EBMT回响·名家谈锋|Mohamad Mohty教授:创新疗法不断延伸,移植与CAR-T正在打开更多治愈可能

来源: 2026.03.26
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2026年3月22日-25日,第52届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会于西班牙马德里顺利召开。作为血液学领域的重要国际学术盛会,本次会议汇集了血液学及移植相关研究的最新进展与前沿观点。


本次会议期间,医脉通特邀法国巴黎圣安东尼医院血液与细胞治疗科主任、EBMT前任主席Mohamad Mohty教授接受专访,基于国际视野,分享急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)的预防和管理层面的最新突破,以及造血干细胞移植与新型疗法整合应用的未来方向。




 医脉通 

您认为本届EBMT年会上最值得关注的趋势或主题是什么?


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Mohamad Mohty教授


在本次2026 EBMT年会上,造血干细胞移植与细胞治疗领域集中呈现了多项最新研究进展。整体而言,这一领域正处于快速发展阶段,大量新数据和新证据不断涌现,显示出临床实践与研究方向正在持续深化。


其中,GVHD仍是本届大会备受关注的核心议题之一。在GVHD预防方面,移植后环磷酰胺(PTCy)的应用正在逐渐增加,已成为当前值得关注的重要趋势之一。急性GVHD(aGVHD)治疗方面,尤其是在难治性患者这一临床需求尚未充分满足的人群中,本届大会也报告了积极进展。在主席研讨会上公布的研究显示,已有新型药物展现出积极的疗效信号和良好的安全性,相关结果引发广泛关注,也因此成为大会的亮点内容之一。与此同时,慢性GVHD(cGVHD)治疗同样取得了新的进展。随着新型治疗药物不断进入临床,患者的治疗选择正在进一步拓展。其中,Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2(ROCK2)抑制剂已展现出明确的临床价值,并在相关治疗中发挥积极作用。


除GVHD外,感染并发症管理仍是移植领域的重要议题。本届EBMT年会上,巨细胞病毒(CMV)感染预防再次受到关注。这也提示我们,移植治疗的成功不仅取决于疾病控制本身,同样依赖于对感染等并发症的有效预防和管理。


除药物和治疗策略进展外,支持治疗也是本届大会的重要组成部分。会议传递出的一个核心理念是,在推动创新治疗不断发展的同时,也要更加重视患者照护本身。当前,领域内关注的不仅是新药、新技术和新方法,同样包括如何以更低的治疗负担将这些创新疗法应用于临床,同时兼顾患者生活质量和个体化需求。这一方向也体现出移植与细胞治疗领域正进一步走向以患者为中心的综合管理模式。


从整体趋势来看,无论是异基因造血干细胞移植还是自体造血干细胞移植,如今都已不再是孤立存在的单次治疗,而是逐步成为整体治疗路径中的组成部分。新药的应用正在向移植前和移植后两端延伸,移植治疗与系统治疗之间的衔接更加紧密。随着这一治疗格局不断演进,造血干细胞移植与细胞治疗领域也正进入一个持续发展的新阶段。


 医脉通 

在干细胞移植领域,您认为哪些最新进展最有希望改善患者预后,特别是在GVHD管理等方面?


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Mohamad Mohty教授


如果将关注点聚焦于GVHD管理,本届大会在aGVHD治疗、cGVHD管理和预防三个层面均呈现出值得关注的进展,整体反映出GVHD防治水平正在持续提升。


aGVHD治疗方面,本届大会的重要亮点之一体现在难治性胃肠道aGVHD的治疗上,而这一突破的核心方向,正是微生物疗法。在主席研讨会上公布的ARESIII期研究显示,该策略在这类患者中取得了较为突出的结果:第28天总缓解率超过60%,并且显示总生存获益,同时,其安全性特征在这一患者群体中也处于可接受范围。上述结果提示,aGVHD的治疗正朝着更加有效的方向稳步推进。


cGVHD管理方面,治疗格局同样在持续演进。继部分靶向药获批用于难治性cGVHD后,近年来又有新型药物进入临床,为患者带来了更多治疗选择。总体来看,这些新型药物展现出一定的临床应用潜力,也为cGVHD管理提供了更多可能。


与此同时,在GVHD预防层面也取得了进展。抗胸腺细胞球蛋白(ATG)以及PTCy的应用,均可降低急性和慢性GVHD的发生率。


总体而言,尽管临床中仍有部分患者持续受到GVHD影响,但随着预防策略优化和治疗选择丰富,GVHD的整体防治水平正在不断提升。


 医脉通 

随着CAR-T、免疫及基因疗法等创新疗法快速发展。您如何看待将CAR-T细胞疗法与干细胞移植有机结合,进一步提升治疗效果?


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Mohamad Mohty教授


当前,细胞治疗和基因治疗正在快速发展,整个领域正处于一个令人振奋的阶段。在这一背景下,造血干细胞移植作为一种较为成熟、应用广泛的治疗手段,仍然具有重要地位。与此同时,以CAR-T疗法为代表的新型细胞治疗技术,正在深刻改变血液系统恶性肿瘤的治疗模式。值得一提的是,中国学者在这一领域作出了重要贡献,无论是在CAR-T新产品的研发,还是在患者管理经验的积累方面,都发挥了重要的推动作用。


在以往的讨论中,人们常常倾向于将造血干细胞移植与CAR-T细胞治疗视为相互竞争甚至彼此替代的关系,但从提高治愈率、让更多患者获益的角度出发,更值得思考的方向并不是二者对立,而是探索联合应用和序贯应用。


急性淋巴细胞白血病(ALL)就是一个典型的例子。对于复发/难治性ALL患者,CAR-T细胞治疗已经显示出明确疗效,但随之而来的核心问题是,这类患者接受CAR-T治疗后,是否应进一步通过移植进行巩固。也就是说,在这一治疗场景中,最佳策略可能并非仅选择CAR-T或仅选择移植,而是两者结合。


类似的问题同样存在于多发性骨髓瘤(MM)治疗中。当前已有临床研究正在比较自体造血干细胞移植与CAR-T细胞治疗的疗效差异,但除此之外,还可进一步探索另一种可能性,即能否在自体造血干细胞移植取得疗效的基础上,再通过CAR-T细胞治疗进行巩固,以期进一步加深缓解、改善长期结局。


这些临床问题提示,若要进一步改善患者预后、提高治愈机会,关键并不在于单独强调某一种治疗方式,而在于如何将新药、移植治疗以及新型细胞治疗手段进行更合理的整合与优化。随着这些治疗策略不断成熟,并在临床中实现更加精准的组合应用,未来有望使更多患者获得更好的长期结局,并进一步提升治愈机会。整体来看,这一系列发展令人充满期待,也为血液领域的发展增强了信心。








Mohamad Mohty 教授

  • 法国索邦大学教授,法国巴黎圣安东尼医院血液与细胞治疗科主任

  • 法国医学科学院院士

  • 法国巴黎圣安东尼研究所(inserm)实验室负责人

  • 欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)前任主席

  • EBMT急性白血病工作组现任主席

  • 国际临床血液学学会(IACH)创始人和现任主席

  • 法国骨髓瘤协作组(IFM)执行董事会成员

  • 在干细胞移植、白血病和骨髓瘤领域发表1000多篇同行评审文章,担任《骨髓移植》和《国际临床血液学》杂志的主编。担任许多其他知名期刊的编辑和/或审稿人





编辑:Echo

审校:Vera

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