2025 ASH年会即将盛大启幕！一场汇聚全球智慧的血液学巅峰盛会正期待着您的到来。当地时间11月24日中午12:00，ASH官网正式公布了本届大会入选LBA的相关研究，医脉通第一时间进行梳理。这不仅是学术前沿的集中亮相，更是这场盛会的最佳预热。请查收这份专属学术邀请函，让我们共赴奥兰多之约，在璀璨的研究成果中探索血液疾病治疗的新路径，开启一场意义非凡的科学之旅！

英文标题：Minimal residual disease (MRD)-negative outcomes following a novel, in vivo gene therapy generating anti–B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor (CAR)-T cells in patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM): Preliminary results from inMMyCAR, the first-in human phase 1 study of KLN-1010

中文标题：新型体内基因疗法KLN-1010通过生成抗BCMA CAR-T细胞后，复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者实现微小残留病（MRD）阴性：KLN-1010研究的首次人体I期inMMyCAR的初步结果

讲者：Phoebe Joy Ho

研究结论：KLN-1010的inMMyCAR I期研究中，前3例给药患者的初步结果显示：现货型体内CAR-T疗法在MM中展现出令人鼓舞的临床活性和可控的毒性。该疗法无需清淋预处理即可在外周血中生成并扩增CAR-T细胞。所观察到的细胞因子释放综合征与体外CAR-T疗法一致，而血细胞减少症发生率显著较低，且未出现治疗相关感染。观察到早期MRD阴性缓解，且随时间推移，国际骨髓瘤工作组（IMWG）评估的疗效不断加深，并伴有持久存在的记忆性CAR-T细胞。

英文标题：Primary results from VAYHIT2, a randomized, double-blind, phase 3 trial of ianalumab plus eltrombopag versus placebo plus eltrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who failed first-line corticosteroid treatment

中文标题：VAYHIT2研究主要结果：Ianalumab联合艾曲泊帕 VS 安慰剂联合艾曲泊帕治疗一线糖皮质激素治疗失败的原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的随机、双盲、III期试验

讲者：Hanny Al-Samkari

研究结论：对于既往接受过糖皮质激素治疗的ITP患者，Ianalumab联合艾曲泊帕可延长治疗失败时间、提高6个月缓解率、减轻疲劳症状、促进艾曲波帕减量，并延缓后续治疗需求。Ianalumab耐受性良好，与安慰剂相比未观察到感染增加风险。在ITP病程早期使用Ianalumab或具有疾病修饰作用。

英文标题：Pirtobrutinib vs bendamustine plus rituximab (BR) in patients with CLL/SLL: First results from a randomized phase III study Examining a non-covalent BTK inhibitor in untreated patients

中文标题：匹妥布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）治疗CLL/SLL患者：一项非共价BTK抑制剂用于初治患者的随机III期研究首次结果

讲者：Wojciech Jurczak

研究结论：在BRUIN CLL-313研究中，相较于BR方案，匹妥布替尼改善了初治CLL/SLL患者的无进展生存期（独立审查委员会评估）。匹妥布替尼耐受性良好，安全性特征与既往一致，停药率及心房颤动/扑动发生率均较低。尽管总生存期数据尚不成熟，但在52.9%的BR组患者在疾病进展后交叉接受匹妥布替尼治疗的情况下，仍观察到有利于匹妥布替尼的明显趋势。综合来看，这些数据表明匹妥布替尼有望成为初治CLL/SLL（包括可能仅接受一线治疗的老年患者）的潜在新标准治疗方案。

英文标题：Whole genome transcriptome sequencing in inherited bone marrow failure syndromes and related diseases-the ibmdx study

中文标题：ibmdx研究：遗传性骨髓衰竭综合征及相关疾病的全基因组转录组测序

讲者：Lucy Fox

研究结论：该研究对疑似骨髓衰竭综合征（IBMFS）的成人及儿童大样本队列中进行了全面的全基因组/转录组测序（WGTS）评估，结果显示，该方法诊断率达37.1%，患者接受度良好，并且发现了传统诊断方法漏诊的多种基因组异常。此外，研究还揭示了IBMFS相关的新基因组机制及致病基因，为这类难治性疾病的潜在生物学机制研究开辟了新方向。

英文标题：A hospital policy of tranexamic acid to reduce transfusion in major non-cardiac surgery: The traction trial

中文标题：traction试验：一项旨在减少大型非心脏手术输血的医院氨甲环酸用药策略

讲者：Brett Houston

研究结论：对于接受大型非心脏手术的患者，术中常规应用氨甲环酸的政策可减少红细胞输注需求，且未增加静脉血栓栓塞发生风险。

英文标题：Phase 3 randomized study of teclistamab plus daratumumab versus investigator’s choice of daratumumab and dexamethasone with either pomalidomide or Bortezomib (DPd/DVd) in patients (Pts) with relapsed refractory multiple myeloma (RRMM): Results of majestec-3

中文标题：majestec-3研究结果：特立妥单抗联合达雷妥尤单抗（Tec-Dara）对比研究者选择的达雷妥尤单抗+地塞米松+泊马度胺/硼替佐米治疗方案（DPd/DVd）治疗RRMM的III期随机研究

讲者：María-Victoria Mateos

研究结论：在RRMM中，相较于标准三联疗法，Tec-Dara方案具有显著的临床获益及统计学意义的无进展生存期及总生存期改善，Tec-Dara组患者3年无进展生存率达83.4%。Tec-Dara方案相关的感染通过既定管理方案可得到有效控制。这种高效、即用型的免疫联合疗法有望成为RRMM患者（包括首次复发人群）的新标准治疗。