2026年3月22日至25日，第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会在西班牙马德里盛大召开。慢性移植物抗宿主病（cGVHD）作为移植后的主要并发症，可累及全身器官，严重影响患者的生活质量和远期生存，其研究进展已成为会议焦点之一。贝舒地尔作为全球首个高选择性ROCK2抑制剂，凭借起效迅速、缓解持久、安全性良好等优势，为cGVHD治疗格局带来了重要突破。本届EBMT年会上，近20项贝舒地尔相关研究公布。其中，浙江大学医学院附属第一医院罗依教授主导的“ROCK2抑制剂贝舒地尔系统治疗眼部慢性移植物抗宿主病”（B043）研究，为优化眼部慢性移植物抗宿主病（oGVHD）患者的综合管理策略提供了重要的理论和实践依据。会议期间，《血液时讯》特邀罗依教授接受专访，解读研究结果与亮点，并深入探讨贝舒地尔的临床价值，以期为临床实践提供新思路。

《血液时讯》：您主导的贝舒地尔治疗眼部慢性移植物抗宿主病的临床研究成功入选本届EBMT，能否请您介绍一下这项研究的主要内容及核心成果？

罗依教授：本研究评估了ROCK2抑制剂贝舒地尔治疗眼部慢性移植物抗宿主病（oGVHD）的疗效。在67例接受贝舒地尔（200mg/日）治疗的激素难治性cGVHD患者中，筛选出38例伴有眼部受累（oGVHD）且NIH眼评分≥2分的患者，最终纳入25例完成基线和6个月眼部评估的患者进行分析。

主要研究结果

结果显示，44%（11/25）患者oGVHD严重程度评分改善、56%（14/25）患者眼表疾病指数（OSDI）改善，客观指标如角膜荧光素染色、泪膜破裂时间和Schirmer试验均有好转。值得注意的是，达到系统性总体缓解的患者眼部获益更明显，OSDI改善率达66.6%，且所有患者视力保持稳定。此外，48%患者成功实现了激素减量，无药物相关停药或严重血液学不良事件。

综上，本研究表明贝舒地尔系统性治疗在oGVHD中疗效确切，且系统性应答可作为眼部预后的预测指标，为该类人群的个体化治疗提供了重要依据。

《血液时讯》：能否请您进一步分享一下这项研究的背景和意义？

罗依教授：慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后最常见的并发症，其中oGVHD发生率高达30%～85%，主要表现为干眼症、干燥性角结膜炎、瘢痕性结膜炎等，可严重影响患者视力和生活质量，并增加非复发死亡率。

近年来，oGVHD治疗领域进展有限，存在显著未满足的临床需求。我们知道，oGVHD的关键病理机制是免疫失调和纤维化，因此除了眼睛的局部治疗外，还需要全身系统性的抗cGVHD治疗。贝舒地尔作为ROCK2抑制剂，可促进调节性T细胞功能并减少纤维化，既往ROCKstar研究显示其对经2-5线治疗的cGVHD患者最佳总体缓解率达76%，特别是对皮肤和口腔病变疗效突出。然而，其在oGVHD中的具体疗效尚未得到系统地评估。因此，本中心开展了迄今为止最大规模的系统性评估贝舒地尔治疗oGVHD的有效性和安全性的临床研究，观察到贝舒地尔治疗后超过半数患者在oGVHD严重程度评分和眼表参数方面显示出改善，且耐受性良好，为oGVHD提供了重要的治疗选择和临床证据。

《血液时讯》：这项研究对眼部慢性移植物抗宿主病的多学科协作有什么启示？

罗依教授：该研究提示，贝舒地尔为难治性oGVHD患者提供了高效且耐受性良好的系统治疗新选择，特别是存在结膜纤维化等复杂情况的患者，为优化oGVHD的综合管理策略提供了重要的理论与实践依据。

更重要的是，证实了oGVHD并非孤立的眼部病变：一方面，全身调控、整体缓解是改善眼部结局的核心；另一方面，眼科的精细评估和局部治疗也是oGVHD治疗的关键环节。因此，应进一步优化血液科与眼科的多学科协作（MDT）模式，通过跨学科的联合评估与全程管理，进一步优化难治性oGVHD的诊疗流程，为这类患者提供更规范、高效的诊疗策略。

《血液时讯》：展望未来，您和您的团队还会在oGVHD领域展开哪些研究以改善这一并发症？

罗依教授：本单中心回顾性分析纳入了25例患者完成基线和6个月眼部评估的oGVHD患者进行分析，未来需在更大规模的多中心队列中进一步验证疗效等结果。同时，还需要进一步观察贝舒地尔的长期疗效，并探索其在减少激素用量方面的潜力。

此外，研发预测治疗反应的生物标志物，并探索基于生物标志物的治疗策略，推动生物标志物驱动的精准治疗，是领域的重要发展方向之一。治疗方面，可探索多靶点联合的治疗方案，以期进一步提高难治性cGVHD疗效。最后，通过纳入视觉功能、生活自理能力等维度，制定适合中国cGVHD患者的特异性生活质量（QoL）量表，并推动患者自我报告结局（PRO）指标作为临床研究的重要观察指标之一，可有助于优化患者生活质量。

总结

在2026年EBMT的聚光灯下，针对严重影响患者生存质量的慢性移植物抗宿主病，特别是高发且影响患者生活质量的眼部受累，中国学者的研究发出了强音。罗依教授团队通过对ROCK2抑制剂贝舒地尔的深入探索，不仅证实了其对oGVHD的确切疗效与良好安全性，更证实了系统性缓解是改善眼部预后的重要基石，为优化oGVHD的多学科协作提供了坚实的理论与实践支点。展望未来，从扩大验证到精准治疗，从联合策略到关注生活质量，多维探索方向将引领cGVHD管理向更高效、更个体化的新阶段迈进。

【专家简历】

罗依教授

医学博士，教授，主任医师，博士生导师  

浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心副主任

浙江省医疗卫生领军人才、高层次创新人才

中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长

中国医疗保健国际交流促进会血液学分会委员

浙江省医学会血液学分会常务委员

浙江省抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员

中国老年医学会血液学分会移植感染学术委员会委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第一届青年委员会副主任委员

长期从事造血干细胞移植临床及基础研究

主持多项国家自然科学基金

发表《Blood》《Leukemia》《AJH》《BJH》《BMT》多篇SCI文章

作为排名第二主参者，获得2015年国家科技进步二等奖

参考文献：Yibo Wu,Yi Luo.et al.SYSTEMIC TREATMENT WITH THE ROCK2 INHIBITOR BELUMOSUDIL IN OCULAR CHRONIC GRAFT VERSUS HOST DISEASE. ESMO 2026 Madrid. B043

转载自《血液时讯》

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