封志纯 教授

儿童重症救治的范畴涵盖了从新生儿期一直到18岁的孩子。目前，我们习惯上将这个领域划分为两个阶段：新生儿重症救治和儿童重症救治。对于新生儿重症的救治，由于病情往往非常危重，过去很多医生面对这样弱小的生命会感到棘手甚至畏惧，担心诊治不当。因此，我们将这些危重患儿集中起来，进行专业的重症监护——可以说，我国的重症医学实践，很大程度上是从新生儿重症救治开始发展起来的。

对于重症的救治，儿童与新生儿在核心技术上是相通的，例如呼吸机支持、生命体征监护、内环境监测和复苏抢救等。因此，我们很自然地将诊治范围拓展至更广泛的儿童重症领域。然而，儿童重症并非新生儿重症的简单放大。由于患儿体型更大、病种更为复杂，其在诊断和治疗上的挑战往往更大。

在儿童重症救治中，有相当一部分患儿仅靠呼吸机无法缓解病情，这个比例高于新生儿。当呼吸机支持无效时，我们就需要更进一步的生命支持手段，如体外膜肺氧合（ECMO）和连续性肾脏替代治疗（CRRT）。两者都属于体外生命支持技术，即把血液引至体外进行处理后再回输体内。CRRT的核心功能是滤过和清除，它能有效地清除机体中多余的水分、代谢废物、毒素、过量的药物，以纠正酸碱失衡、维持内环境的稳定，这是传统药物治疗难以达到的。而ECMO，则是在患者的心肺功能严重衰竭，即使使用呼吸机和药物也无法维持时，扮演一个“人工心肺”的角色。它将血液在体外进行氧合再重新输入人体，在心肺功能严重不全患者中替心肺完成气体交换及全身血液灌注，减轻心脏负担。此外，对于儿童先天性气管狭窄的救治，我们建立了介入技术。过去，这类患儿因气道堵塞反复感染、肺不张，长期依赖呼吸机，预后极差。现在我们通过支气管镜下的球囊扩张和支架植入术，能够有效地扩张狭窄段并置入支架保持通畅，使这类患儿的生存率得到了显著提升。

我们团队在这些重症救治技术方面的探索起步较早，例如我们在2000年左右于珠江医院开展了首批CRRT，ECMO技术也在2008年前后随着社会经济水平提升和医保覆盖范围扩大而得以推广应用。我们最早成功运用ECMO救治了一例因病毒性肺炎导致“白肺”、病情危重的患儿，在一周的治疗后病情趋向稳定，现在他也基本康复了，这充分体现了尖端技术对儿童重症救治能力的巨大提升。

对于遗传性疾病的救治，如脊髓性肌萎缩症（SMA）和庞贝病，传统的对症治疗往往效果有限。基因治疗的出现，为这类疾病提供了全新的治疗方向——通过纠正致病基因缺陷，有望实现病情的根本性改善。我们团队在国内较早开展了相关疾病的基因治疗研究，今年婴儿型庞贝病AAV9介导的基因疗法的相关研究成果荣登《新英格兰医学杂志》，这是全球首个在该疾病领域取得突破的基因疗法，标志着我国在相关领域的临床救治能力上的重要进步，也是我们实现从源头创新到临床转化的新突破。

技术突破之外，我们在救治体系的建设上也取得了长足发展。早在1991年前后，我们就在广州开创了危重儿转运体系。由于儿童重症救治需要很好的条件，不是每个医院都具备相应的资源，因此我们建立了专门的“区域性救治中心”，派出配备齐全重症监护室（ICU）设备和专业医护团队的救护车，主动前往基层医院接收危重患儿，在转运途中即开始支持治疗，确保患儿能安全抵达中心接受后续治疗。这一模式后来被推广至全国，国家发布了相关指南，明确要求构建覆盖县、地区、省的各级危重新生儿救治中心的网络。目前全国已建成3221个此类中心，为全国儿童构建了一张坚实的生命安全保障网。

在具体的疾病攻克历程上，我们走过了清晰的路径。新生儿重症监护的早期，我们成功攻克了足月儿常见的危重疾病，如重度窒息（缺氧缺血性脑病）、重症肺炎、严重黄疸和感染性休克等，使这些疾病的死亡率大幅下降。随后，我们将主攻方向转向了早产儿的救治：