新药动态｜司美替尼在华获批新适应症：覆盖NF1-PN儿童及成人患者

来源： 2026.03.31

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近日，司美替尼在中国获批新适应症，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者。这意味着在既往儿童适应症基础上，治疗人群进一步扩展至成人，实现了从儿童到成人的覆盖。

NF1是一种罕见的进行性遗传性疾病，可累及多系统。约30%–50%的NF1患者会出现PN，肿瘤可持续生长并导致疼痛、外形畸形、肌肉无力及功能障碍等临床问题，因此对于伴有症状且无法手术的患者而言，药物治疗一直存在较大未满足需求。

此次成人适应症扩展的主要依据来自Ⅲ期KOMET研究。KOMET是目前成人NF1-PN领域规模最大、且唯一一项全球多中心、随机、安慰剂对照Ⅲ期研究。在主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）优势，到第16个治疗周期时，司美替尼组ORR为20%（14/71），安慰剂组为5%，且中位起效时间为3.7个月。此外，近期发表的中国亚组结果也显示出积极信号，报道显示，截至第16个治疗周期，中国患者中司美替尼组ORR为54.5%，安慰剂组为0%，提示本土患者同样能够从治疗中获益。

中山大学肿瘤防治中心，KOMET研究中国牵头研究者陈忠平教授表示：“成人NF1-PN患者往往面临着沉重的临床负担。司美替尼在儿科患者中的真实世界使用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效；而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的 NF1‑PN 成人患者开展的Ⅲ期临床试验，KOMET 研究进一步验证了司美替尼能够显著控制肿瘤进展、改善患者临床症状，并展现了良好的安全性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中心贡献了高质量数据，为全球研究成果提供了关键性支持。有望实现对儿童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守护，期待这一创新治疗能够早日惠及更多患者。”

深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心传播部主任邹杨表示：“对于成人NF1患者而言，长期的疾病进展往往导致严重的疾病负担，而现有治疗手段仍然非常有限，存在巨大的未被满足需求。司美替尼此前已在儿童患者中带来了明确的临床获益，而此次适应症的扩展，更是让成年患者群体迎来了期待已久的希望。同时，这一重要的里程碑也充分体现了产业伙伴、临床医生与患者组织协同合作、点亮罕见新生的力量。”

在儿童患者中，司美替尼此前已基于SPRINT研究获批。该研究显示，在伴有症状、无法手术的NF1-PN儿童患者中，司美替尼可带来明确的肿瘤体积缩小，并改善疼痛、功能障碍等相关临床问题，这也构成了其此前儿童适应症获批的重要基础。

整体来看，司美替尼此次在华新增成人适应症，使NF1-PN治疗从既往儿童人群进一步延伸至成人患者。对于这一长期缺乏有效药物选择的罕见病领域而言，此次获批为伴有症状、无法手术的NF1-PN患者提供了新的治疗选择，也使NF1相关PN的全病程管理更进一步。

参考文献

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2. Chen AP, Coyne GO, Wolters PL, Martin S, Farschtschi S, Blanco I, Chen Z, Darrigo LG Jr, Eoli M, Whittle JR, Nishida Y, Lamarca R, de la Rosa Rodriguez R, Adeyemi A, Herrero I, Llorente N, Diede SJ, Dombi E, Wolkenstein P; KOMET study investigators. Efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET): a multicentre, international, randomised, placebo-controlled, parallel, double-blind, phase 3 study. Lancet. 2025 Jun 21;405(10496):2217-2230.

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