.1%(95%CI:83.6-100%),1年无白血病生存(LFS)率为87.8%(95%CI:73.4-100%),1年累积复发率(CIR)为6.7%(95%CI:6.7-61.6%),1年非复发死亡率(NRM)为5.9%(95%CI:0-17.4%)。
30% 的患者发生Ⅰ-Ⅱ级急性移植物抗宿主病(aGVHD),无Ⅲ-Ⅳ级 aGVHD 病例;3例患者出现轻度慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。最常见的非血液学不良事件(AE)为Ⅰ-Ⅱ级胃肠道反应,其中45% 的患者出现腹泻
,30%的患者出现恶心;未观察到更高级别不良事件或肝静脉闭塞病(VOD)。
随访结束时,巨细胞病毒(CMV)激活发生率为25%(20例中5例), Epstein-Barr病毒(EBV)激活发生率为40%(20例中8例)。
本研究表明,VA方案联合改良BuCy预处理方案在高危或复发/难治性ALL患者中耐受性良好,可显著降低复发率,并延长患者长期生存期。
唐晓文 教授