编者按

2月27日，赛诺菲宣布度普利尤单抗注射液获国家药品监督管理局（NMPA）正式批准两项新适应症:用于治疗大疱性类天疱疮(bullous pemphigoid,BP)成人患者,以及用于6岁及以上儿童哮喘患者的维持治疗。此次获批标志着度普利尤单抗成为中国首个且目前唯一获批用于治疗大疱性类天疱疮的靶向生物制剂，为这一好发于老年人的慢性自身免疫性皮肤病带来突破性的创新治疗选择。

此次获批基于关键性II/III期临床试验ADEPT（NCT04206553）的积极结果。该研究是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共纳入106例中重度BP成人患者，评估了度普利尤单抗（300mg，每2周1次）联合口服糖皮质激素（OCS）对比安慰剂联合OCS的疗效和安全性。

图1 LIBERTY-BP ADEPT II/III 期临床试验设计与研究终点概览

研究结果显示，治疗第36周：

• 持续缓解率提升5倍：度普利尤单抗组20%患者实现病情持续缓解，安慰剂组仅4%（p=0.0114）
  
  
  

  图2 度普利尤单抗组与安慰剂组36周时大疱性类天疱疮持续缓解率及主要终点各组成部分对比

  
  

• 疾病严重程度显著改善：40%患者疾病严重程度下降>90%，安慰剂组为10%（p=0.0003）
  
  
  

  图3 度普利尤单抗组与安慰剂组36周时大疱性类天疱疮疾病面积指数（BPDAI）较基线降低≥90% 的患者比例对比

  
  

• 瘙痒快速缓解：40%患者实现了具有临床意义的瘙痒改善，安慰剂组为11%（p=0.0006）
  
  
  
  图4 度普利尤单抗组与安慰剂组36周时峰值瘙痒数字评定量表（PP-NRS）较基线降低≥4分的患者比例对比
  
  

• 激素用量显著减少：平均累计OCS暴露量减少1678 mg（p=0.0220），抢救药物使用风险降低54%（p=0.0016）
  
• OCS停药天数增加：停用OCS的天数达40天，安慰剂组仅13天（p=0.0072）
  
• 度普利尤单抗组中位累计OCS剂量为2.8g，安慰剂组为4.1g