
2025 ERN RARE-LIVER立场声明|多囊性肝病药物治疗建议一览
多囊性肝病(polycystic liver disease,PLD)是常染色体显性多囊肾病
(ADPKD)和常染色体显性多囊性肝病(ADPLD)这两种遗传性疾病的共同表型。ADPLD或ADPKD患者存在肝脏出现大量液性囊肿的风险,进而导致肝肿大和腹胀。据估计,约20%的患者会出现PLD相关症状,如早饱感、活动受限(前屈受限或无法俯卧)、慢性腹痛
、呼吸困难
及腹壁疝等。PLD与健康相关生活质量(HRQoL)降低相关,尤其是在严重患者中。尽管随机对照试验已证实生长抑素
类似物(SSA)可减少肝体积并缓解症状,但目前在临床实践中关于何时以及如何使用SSA仍缺乏具体指导。近期,欧洲罕见肝病网络(ERN-Rare Liver)发布关于PLD的药物治疗立场声明,为使用SSA治疗PLD提供了实用建议。
问题1:哪些患者适合SSA治疗?
推荐意见:对于非局灶性病变且存在肝体积相关症状的PLD患者,应考虑SSA治疗。应结合疾病特异性问题、总肝体积(TLV)测量及预期TLV变化趋势进行评估。(强推荐)
问题2:PLD患者使用SSA是否存在禁忌证?
无论肾功能如何,均可考虑对有症状患者进行SSA治疗,尽管在晚期CKD(eGFR < 30 mL/min)患者中RCT证据有限。(弱推荐)
对于存在囊肿感染和/或胆石症病史的有症状患者,可在后续密切监测下考虑SSA治疗。(弱推荐)
问题3:开始SSA治疗前需评估哪些临床参数?
应通过经验证的疾病特异性PROMs(如PLD-Q、POLCA)、TLV(CT/MRI容积分析)及预期TLV变化(如可及)评估症状负担。(强推荐)
问题4:启动治疗的参数阈值是多少?
常见治疗启动阈值包括:POLCA ≥14、PLD-Q ≥32、进展分级≥2,或身高校正后的TLV(hTLV)>1600 mL/m(KIM≥2)。(弱推荐)
问题5:如何开始SSA治疗?
应按临床试验推荐剂量起始(兰瑞肽
120 mg,奥曲肽
40 mg),根据不良反应调整剂量,并告知患者可能的不良反应。(强推荐)
问题6:PLD的SSA治疗目标(结局指标/终点)是什么?
PLD的SSA治疗目标是缓解与肝体积相关的症状。(强推荐)
问题7:随访中评估反应的参数有哪些?
可在随访中继续使用患者报告结局测量(PROMs)和TLV测量来记录疾病的进一步稳定情况。(强推荐)
问题8:如何定义治疗反应?
症状缓解且hTLV无进展,治疗6–12个月内可视为治疗有效(如PROM至少在6个月后评估,hTLV至少在12个月后评估)。(强推荐)
问题9:SSA的治疗时长应为多长时间?
SSA可持续使用(只要获益大于不良反应)直至疾病自然进展减缓。(强推荐)
问题10:停止治疗的参数阈值是多少?
当不再达到治疗反应标准时停止治疗。(强推荐)
问题11:常见不良反应有哪些?如何管理?
治疗前应告知患者常见不良反应,尤其是脂肪泻,可通过避免高脂饮食缓解,通常可在后期自行消失。(弱推荐)

图1 严重PLD的决策流程
参考文献
Heinrich S, de Matos AMC, Colmenero J,et al. Medical Management of Polycystic Liver Disease: A Position Statement From the European Reference Network on Hepatological Diseases. Liver Int. 2026 Jan;46(1):e70451.
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