新药动态｜诺西那生钠高剂量方案获FDA批准，SMA治疗再添新选择
近日，FDA批准了诺西那生钠的高剂量给药方案，用于治疗脊髓性肌萎缩
症（SMA）。此次获批的高剂量方案包括50 mg负荷剂量和28 mg维持剂量，适用人群覆盖婴儿、儿童和成人患者。与既往12 mg方案相比，高剂量方案的核心变化在于给药浓度进一步提高，同时负荷阶段也更快。对于初治患者，新方案采用两次50 mg负荷给药，间隔14天，此后每4个月给予28 mg维持治疗；对于已接受低剂量方案的患者，则可在原有4个月给药节奏基础上，经过一次高剂量负荷后转入28 mg维持。此次批准主要基于关键性DEVOTE研究数据。结果显示，在DEVOTE的关键队列中，接受高剂量方案的症状性初治婴儿SMA患者，其运动功能量表 CHOP-INTEND 相较预设匹配的未治疗对照组显示出统计学显著改善，组间均值差为26.19分，对应两组变化值分别为+15.1分和-11.1分。除初治婴儿外，DEVOTE研究还纳入了既往接受过12 mg诺西那生钠治疗、后续转入高剂量方案的患者。结果显示，这部分年龄跨度更广的人群在转换治疗后，同样观察到运动功能改善：至第302天，HFMSE 平均提高1.8分，RULM 平均提高1.2分。安全性结果显示，高剂量方案总体安全性与既往低剂量方案基本一致，已披露的不良反应谱未见明显新的安全性信号。对于婴儿起病患者，较常见的不良反应包括肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良。整体来看，诺西那生钠高剂量方案此次获FDA批准，意味着这一经典SMA治疗药物在现有基础上进一步完成了剂量优化。对于临床而言，这不仅增加了一种新的给药选择，也为不同年龄、不同治疗背景的SMA患者提供了更灵活的治疗策略。
1. Nature Medicine Publishes Results from the Pivotal DEVOTE Study of High-Dose Regimen of Nusinersen in Spinal Muscular Atrophy. February 4, 2026.
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