斑秃（AA）是一种以毛囊周围免疫失调为特征的炎症性、非瘢痕性脱发疾病，对患者的生活质量及心理社会功能产生显著影响。近年来，Janus激酶（JAK）抑制剂如巴瑞替尼和利特昔替尼已分别获准用于≥12岁和≥18岁的重症AA患者，并被最新指南推荐为一线系统治疗方案。儿童是AA的重要患病人群，疾病负担重且常伴有共病，然而针对儿童，尤其是难治性AA的系统治疗选择仍十分有限。乌帕替尼是一种选择性JAK1抑制剂，目前已获批用于≥12岁患者的特应性皮炎治疗，并且正在针对AA进行临床研究（NCT06012240）。本研究旨在通过回顾性分析，初步评估乌帕替尼在更年幼的儿童难治性AA患者中的疗效与安全性。

本研究为单中心回顾性观察性研究，回顾性审查了2023年12月至2025年2月期间接受乌帕替尼治疗的12例儿童AA患者的病历资料。所有患者均符合难治性AA定义：即经过至少16周系统治疗后，脱发严重程度评分工具（SALT）评分改善未达≥30%，或头皮毛发脱失持续>20%。患者基线SALT评分范围为42-100分。所有患者既往均接受过至少一种系统治疗，包括系统糖皮质激素、巴瑞替尼、托法替布或度普利尤单抗。治疗方案根据体重确定：体重<30 kg者予乌帕替尼7.5 mg每日一次，体重≥30 kg者予15 mg每日一次，治疗持续时间至少24周。主要疗效评估指标包括：达到SALT≤20（即头皮毛发覆盖率≥80%）和SALT≤10（覆盖率≥90%）的患者比例，以及达到SALT50、SALT75、SALT90（即分别较基线SALT评分改善≥50%、≥75%和≥90%）应答率的患者比例。同时记录治疗期间的不良事件。

本研究共纳入12例患者，中位年龄9.5岁，男性占58.3%，83.3%的患者为重度至极重度AA（基线SALT评分≥50），50%的患者伴有眉毛和/或睫毛受累，25%伴有甲受累（表1）。患者基线中位SALT评分为69.0分（四分位距[IQR]: 58.8-77.5）。经过乌帕替尼治疗，患者脱发情况得到显著改善。

表1：患者的基线人口统计学、临床特征、乌帕替尼剂量及不良反应（n =12）

至治疗第16周时，4例患者（33.3%）达到SALT≤20，1例患者（8.3%）达到SALT≤10；6例患者（50.0%）达到SALT50应答，2例患者（16.7%）达到SALT75应答（表2）。治疗第24周时，疗效进一步改善：达到SALT≤20和SALT≤10的患者比例分别提升至50.0%（6例）和41.7%（5例）（表2）。SALT50、SALT75和SALT90应答率分别达到58.3%（7例）、50.0%（6例）和33.3%（4例）（表2）。患者的中位SALT评分从基线的69.0分显著下降至第24周的28.0分（IQR: 5.0-72.5）。此外，在基线存在眉毛/睫毛受累的6例患者中，有1例（16.7%）在第24周时实现了眉毛和睫毛的完全或接近完全再生；在基线存在甲受累的3例患者中，有1例（33.3%）显示了甲恢复（表2）。

安全性方面，治疗期间共有3例患者（25.0%）报告了轻度不良事件，包括毛囊炎（2例）和上呼吸道感染（1例）（表1），未发生严重不良事件。

表2：在随访期间，使用乌帕替尼的患者中，不同SALT改善情况、眉毛再生、睫毛再生和指甲恢复的比例