双适应症同日获批！度普利尤单抗NMPA获批拓展6岁以上儿童哮喘适应症

来源： 2026.02.27

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2026年2月27日，度普利尤单抗注射液获国家药品监督管理局（NMPA）正式批准两项新适应症，用于6岁及以上儿童和成人哮喘患者的维持治疗，以及成人大疱性类天疱疮（BP）的治疗。此次双适应症同日获批，让度普利尤单抗成为中国首个且目前唯一覆盖6岁及以上儿童哮喘患者的抗IL-4Ra单抗，同时也是中国首个获批用于治疗大疱性类天疱疮的靶向生物制剂，一举填补两大疾病领域的临床治疗空白，为饱受2型炎症困扰的患者带来突破性治疗选择。其中哮喘适应症的年龄范围从此前的12岁及以上拓展至6岁及以上，为低龄2型哮喘患儿带来了精准靶向的全新治疗方案。

儿童哮喘诊疗困境突出，传统治疗存未满足需求

哮喘是我国儿童最常见的慢性呼吸系统疾病之一，数据显示我国儿童哮喘患病率约为3.02%，且呈逐年上升趋势，其中2型哮喘是儿童哮喘的主要类型，以嗜酸性粒细胞增加和/或呼出气一氧化氮升高为核心特征。临床中，超20%的哮喘患儿经中-高剂量吸入性糖皮质激素（ICS）联合长效β2受体激动剂（LABA）等传统药物治疗后仍控制不佳，哮喘反复急性发作不仅会影响儿童的睡眠、学习和日常活动，更可能损害肺功能的正常发育，给家庭和社会带来沉重的身心与经济负担。

长期以来，儿童中重度2型哮喘的治疗依赖于升级激素用药方案，但长期使用中高剂量ICS存在潜在的不良反应风险，且部分患儿对传统治疗应答不佳，临床亟需兼具疗效与安全性、能从根源抑制炎症的精准靶向治疗手段，尤其是针对6-11岁低龄儿童的治疗方案，更是长期未被满足的临床核心需求。

靶向 IL-4/IL-13 通路：从根源阻断 2 型哮喘炎症核心

度普利尤单抗是全球首个获批的全人源化白细胞介素4受体α（IL-4Rα）单克隆抗体，其核心作用机制为精准结合IL-4Rα亚基，阻断IL-4和IL-13双信号通路的信号转导—— 这两种细胞因子是2型炎症的关键核心驱动因子，也是儿童中重度2型哮喘气道炎症持续存在的重要原因。

与传统对症治疗不同，度普利尤单抗通过从根源上抑制2型炎症的发生发展，而非单纯缓解哮喘症状，这一独特的作用机制使其能在改善哮喘控制、降低急性发作风险的同时，减少患者对激素药物的依赖，也成为其能在各年龄段2型哮喘患者中展现出良好疗效与安全性的关键。截至目前，度普利尤单抗已在全球60多个国家和地区获批哮喘相关适应症，此次中国哮喘适应症的年龄拓展，基于全球多中心临床研究与中国本土真实世界研究的双重积极证据，进一步印证了IL-4/IL-13通路在2型哮喘治疗中的核心价值。

全球临床+本土真实世界数据双印证，多维度改善哮喘预后

此次度普利尤单抗哮喘适应症的年龄拓展，依托于全球关键性Ⅲ期临床试验VOYAGE研究的阳性结果，以及中国本土的关于度普利尤单抗治疗中重度哮喘儿童的回顾性真实世界研究证据，多维度证实了其在2型哮喘患者中的显著疗效，且获益随治疗时间持续提升，所有核心研究终点均达到统计学显著差异。

全球Ⅲ期临床研究

VOYAGE研究是针对6-11岁中重度2型哮喘儿童的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究，共纳入经中-高剂量ICS治疗仍控制不佳的患儿，按体重分组接受度普利尤单抗或安慰剂治疗 52 周，研究结果显示：

➤急性发作风险显著降低：度普利尤单抗组重度哮喘急性发作年化率从安慰剂组的0.75降至0.31，相对风险降低59.3%，疗效显著优于安慰剂；其中基线血嗜酸性粒细胞≥300细胞/mm³的高炎症负荷患儿获益更显著，重度急性发作年化率降幅达64.7%（安慰剂组0.67 vs 度普利尤单抗组0.24）。

