在本届ASH年会上，由中国学者主导设计并完成的关键Ⅲ期DEB研究最终结果将亮相国际舞台，许彭鹏教授代表DEB研究者作大会口头报告。DEB研究聚焦于初治MYC和BCL2双表达弥漫性大B细胞淋巴瘤（DEL）这一高危人群，采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，严格依据WHO 2016标准定义DEL表型，并设立中心实验室统一病理复核，提升了患者入组精准度与数据可靠性。该研究由全国45家中心共同参与，是全球首个针对初治DEL患者开展的Ⅲ期注册临床研究，直接评估了西达本胺联合R-CHOP方案对比R-CHOP标准治疗的疗效与安全性。

疗效分析显示，中位随访44.9个月时，西达本胺联合组无事件生存期（EFS）显著改善，疾病进展、完全缓解后复发、死亡或因残留病灶启用新治疗的风险降低28%（HR=0.72，P=0.02）。2年及3年EFS率持续优于对照组（60.3% vs 50.5%；56.8% vs 47.7%）。此外，联合治疗结束时西达本胺组的完全缓解（CR）率显著高于对照组（73.0% vs 61.8%），经分层调整后的组间差异达11.1%（P=0.01），是20余年来DLBCL一线治疗领域CR率提升幅度唯一具有显著性差异及重要临床意义的一项临床试验。安全性方面，DEB研究患者不良事件（AE）类型与西达本胺单药和R-CHOP的既往安全性数据一致，血液学毒性有所叠加，但大多数患者可通过对症治疗、暂停或减量后继续完成治疗，且未见明显心、肝、肾毒性¹。

DEB研究以严谨的设计与扎实的数据，确立了西达本胺联合R-CHOP作为DEL一线治疗的新标准。该研究不仅验证了我国原研、全球首个HDACi西达本胺在表观遗传学治疗层面的重要地位，更在国际舞台上彰显了中国原研药物与创新临床研究设计的双重突破。

外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组起源于成熟T淋巴细胞的恶性增殖性疾病，占非霍奇金淋巴瘤的10%～15%。生物学行为和临床表现呈现高度异质性和侵袭性，缺乏高效、特异的治疗手段，预后不良。针对这一临床难题，赵维莅教授团队长期致力于PTCL的精准分型与治疗策略优化，并于本届ASH年会发布了一项关于PTCL自体造血干细胞移植（ASCT）治疗策略优化的研究。该研究基于西达本胺在PTCL治疗中的机制探索与广泛应用，创新性地将其系统整合至ASCT全流程中。研究采用西达本胺联合经典BEAM预处理方案（Chi-BEAM），并在ASCT后继续应用西达本胺进行维持治疗，旨在通过持续的表观遗传调控进一步改善高危PTCL患者的移植结局。

这项单臂、单中心Ⅱ期研究共纳入23例经前线化疗后达到CR或部分缓解（PR）的PTCL患者。中位随访24.6个月，患者2年无进展生存（PFS）率达95.7%，2年总生存（OS）率达到100%。在安全性方面，Chi-BEAM方案表现出良好的耐受性，3/4级非血液学AE主要包括感染（13.0%）、肝毒性（8.7%）、呕吐（4.3%）和黏膜炎（4.3%），未出现非预期的安全性信号²。该研究初步证实，Chi-BEAM作为PTCL患者ASCT的预处理方案桥接移植后西达本胺维持治疗可带来良好生存获益，为优化PTCL治疗格局、改善患者长期预后提供了新的方向，也体现了表观遗传药物在移植巩固治疗中的重要价值。

赵维莅教授团队始终秉持“分型而治”的精准医学理念，致力于将表观遗传学药物与淋巴瘤分子分型进行深度融合，推动诊疗策略从“一刀切”向“个体化、精准化”全面升级。在这一创新理念指引下，瑞金团队的系列探索已全面开花，形成了一套从机制探索到临床验证的完整研究体系。GUIDANCE-01研究是国际上首项分子分型驱动的临床研究，在一线DLBCL患者中探索了“分型而治”的可行性，为后续多中心验证性试验奠定了基础³。GUIDANCE-02研究延续了“分型而治”的核心思路，旨在通过大规模Ⅲ期随机对照试验进一步验证基于分子分型指导下的治疗方案的有效性与安全性。与此同时，GUIDANCE-06研究则将精准治疗理念进一步延伸至复发/难治性DLBCL（R/R DLBCL）领域，针对不同遗传亚型匹配相应的靶向联合方案，研究结果再次印证了表观遗传学药物在淋巴瘤精准治疗方面的价值⁴。