林建华教授：紧握匹米替尼与专家共识两大“利器”，推动TGCT诊疗进入规范化、个体化新阶段
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）作为一种具有局部侵袭潜能的软组织肿瘤
，长期以来缺乏有效的系统性药物治疗手段，尤其是弥漫型TGCT由于侵袭性更强、侵袭范围更广，且所涉及的解剖结构更加复杂，临床诊疗面临诸多挑战。
匹米替尼是一款中国自主研发的新型、口服、高选择性的集落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂，III期MANEUVER研究显示，与安慰剂相比，匹米替尼显著提高了TGCT患者的客观缓解率（ORR）并改善患者生活质量。基于此，2025年12月16日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准匹米替尼上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者1。此外，2025年9月发布的《中国腱鞘巨细胞瘤临床诊疗专家共识（2025）》，为这一疾病的规范化、全程化管理提供了科学依据。
为此，医脉通特邀福建医科大学附属第一医院林建华教授围绕TGCT的诊疗模式变革、共识制订意义以及多学科协作模式的发展，深入阐述匹米替尼的获批为TGCT诊疗带来的临床意义和未来发展路径。
随着盐酸匹米替尼在中国正式获批上市，TGCT这一长期缺乏系统治疗手段的疾病，首次迎来了明确的靶向治疗选择。站在中华医学会和大骨科体系的角度，您如何看待这一创新药物的出现对我国TGCT既往诊疗现状所带来的影响？如：TGCT在不同骨科亚专科之间长期存在的诊疗分散和理念不统一的问题？
林建华教授：
TGCT在病理学上主要表现为良性肿瘤，但部分病例具有侵袭性特性，少数甚至可能发生恶变。虽然该病在整体人群中属于少见类型，但由于我国人口基数庞大、地域分布广泛，临床实际中仍可见到相当数量的患者。
自集落刺激因子1（CSF-1）被确定为该肿瘤的重要驱动因子以来，其发病机制得到进一步阐明，CSF-1信号通路的异常活化可募集大量表达CSF-1R的巨噬细胞及成纤维细胞，从而促进肿瘤生长。基于该通路的关键作用，后续研究聚焦于开发CSF-1R抑制剂。匹米替尼的获批为此类患者提供了新的治疗选择，MANEUVER研究结果显示，治疗约6个月时，匹米替尼组的ORR达54%，显著优于安慰剂组的3.2%（P＜0.0001）2。中位随访时间达14.3个月时，ORR进一步提升至76.2%3。在患者报告结局方面，匹米替尼可显著改善关节活动度（ROM）、疼痛和僵硬程度及身体功能，其活动范围相对值在治疗约14.3个月时较基线平均提高23.9%3。安全性方面，大多数不良事件为1-2级，因不良事件导致的停药率仅为6.3%，提示该药物耐受性良好，适合长期治疗2,3。
对于TGCT尤其是弥漫型患者而言，该药的出现为临床治疗提供了重要手段，也标志着治疗策略从既往以手术为主，转向更加注重系统药物治疗的新阶段。
TGCT临床表现多样，如结节型多见于四肢，而弥漫型好发于关节内（尤其是膝关节），因此TGCT患者可能就诊于骨科、关节外科、运动医学科、骨肿瘤科或手足外科等多个亚专科。近年来，随着各专科对该疾病的本质、治疗目标及风险评估形成了更深入、统一的共识，加之此次匹米替尼的获批，无疑为广大患者带来了新的希望。
在匹米替尼获批上市之前，TGCT患者在我国长期面临诊断延迟、治疗策略不统一、反复手术及功能受损等巨大未满足需求。也正是在这样的背景下，您牵头组织编撰了《中国腱鞘巨细胞瘤临床诊疗专家共识（2025）》，为TGCT的规范化诊疗提供了重要指引。回到共识制订的初衷，您当时最希望解决TGCT诊疗中的哪些核心问题？随着匹米替尼正式获批上市，您认为这份共识将如何帮助临床更好地实现诊断统一、分层决策与规范治疗，从而真正回应患者长期存在的未满足临床需求？
