5月22日，全球首创诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型细胞药物UX-GIP001注射液的Ⅰ期多中心临床试验全国启动会顺利召开，众多专家学者齐聚，共同见证我国难治性癫痫创新治疗探索迈出关键一步，标志着该药物正式进入临床试验阶段，未来有望造福万千癫痫患者。

值此之际，医脉通专访了复旦大学脑科学研究院院长、脑功能与脑疾病全国重点实验室主任马兰院士、四川大学华西医院周东教授，从基础研究与临床实践双重视角，共同探讨难治性癫痫治疗的突破方向与未来前景。

癫痫是世界卫生组织重点防治的五大神经精神疾病之一。据世界卫生组织统计，全球癫痫患者达7000万人，我国患者人数至少1000万。更令人担忧的是，约30%的患者经过规范化治疗后仍无法有效控制发作，即所谓的“难治性癫痫”。周东教授指出，“难治性癫痫是当前癫痫诊疗领域的世界性难题，耐药机制不明是最核心的临床堵点。我国难治性癫痫患者人群庞大，临床对突破性治疗手段的需求极为迫切。”

当前癫痫治疗主要依赖药物和手术治疗，仍存在明显局限性。马兰院士表示，多数神经系统疾病普遍存在病因复杂、病理机制多元、个体异质性强等特征，传统药物治疗效果有限，目前治疗仍以症状控制为主，亟需发展创新的治疗手段。

难治性癫痫为何难以根治？马兰院士解释道：“脑神经活动的兴奋-抑制的动态平衡，是大脑维持正常功能的关键。脑内负责分泌抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的中间神经元，是维系神经兴奋-抑制稳态的核心细胞。一旦GABA中间神经元数量不足或功能受损，神经兴奋与抑制的平衡将被打破，神经环路调控失常，进而导致大脑异常放电反复发作，这也是相当一部分难治性癫痫发病的重要机制。”

针对传统治疗的瓶颈，iPSC细胞疗法为难治性癫痫提供了全新解决路径。该疗法具备来源稳定、靶向性精准、可定向分化等核心优势，有望为患者提供更优质的治疗选择。

UX-GIP001注射液是全球首款同步获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）与美国食品药品监督管理局（FDA）研究性新药 （IND）批件的癫痫领域iPSC细胞药物。其核心作用机制是定向补充GABA能中间神经元，修复并重建脑内失衡的神经环路，恢复兴奋-抑制平衡，从病理根源打破传统治疗仅能对症干预的局限。周东教授表示：“这标志着癫痫治疗从‘对症控制’向’精准治疗’靠拢。”

谈及创新细胞药物的发展前景，马兰院士指出，细胞疗法依托前沿细胞生物学研究发展出的神经系统疾病的创新治疗方向。凭借其精准性、靶向性等优势，细胞替代与修复疗法已成为当前脑疾病精准治疗中最具突破性的研究领域之一，为癫痫、帕金森病等多种难治性神经疾病治疗带来了全新的希望，有望破解传统药物、手术无法解决的临床难题。

作为全球首款难治性癫痫的iPSC细胞药物的I期临床试验牵头研究者，周东教授强调，安全性始终是临床试验的首要目标。“本次试验严格遵循国际/国内金标准以及试验的标准规范，并充分结合中国难治性癫痫患者的发病特征——患者海马硬化病程长、并发症多、癫痫相关猝死风险高。”他补充道，研究团队通过开展统一的多中心培训，保障试验数据真实可比，确保方案既接轨国际前沿，又贴合我国患者的诊疗实际。

针对临床试验实施过程中可能面临的多重挑战——包括受试者筛选、长期随访依从性、安全性监测以及多中心协作中的标准化等问题。周东教授团队已做好充分准备，他表示：“团队始终坚持‘三个有利于’原则，一切工作要有利于患者获益，有利于药物临床转化落地，有利于癫痫学科长远发展。目前，团队已提前开展难治性癫痫（尤其是海马硬化）患者的招募工作，通过强化患者宣教以提升随访依从性，同时建立了早期、中期、晚期全周期不良反应应对体系，确保突发状况可及时处置。此外，通过多中心统一标准、同质化管理，实现全流程质量可控，切实保障患者权益与研究科学性。”

马兰院士也对本次临床试验提出殷切期望。她指出，创新细胞疗法的临床转化，必须恪守规范、真实、严谨的底线，期待研究团队严格遵循临床试验标准，系统验证该药物的安全性与有效性。本次临床试验也是我国神经疾病领域产学研用深度融合的一次典型实践，标志着依托移植 GABA 抑制性神经元修复受损神经环路的基础研究成果，正式迈入临床转化阶段。她期待未来有更多前沿创新成果落地转化，造福更多病患。

从基础科学探索到临床转化实践，难治性癫痫治疗迎来新机遇。此次UX-GIP001注射液Ⅰ期多中心临床试验全国启动，不仅是iPSC细胞治疗神经系统疾病的重要一步，也折射出脑科学与精准医学深度融合的发展趋势。未来，随着更多临床证据的积累，精准靶向的iPSC细胞疗法将持续突破临床瓶颈，点亮难治性癫痫患者的生命希望。同时也将推动我国神经疾病诊疗水平迈向创新发展新高度，为全球神经疾病诊疗提供中国方案。

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华西招募【评价UX-GIP001治疗药物难治性单侧颞叶内侧癫痫的I期临床试验】

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专家简介

马兰 院士

• 中国科学院院士
  

• 复旦大学脑科学研究院院长
  

• 脑功能与脑疾病全国重点实验室主任
  

• 教育部脑科学前沿科学中心首席科学家
  

• 中国神经科学学会副理事长
  

• 先后获得国家杰出青年科学基金、创新研究群体科学基金、何梁何利科技进步奖等
  

• 在Science、Cell、Nature Neuroscience等SCI刊物发表论文一百余篇
  

• 担任《Molecular Psychiatry》，《Neuroscience Bulletin》，《eLife》等刊物编委
  

• 获国家自然科学二等奖2项、省部级科技进步一等奖6项，国家教学成果二等奖1项

  
  

  
  

周东 教授

• 四川大学华西医院神经内科学科主任，教授，博士生导师

• 中国抗癫痫协会会长

• 中华医学会神经病学分会脑电图与癫痫学组组长

• 中国医师协会神经调控专业委员会副主任委员

• 中国医师协会神经内科医师分会脑电图与癫痫学组组长

• 国家卫生健康委员会第一届国家杰出医师

• 官方杂志《癫痫杂志》主编，《Epilepsy Research》、《Seizure》、《The European Journal of Neurology》编委等职务

• 主持多项自然科学基金，累计发表论文300余篇，其中SCI论文200余篇