巨细胞病毒（CMV）对造血干细胞移植（HSCT）患者的生命健康构成严重威胁，其感染和CMV病会显著提高移植相关死亡率¹。中国HSCT患者中，约四分之一为儿童，由于免疫系统尚未成熟，他们可能面临更高的CMV重燃风险^2,3。然而，儿童HSCT患者的CMV预防手段长期有限，临床挑战巨大。随着来特莫韦儿童适应症的获批，这一困境迎来了历史性的突破。首都医科大学附属北京儿童医院干细胞移植科主任秦茂权教授表示，来特莫韦是中国首个且目前唯一可用于HSCT成人和儿童患者的CMV预防方案，为中国患儿提供了CMV预防新选择，意义重大。

CMV可通过哺乳、输血或垂直传播等方式感染儿童³。在我国，婴幼儿CMV抗体阳性率达60%-80%⁴。绝大多数CMV感染为长期隐匿感染，但在儿童免疫功能低下或缺陷时，CMV感染可再激活，导致病毒血症、间质性肺炎、肝炎、脑炎等，甚至危及生命。

秦茂权教授指出，慢性活动性EB病毒感染、噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、原发性免疫缺陷病、重型再生障碍性贫血（SAA）这类患儿，由于原发病导致的免疫缺陷状态、接受免疫抑制治疗以及移植后免疫重建延迟等因素，是HSCT后CMV再激活的高危人群。

过往，儿童HSCT后CMV的预防与管理主要采用“抢先治疗”，其本质上仍是“亡羊补牢”，这种“被动应对”模式常因治疗延迟导致患儿错失最佳防治时机。同时，传统核苷类抗CMV药物存在的骨髓抑制、肾毒性等副作用，即使通过高灵敏度检测方法（如基于NGS的病原宏基因组学）发现低水平CMV血症，能采用的治疗药物也非常有限，这进一步增加了CMV防控的难度。

秦茂权教授表示：“鉴于CMV感染以及CMV病治疗困难且死亡率高，我们还是希望能够‘预防为主’，即采取各种措施防止病毒感染及相关疾病的发生。这是改善移植患儿生存率与生存质量的关键所在。”

作为CMV感染预防一线药物，来特莫韦自2022年在中国境内首次获批用于成人患者以来，为HSCT后的CMV防控模式带来积极且深远的影响。

2025年6月23日，默沙东普瑞明（来特莫韦）两种剂型（来特莫韦片和来特莫韦注射液）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于6个月及以上且体重≥6kg的儿童HSCT患者预防CMV感染和CMV病。来特莫韦由此成为国内首个全年龄段CMV预防方案，让儿童HSCT患者的CMV预防从被动治疗转向主动防控，也与《异基因造血干细胞移植患者巨细胞病毒感染管理中国专家共识》推荐的预防优先策略高度契合。

来特莫韦的独特性在于其创新的作用机制。作为一种非核苷类CMV抑制剂，来特莫韦靶向CMV DNA终止酶复合物，通过抑制Z病毒DNA的加工和包装来阻止病毒复制。与传统的核苷类药物不同，来特莫韦不干扰宿主细胞的DNA聚合，因此显著降低了骨髓抑制的风险。这使其特别适合移植后处于关键恢复期的儿童患者。

“CMV高风险儿童患者中，采用来特莫韦主动预防，无论安全性还是有效性，都呈现了非常好的结果。”秦茂权教授说。全球临床数据也证明了这一点：来特莫韦耐药突变率＜1%，且与钙调磷酸酶抑制剂（如环孢素）无显著相互作用，减少儿童用药复杂风险；对比传统药物，来特莫韦可将HSCT受者CMV感染率降低50%以上。

“低体重患儿必须通过血药浓度监测实现个体化给药，以避免因代谢差异导致预防失败或毒性反应。”基于这一理念，秦茂权教授强烈建议，“希望未来能够积累更多关于来特莫韦血药浓度监测的真实世界数据，为年龄、体重、病情不同的中国移植患儿择出最佳的CMV预防时机、用药浓度以及用药周期等等，最终形成更适合中国儿童的个性化预防方案。”

新药的落地离不开强大的学科支撑与精细化管理。北京儿童医院长达24年的造血干细胞移植经验，为优化CMV防控提供了范本。

首先，医院形成了深度融合的多学科会诊（MDT）体系。如药学部能进行所有儿童免疫抑制剂的血液浓度监测，这对剂量敏感的低体重、低年龄患儿至关重要；眼科不断提升CMV视网膜炎的诊断能力，神经内科参与CMV脑炎的防治，以实现CMV感染的早发现与早干预。

同时，医院高度重视患儿的药物依从性。通过患教会搭建医生与患儿家长沟通交流的平台；由营养师开展移植后营养支持教育；由药师提供精细化的用药指导，明确告知每种药物是否需要随餐/空腹、是否需要避光、联用禁忌等关键信息。“移植患儿通常需要吃很多药，明确这些细节对于保障用药安全和疗效都非常重要。” 秦茂权教授表示来特莫韦儿童适应症获批后，医院也会在药学部的指导下进行更多探索。

在规范用药的基础上，秦茂权教授还观察到，鼓励移植后患儿进行适度的户外活动如晒太阳、散步，有助于降低病毒感染率。他在多次学术会议中分享这一经验，引发移植医生的广泛共鸣。

来特莫韦儿童适应症的获批，为患儿带来了安全有效的预防新选择，开启了主动预防的新篇章。北京儿童医院的防控经验，如同灯塔般为全国医疗机构提供了宝贵的借鉴。我们有理由相信，随着来特莫韦的广泛应用和防控体系的不断完善，更多移植患儿将能够远离CMV的威胁，拥抱更加健康、充满希望的未来。

秦茂权 主任

首都医科大学附属北京儿童医院