紫杉醇问世60年以来，已被广泛用于各种癌症化疗，并被列入世界卫生组织基本药物标准清单。不过，紫杉醇口服生物利用度仅6.5%，过去主要通过静脉注射，用药不便，而且过敏反应和周围神经病变等不良反应较多。2007年，韩国科学技术研究院、高丽大学和大化制药首先研发出紫杉醇脂质自乳化溶液口服有效，并于2016年被韩国批准用于胃癌、2024年被中国批准用于胃癌、2025年进入中国医保目录（限一线含氟尿嘧啶类方案治疗期间或治疗后出现疾病进展的晚期胃癌患者）。那么，口服紫杉醇与静脉紫杉醇相比，对乳腺癌效果如何？

2026年3月13日，欧洲肿瘤内科学会官方期刊《肿瘤学年鉴》在线发表中国医学科学院肿瘤医院徐兵河、辽宁省肿瘤医院孙涛、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院张清媛、浙江省肿瘤医院王晓稼、天津市肿瘤医院佟仲生、中山大学肿瘤防治中心王树森、临沂市肿瘤医院王京芬、吉林大学第一医院李薇、复旦大学附属肿瘤医院胡夕春、韩国蔚山大学首尔峨山医院、延世大学世福兰斯医院、国家癌症中心、抱川中文医科大学盆唐医院、仁济大学海云台白医院、首尔大学医院、高丽大学九老医院、韩国天主教大学首尔圣玛丽医院、塞尔维亚贝尔格莱德大学医院、尼什大学医院的OPTIMAL研究报告，首次对口服紫杉醇制剂或静脉注射紫杉醇一线治疗晚期乳腺癌的有效性和安全性进行随机分组比较。

• OPTIMAL (NCT03315364): Oral Paclitaxel Trial In Recurrent and Metastatic Breast Cancer As 1st Line Therapy

• Official Title: A Multinational, Multicenter, Open-label, Phase II/III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Liporaxel (Oral Paclitaxel) Compared to Taxol (IV Paclitaxel) as First-line Therapy in Patients With Recurrent or Metastatic HER2 Negative Breast Cancer

该国际多中心非盲随机对照三期临床研究于2018年1月至2023年12月从中国、韩国和塞尔维亚51家医院入组乳腺癌复发或转移后尚未化疗患者549例（远处转移542例，占98.7%；HER2阳性115例，占20.9%；中国患者290例，占52.8%）按1比1随机分为两组每28天第1、8和15天进行化疗，其中277例口服紫杉醇制剂每平方米体表面积200毫克，其余272例静脉注射紫杉醇每平方米体表面积80毫克，治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。主要终点为研究者评定符合方案（完成至少前3周治疗和1次肿瘤复查）患者无进展生存，预设风险比非劣效界值为1.33。次要终点包括独立集中复核无进展生存、总生存、肿瘤缓解、生活质量和安全性。

结果，截至2024年2月19日，中位随访将近40个月，其中519例患者，口服紫杉醇制剂组262例与静脉注射紫杉醇组257例相比：

• 中位无进展生存：10.0个月比8.5个月

• 进展或死亡风险：减少13.1%（风险比：0.869，95%置信区间：0.707～1.068）

• 中位总生存：32.6个月比31.8个月

• 总死亡风险：减少3.3%（风险比：0.967，95%置信区间：0.762～1.227）

口服紫杉醇制剂组中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、恶心、腹泻和呕吐发生率较高，未发生治疗相关死亡；静脉注射紫杉醇组周围神经病变和过敏反应发生率较高，死亡1例（0.4%）。两组患者的生活质量评分相似。

因此，该研究结果表明，对于乳腺癌复发或转移后尚未化疗患者，口服紫杉醇制剂与静脉注射紫杉醇相比，疗效并不逊色，安全性良好，可以作为有效且方便的替代治疗方案。

参考文献：

[1] Xu B, Jeong H, Sun T, et al. OPTIMAL: A Multinational Phase III Study of Oral Paclitaxel (DHP107) versus Intravenous Weekly Paclitaxel in HER2-Negative Recurrent or Metastatic Breast Cancer. Ann Oncol. 2026 Mar 13.