肢端肥大症「口服治疗」时代启幕，Paltusotine真实世界“首秀”数据亮眼！| 2026AACE

来源： 2026.04.22

我要投稿

2026AACE

肢端肥大症（Acromegaly）是一种隐匿而持久的内分泌罕见病，主要由分泌生长激素（GH）的垂体腺瘤引起。尽管手术是首选方案，但现实中仅部分患者能靠手术实现生化指标的完全缓解，长期的药物“托底”治疗成为了术后未缓解或无法手术者的必然选择。

长期以来，注射型长效制剂是传统治疗的唯一选择，频繁给药给患者带来沉重负担。2026年美国临床内分泌医师协会（AACE）年会上，以口服生长抑素受体激动剂 Paltusotine 为代表的创新药物，为肢端肥大症的治疗格局注入了突破性变革。

破局之作：口服新药 Paltusotine 的真实世界首秀

多年来，肢大症患者深受频繁肌肉或皮下注射之苦。2025年9月，美国FDA正式批准了 Paltusotine——一种非肽类、选择性生长抑素2型受体（SST2）激动剂，作为每日一次的口服药物，用于对首选手术反应不佳或不适合手术的成年患者。

本届AACE公布了Paltusotine上市后首批真实世界临床数据，展示了其在早期临床应用中的真实表现：

快速实现生化达标：在涵盖5名患者的早期真实世界队列中，无论是作为注射制剂的替代，还是作为联合治疗，Paltusotine均能在短短3周左右促使胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平迅速下降并恢复正常。
显著改善临床症状：随着生化指标的正常化，患者的关节疼痛、面部肿胀、疲劳、睡眠呼吸暂停等典型肢大症症状均获得了明显改善，部分患者的头痛也完全消失。
不良反应可控：初期主要不良反应为胃肠道症状（如恶心、腹泻、腹痛），但随着治疗的持续进行，这些症状大多会减轻或完全消退。

联合用药：Paltusotine 与左甲状腺素的相容性证实

肢端肥大症患者常并发其他内分泌异常，合并使用左甲状腺素（Levothyroxine）十分常见。由于Paltusotine和左甲状腺素均要求患者在空腹状态下服用，这种用药方式是否会引起药物相互作用，进而影响甲状腺功能或削弱降IGF-1的疗效？

一项基于两项3期临床试验（PATHFNDR-1 和 PATHFNDR-2）的事后分析给出了定心丸。该分析共纳入了44名在基线时同时服用左甲状腺素的患者。

数据证实：

甲功保持稳定：即使未对这两种空腹药物的给药间隔做出严格规定（仅要求服用Paltusotine后禁食1小时），患者在治疗结束时的促甲状腺激素（TSH）和游离T4水平依然保持稳定。
降IGF-1疗效不受影响：在针对生化控制良好的患者队列（PATHFNDR-1）分析中，联用左甲状腺素的患者与未联用该药的患者在IGF-1水平的降低幅度上具有可比性，疗效未受任何影响。

这表明，Paltusotine与左甲状腺素的合并使用不会改变患者的甲状腺功能，也不会削弱Paltusotine对IGF-1的控制效果。这一发现提升了多病共管患者在真实世界中的临床可操作性。

本文小结

2026年AACE年会释放了信号：肢端肥大症的药物治疗正在经历从"定期注射"向"居家口服"的重要转变。Paltusotine 的成功落地证实了口服治疗的有效性与安全性，且与常用甲状腺药物的相容性较好，有助于减少临床联合用药的顾虑，为肢大症患者提供了一种提升生活质量的新选择。

参考文献

[1]Shahla L, Galbiati F, Blevins L, Yuen K. Once-Daily Oral Paltusotine in the Treatment of Adults With Acromegaly: Initial Real-World Experience. AACE Annual Meeting Abstracts, Endocrine Practice. 202615.

[2]Colzani R, Davidson C, Okeyo J, Casagrande A. Concomitant Use of Paltusotine and Levothyroxine in Patients With Acromegaly: A Post Hoc Analysis of Phase 3 Clinical Trial Data. AACE Annual Meeting Abstracts, Endocrine Practice. 20263.

本视频/资讯/文章的内容不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。