2026肺动脉高压新动态：索特西普拟优先审评，马昔腾坦他达拉非片国内获批

来源： 2026.02.11

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亮点速递

1.国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）显示，默沙东注射用索特西普（欣瑞来）拟纳入优先审评，用于治疗成人肺动脉高压（PAH，WHO第1组），以改善患者的运动能力和WHO功能分级，并降低临床恶化事件的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。此前，索特西普已获美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

2.强生创新复方药物马昔腾坦他达拉非片（Opsynvi）获NMPA批准上市，用于治疗肺动脉高压。

First-in-class 药物索特西普拟入优先审评

2026年1月23日，CDE网站显示，默沙东注射用索特西普拟纳入优先审评，用于治疗成人PAH（WHO第1组），以改善患者的运动能力和WHO功能分级，并降低临床恶化事件的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。

索特西普（Sotatercept）是一种“First-in-class”激活素受体IIA-Fc型（ActRIIA Fc）融合蛋白，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成，可以结合和捕获TGF-β家族配体（TGF-β配体陷阱），恢复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖（ActRIIA/Smad2/3介导）和抗增殖（BMPRII/Smad1/5/8介导）信号通路之间的平衡，从而调节PAH的基础血管细胞增殖。

据悉，2024年3月26日，基于III期STELLAR试验，索特西普获FDA批准上市，用于治疗成人PAH（WHO 1类），以增加运动能力、改善WHO功能分级（FC）并降低临床恶化事件的风险。2025年10月27日，基于III期ZENITH试验结果，FDA批准更新索特西普注射液45mg、60mg的标签。

同样基于III期STELLAR试验数据，索特西普于2026年1月5日获NMPA批准，用于治疗WHO功能分级II-III级的PAH（WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。

STELLAR试验共纳入323例正在接受稳定的背景疗法治疗的成人PAH患者（WHO第1组），旨在评估索特西普对比安慰剂的有效性和安全性。结果显示，索特西普达到了主要疗效终点，与基线相比，24周时6分钟步行距离（6MWD）的改善具有统计学和临床意义治疗（+34.4m vs +1.0m）。根据Hodges-Lehmann检验，两组之间的组间差异为40.8m（P<0.001）。8项次要终点达到了统计学显著性改善，包括N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）水平、首次报告死亡或临床恶化事件的时间、WHO功能分级等。唯一未能改善的指标是PAH-SYMPACT问卷的认知/情绪影响领域的得分。

创新复方制剂马昔腾坦他达拉非片国内获批

2026年1月30日，NMPA官网显示，强生创新复方药物马昔腾坦他达拉非片在国内获批上市，用于治疗肺动脉高压。

马昔腾坦他达拉非片是一款创新单片复方制剂，由内皮素A受体/内皮素B受体（ETA/ETB）双重拮抗剂马昔腾坦（macitentan）与磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂他达拉非（tadalafil）组成。该药物于2021年首次在加拿大获批上市，并于2024年在美国和欧盟获批上市，用于WHO功能分级为II-III级的PAH成人患者的长期治疗。

马昔腾坦他达拉非片获美国和欧盟的批准主要基于III期A DUE试验数据。该试验纳入了187例未接受过治疗或接受过固定剂量的内皮素受体拮抗剂（ERA）或PDE5抑制剂治疗至少3个月的PAH成人患者，评估了马昔腾坦他达拉非片对比马昔腾坦单药（10mg）或他达拉非单药（40mg）治疗PAH的疗效和安全性。结果显示，马昔腾坦他达拉非片组患者的肺血管阻力降低程度显著高于马昔腾坦组和他达拉非组（P均<0.0001），第16周6MWD数值增加，但未达到显著性差异（P=0.380）。此外，在该研究中，马昔腾坦他达拉非片的安全性与既往研究中马昔腾坦与他达拉非单药的安全性一致，并且未发现新的安全性信号。

FDA批准Sotatercept用于成人肺动脉高压（PAH，WHO 1组PH）的更新适应证 | 心「药」闻

ACC 重磅 | A DUE和STELLAR试验发布，肺动脉高压治疗进展知多少

信源：

[1][1]Megan Brooks. FDA OKs Sotatercept, First-in-Class Agent for Pulmonary Arterial Hypertension. Medscape. March 27, 2024.

[2]Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, Preston IR, Souza R, Waxman AB, Grünig E, Kopeć G, Meyer G, Olsson KM, Rosenkranz S, Xu Y, Miller B, Fowler M, Butler J, Koglin J, de Oliveira Pena J, Humbert M; STELLAR Trial Investigators. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 2023 Apr 20;388(16):1478-1490. doi: 10.1056/NEJMoa2213558. Epub 2023 Mar 6. PMID: 36877098.

[3]U.S. FDA Approves Updated Indication for WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) in Adults with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH, WHO* Group 1 Pulmonary Hypertension) Based on Phase 3 ZENITH Study. Businesswire. Oct 27, 2025 6:45 AM Eastern Daylight Time

[4]NMPA官网

编辑&排版：siqili

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