林建华教授：
TGCT可分为结节型与弥漫型两种亚型，既往受限于对该疾病尤其是弥漫型的认识，患者往往分散就诊于不同亚专科。部分临床医生曾尝试采用关节镜微创手术治疗，但由于关节间隙并非单一平面，而是复杂的多层结构，且肿瘤生长具有多向性，单纯微创手术易导致病灶残留。
为此，中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组联合全国二十余位该领域专家，共同制订了《中国腱鞘巨细胞瘤临床诊疗专家共识》4，系统梳理了TGCT的临床表现、影像学特征、病理诊断、治疗策略及慢病管理等方面内容，明确提出：（1）磁共振成像（MRI）是诊断与随访的首选影像学手段；（2）CSF-1/CSF-1R抑制剂是不可切除TGCT患者的有效药物治疗选择；（3）多学科协作（MDT）是复杂病例诊疗的核心模式；（4）个体化随访与康复是改善远期预后的关键等要点。
本共识旨在回应临床实际困难与患者需求，避免因不规范治疗而导致关节功能发生不可逆损害。期望通过共识的发布、后续的宣讲与解读工作，帮助相关临床医生，特别是从事TGCT诊疗的专科医生，系统提升对该疾病的规范认知，从而减少误诊、漏诊及延误诊治。在治疗层面，亦希望一线医生能依据共识指导，为患者制定个体化治疗方案。此外，制订共识的另一重要出发点是将TGCT作为慢性疾病进行全程管理，真正为患者提供覆盖治疗、康复及长期随访的全周期指导。
我们相信，随着该共识的推行，加之匹米替尼等靶向药物的临床应用，我国TGCT患者有望获得更优的治疗方案与更佳的生活质量，迎来回顾正常社会生活的新希望。
随着匹米替尼获批上市，TGCT终于具备了可以支撑综合决策的系统治疗基础。在这一背景下，您如何看待MDT在整合骨科各亚专科诊疗理念中的作用？对于弥漫型TGCT这类本身难以完全切除、且高度依赖长期管理的患者，是否有必要以MDT为纽带，逐步推动更加有序、以功能保留为核心的诊疗路径建立？
林建华教授：
MDT即多学科联合诊疗，旨在通过整合多个相关科室的专业视角，为患者提供全面、协同的诊疗方案。传统诊疗模式下，各专科往往独立评估与处置，易局限于本科室范畴。而MDT强调以患者为中心，系统评估疾病所涉的多方面问题，通过共同讨论制定整体策略，使患者获得更优获益，这也是MDT的根本目标。以TGCT（尤其是弥漫型）为例，其治疗常面临手术与保守治疗的选择难题。通过MDT模式进行多学科讨论，有助于制定更为个体化的治疗方案，从而最大化患者获益。
匹米替尼等靶向药物的出现，进一步丰富了MDT的诊疗手段。以往弥漫型TGCT多以手术为首选，但术后易复发，多次手术可能最终导致关节功能障碍。如今，在MDT框架下，可综合各学科优势，重新规划治疗路径。例如，部分弥漫型患者可先接受药物治疗，根据肿瘤缓解情况再评估手术必要性。对于术后复发的患者，亦可先通过药物治疗观察肿瘤反应与功能改善情况，再决定后续治疗方向。
当前TGCT诊疗模式已从以往零散、单科化的状态，逐步转向有序、协作的多学科管理。MDT的实施有助于避免患者辗转多科、重复诊疗，真正实现治疗流程优化，从而为改善患者的长期关节功能和生活质量提供有力支持。
林建华 教授
福建医科大学附属第一医院
二级主任医师、教授、博士研究生导师
国务院特贴专家
卫生部有突出贡献中青年专家
福建省创伤医学中心主任
福建省骨科研究所所长
第二届国之名医——卓有建树
中国抗癌协会（CACA）肉瘤专业委员会副主任委员
中国医师协会骨科医师分会常务委员
中华医学会骨科学分会常委、骨肿瘤学组组长
福建省医学会骨科学分会名誉主委
福建省医师协会骨科医师分会会长
编号：CN-PIMI-00014，有效期：24 Dec 2027，仅供医疗卫生专业人士参考
