编者按

白癜风是一种常见的慢性色素脱失性疾病，全球患病率0.5%-2%，常给患者带来显著心理负担。传统治疗疗效因人而异，部分患者需求未得到满足。近年来，靶向JAK-STAT通路的JAK抑制剂成为治疗新选择。尽管局部JAK抑制剂已获批，但口服JAK抑制剂在真实世界中的大样本数据仍有限。本研究回顾性分析96例口服JAK抑制剂治疗的白癜风患者，评估其有效性与安全性，并探索疗效预测因素。

本研究为单中心回顾性研究，纳入2022年12月至2024年12月期间于北京大学人民医院皮肤科就诊并接受口服JAK抑制剂治疗至少3个月的白癜风患者。排除病历资料不全者。共收集96例患者的临床资料，包括人口学特征、病程、白癜风亚型、病变部位、白发受累情况、VIDA评分、合并症、家族史、既往治疗史、实验室检查、联合治疗、JAK抑制剂种类与剂量、疗效、不良事件及治疗调整等。疗效评估以复色率为主，定义为复色面积≥25%为有效，并根据复色程度分为轻度（25%-50%）、中度（51%-75%）和显著（≥76%）。采用SPSS 27进行统计分析，包括描述性统计、t检验、卡方检验、Wilcoxon秩和检验及多变量Logistic回归分析，以P<0.05为差异有统计学意义。

患者基线特征

96例患者中，女性占61.5%，平均年龄33.08±1.27岁，平均BMI为23.22±0.51 kg/m²。中位病程为5.50年（2.63-10.00），92.7%为非节段型白癜风，94.8%处于进展期（VIDA≥3），79.2%为中重度以上患者。22.9%伴有白发，13.5%有家族史，35.4%有合并症（以自身免疫性甲状腺病为主）。既往治疗中，96.9%曾使用系统性糖皮质激素，81.3%接受过光疗，81.3%使用中药，84.4%使用外用药。JAK抑制剂类型包括巴瑞替尼（59.4%）、托法替布（17.7%）、乌帕替尼（8.3%）和利特昔替尼（14.6%）。中位治疗时间为7.00个月（4.00-9.75）。联合治疗方面，86.5%联合他克莫司软膏，79.2%联合光疗。

疗效分析

治疗后，89.6%的患者出现不同程度复色。总有效率为55.2%（53/96），其中显著复色（≥76%）率为9.4%（9/96），中度复色（51%-75%）率为20.8%（20/96），轻度复色（25%-50%）率为25.0%（24/96）。34.4%的患者复色不足25%，10.4%出现病情进展。复色模式以毛囊周围型为主（79.1%），其次为边缘型（26.7%）和均匀型（7.3%）。VIDA评分由治疗前的3.36±0.60显著下降至1.24±0.69（P<0.001）。（表1）

表1：JAK抑制剂在白癜风患者中的治疗效果及不良事件

疗效预测因素

在有效组与无效组的比较中，年龄（P=0.005）、既往光疗史（P=0.008）及治疗时间≥6个月（P=0.014）差异有统计学意义。多变量Logistic回归分析显示，年龄（OR=0.960，95%CI: 0.924-0.998，P=0.041）和既往光疗史（OR=0.165，95%CI: 0.040-0.684，P=0.013）为负向预测因素，而治疗时间≥6个月（OR=3.280，95%CI: 1.226-8.773，P=0.018）为正向预测因素。（表2）

表2：白癜风患者口服JAK抑制剂反应相关因素的单变量和多变量分析

安全性评估

41.7%的患者出现不良事件，均为轻度可耐受。最常见为体重增加（12.5%）和痤疮（11.5%）。22.9%出现实验室指标异常，包括血脂升高（6.3%）、白细胞减少（5.2%）等。1例女性患者出现月经不调，停药后缓解。无严重不良事件发生。（表1）

治疗调整

32.3%的患者停药，原因为病情缓解（13.5%）、疗效不佳（14.6%）和实验室异常（4.2%）。部分患者转为系统性糖皮质激素或更换JAK抑制剂。

本研究表明，在真实世界临床环境中，口服JAK抑制剂治疗白癜风总体有效且安全。治疗时间超过6个月的患者疗效显著优于短程治疗者。年龄越小、无光疗史的患者反应更佳。尽管部分患者出现轻度不良反应，但整体耐受性良好。未来需更大样本、前瞻性研究进一步验证。

与预期相反，本研究中联合光疗并未显著提升疗效（P=0.599），可能与光疗标准化程度、样本量及单中心设计有关。既往有研究指出，JAK1抑制剂（如乌帕替尼）或JAK1/2抑制剂（如鲁索利替尼）可能优于JAK3抑制剂（如利特昔替尼），但本研究中不同JAK抑制剂间疗效无显著差异（P=0.416），可能与各药物组样本量不均衡有关。

年龄与既往光疗史为负向预测因素。年轻患者可能因黑素细胞储备更丰富、免疫调节能力更强而更易复色。既往光疗史患者疗效较差，可能与其病情更顽固、治疗抵抗性强有关。这提示早期使用JAK抑制剂可能更有益。

安全性方面，最常见的不良事件为体重增加、痤疮及轻度血脂异常，与文献报道一致。尽管部分患者出现实验室指标异常，但无需停药，生活方式干预或他汀类药物可有效控制。1例月经不调患者在停药后恢复，提示JAK抑制剂可能对内分泌有一定影响，需临床关注。

综上，本研究为口服JAK抑制剂在白癜风治疗中的应用提供了有价值的真实世界数据，支持其作为传统治疗无效患者的有效选择，并强调了治疗持续时间对疗效的关键作用。

参考文献：Shi X, Yuan Y, Sun R, et al. Real-world effectiveness and safety of oral Janus kinase inhibitor in vitiligo: A retrospective study. J Am Acad Dermatol. 2026;94(1):172-178.