➤急性加重风险显著降低：两组哮喘急性加重年化率为0.31次/年 vs 0.75次/年，相对风险降低59.3%（95%CI 39.5–72.6；P<0.001）；在基线嗜酸细胞≥300/mm³人群中，年化率分别为0.24 vs 0.67次/年，相对风险降低64.7%（95%CI 43.8–77.8；P<0.001）。

➤首次重度加重时间延长：度普利尤单抗较安慰剂显著延后首次重度急性加重发生，2型炎症表型人群HR=0.44（95%CI 0.29–0.67）；嗜酸细胞≥300/mm³人群HR=0.38（95%CI 0.23–0.63）。

➤无加重患者比例提升：52周治疗期内，2型炎症表型人群无重度急性加重比例为77.1% vs 59.6%；嗜酸细胞≥300/mm³人群为79.0% vs 58.3%。

➤肺功能改善显著改善（ppFEV₁）：在2型炎症表型人群中，ppFEV₁较基线的LS均值变化为10.5个百分点 vs 5.3个百分点，组间差值为5.2个百分点（95%CI 2.1–8.3；P<0.001）。

➤哮喘控制进一步改善（ACQ-7-IA）：在2型炎症表型人群中，ACQ-7-IA评分较基线变化为−1.33 vs −1.00；在嗜酸细胞≥300/mm³人群中为−1.34 vs −0.88（两比较均P<0.001）。

➤安全性总体相当：52周内不良事件发生率83.0% vs 79.9%；严重不良事件4.8% vs 4.5%；嗜酸细胞增多（定义为外周血嗜酸细胞≥3000/mm³）5.9% vs 0.7%。

中国真实世界数据

由广州医科大学附属第一医院开展的中国首个度普利尤单抗治疗6-14岁中重度哮喘儿童的回顾性真实世界研究，纳入66例经中高剂量ICS+LABA±LTRA治疗仍控制不佳的2型哮喘患儿，随访最长12个月。

➤哮喘急性发作频率显著降低：研究数据显示，在6~11岁亚组中，基线哮喘急性发作年化率为3.38次/人年，使用度普利尤单抗治疗后，第3个月降至0.77次/人年，第12个月进一步降至0.09次/人年。

➤肺功能改善：治疗3个月后，患者的第一秒用力呼气容积（FEV₁）从基线1.30 L增加至1.50 L（P=0.031）；治疗12个月时，FEV₁进一步升至1.58 L（P=0.022），此外，治疗3个月时，第一秒用力呼气容积百分比占预计值%（ppFEV₁）从基线的86.41%显著提升至98.75%（P<0.001）；6个月时，ppFEV₁维持在94.20%（P=0.006）

➤其他指标：经过度普利尤单抗治疗后，患儿c-ACT评分均显著提高（P<0.001）、ACQ-7-IA评分显著降低、FeNO水平持续显著降低、血清IgE与痰EOS比例显著下降，且安全性良好，仅3%的患者报告轻度不良事件。

此次度普利尤单抗6岁及以上儿童哮喘维持治疗适应症的获批，与成人大疱性类天疱疮适应症同日落地，是其在2型炎症疾病治疗领域的又一重要突破。其中哮喘适应症的年龄拓展，不仅为中国低龄2型哮喘患儿带来了首款专属的抗IL-4Ra单抗靶向治疗方案，更标志着中国儿童中重度2型哮喘的治疗模式从传统的激素升级，迈入了精准靶向炎症根源的全新阶段。

作为中国首个且唯一覆盖6岁及以上儿童哮喘患者的抗IL-4Ra单抗，度普利尤单抗此次双适应症的获批，不仅丰富了2型炎症疾病的治疗选择，更将为更多中国哮喘患者带来新的治疗希望，推动中国儿童哮喘的诊疗水平向精准化、个体化迈进，为护航儿童呼吸健康、改善哮喘患者长期预后奠定坚实基础。

参考资料：

1.Bacharier LB, Maspero JF, Katelaris CH, et al. Dupilumab in Children with Uncontrolled Moderate-to-Severe Asthma. N Engl J Med. 2021;385(24):2230-2240.

2.Sun L, Ye Y, Huang S, Qin X, et al. Effectiveness and safety of dupilumab in children with moderate-to-severe asthma in China: A retrospective real-world study. Chin Med J (Engl). 2025 Apr 20;138(8):1003-1005.