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数据亮眼、7个月连下两城：芦可替尼乳膏（百卢妥）新增特应性皮炎适应症在华获批

来源： 2026.09.03
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2026年9月3日，国家药品监督管理局（NMPA）批准外用JAK抑制剂磷酸芦可替尼乳膏（商品名：百卢妥）新增特应性皮炎（AD）适应症，用于2岁以上儿童和成人轻中度AD的治疗。距离2026年1月30日该产品以白癜风适应症国内首发上市仅约7个月，便迅速推进第二个适应症落地——作为目前国内唯一*获批的外用JAK抑制剂，其皮肤疾病靶向治疗版图明显提速[1]。


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*截至2026年9月3日




7个月连下两城：从白癜风到AD的适应症延展

2026年1月30日，磷酸芦可替尼乳膏获NMPA批准上市，成为国内率先获批用于白癜风治疗的外用JAK抑制剂，也是我国首款用于白癜风治疗的靶向药物，推动该疾病治疗从传统免疫抑制迈向精准靶向。此次AD适应症获批，是继白癜风之后的又一关键拓展，也意味着这一外用靶向机制在免疫炎症性皮肤病中的适用性得到进一步验证。




中国III期数据双终点阳性，疗效信号亮眼

本次获批基于一项随机、双盲、安慰剂对照的中国Ⅲ期临床研究（轻中度AD）。结果显示，治疗8周时[2]：


  • 主要终点：达到研究者整体评估（IGA）评分为0或1分且较基线改善≥2分的受试者比例为 63.0%，显著高于安慰剂组的 9.2%（P<0.001）；

  • 关键次要终点：达到湿疹面积及严重程度指数（EASI）较基线至少改善75%（EASI 75）的受试者比例为 78.0%，亦显著优于安慰剂组的 15.4%（P<0.001）。


两项终点相对安慰剂均取得数量级的提升，且统计学差异极显著，为临床获益提供了扎实证据。


表1 芦可替尼与安慰剂两项终点结果

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安全性方面，治疗期出现的不良事件（TEAE）大多数为轻度或中度，未发生导致研究药物用药终止的TEAE，整体安全耐受性良好。




    快速起效·止痒强：15分钟起效，全维度改善生活质量

    AD患者通常伴有剧烈瘙痒，严重影响生活质量，控制瘙痒是AD治疗的主要目标之一[3]。基于TRuE AD系列研究的汇总分析显示，磷酸芦可替尼乳膏在用药后短时间内即可起效，并呈现出一条清晰的“疗效时间线”[4-6]：

    • 15分钟止痒：首次用药后15分钟，改良峰值瘙痒数字评定量表（mPP-NRS）即平均改善2.3分；瘙痒NRS4（较基线改善≥4分）达标率在用药后15分钟、30分钟、4小时及6小时内，均与赋形剂组出现统计学分离。
    • 12小时减轻皮肤疼痛：皮肤疼痛的减轻最早可在首次用药后12小时观察到。
    • 36小时达无瘙痒状态：无瘙痒（NRS 0/1）患者比例与赋形剂组的差异，自首次用药后第2天（约36小时）起即具有统计学显著性。
    • 2周改善皮损与睡眠：用药2周即可观察到头颈部、躯干、上肢及下肢各区域皮损的显著改善（p<0.0001）；睡眠障碍与睡眠相关损害亦于第2周显现改善。

    这种“快速控制瘙痒”的特点被认为与该药抑制JAK1、作用于感觉神经纤维、从而直接介导瘙痒反应的通路相关[4]，对亟需快速缓解症状的AD患者具有重要临床意义。




    机制：外用JAK1/JAK2双靶点，抗炎与止痒协同

    磷酸芦可替尼乳膏是一款选择性外用JAK1/JAK2抑制剂，通过局部抑制Janus激酶（JAK1/JAK2）信号通路发挥双重作用：一方面，干预驱动AD炎症的2型细胞因子（如IL-4、IL-13、IL-22）及JAK-STAT下游信号，减轻皮肤炎症；另一方面，抑制JAK信号通路、直接作用于感觉神经纤维，从而介导瘙痒反应[4]。作为外用制剂，其作用集中于皮损局部，为非激素类靶向治疗提供了差异化的机制选择，也为长期管理带来新的用药思路。




    疗效与外用强效激素相当，且为非激素方案

    对2024年Cochrane系统综述及网络荟萃分析（n=45,846，涵盖291项随机对照试验）的证据解读显示，1.5%磷酸芦可替尼乳膏在多项结局上的疗效与强效外用糖皮质激素相当[7]；作为非激素外用治疗选择，其为希望减少长期激素暴露的人群提供了替代路径。在患者报告症状、医生报告体征、IGA（皮损清除/基本清除）及局部不良事件等维度，该外用JAK抑制剂均展现出与外用激素可比、且局部安全性良好的表现。




    全球监管背书：海外已获批用于白癜风及轻中度AD

    这一外用JAK抑制剂的临床价值已获多个主流监管机构的验证。在美国，其经美国食品药物管理局（FDA）批准用于局部治疗成人、12岁及以上儿童的非节段型白癜风，以及其他外用药控制不佳或不建议使用时、非免疫功能受损的2岁及以上儿童和成人轻中度AD[8]；在欧盟，其被欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗成年及12岁及以上青少年面部受累的非节段型白癜风，以及外用糖皮质激素（TCS）与外用钙调神经磷酸酶抑制剂（TCIs）疗效不佳或不建议使用的成人中度AD[9]。海外成熟的获批与循证，为国内临床应用提供了重要参照。




    CDE优先审评：儿童用药通道加速儿科可及
    本次AD适应症的上市许可申请因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”，获得NMPA药品审评中心（CDE）优先审评资格，有效缩短了审评周期。特应性皮炎好发于儿童，2岁及以上患儿由此获得外用靶向治疗的新选择，也体现监管对儿童及轻中度AD患者未满足治疗需求的关注。




    儿童（≥2岁）循证：TRuE-AD3 III期核心数据
    针对2~11岁儿童AD的TRuE-AD3 Ⅲ期随机、双盲、赋形剂对照研究（n=330）进一步验证了该药在儿科人群中的表现[10]：

    • 皮损清除：治疗8周达到IGA治疗成功（IGA-TS：评分0/1且较基线改善≥2级）的患者比例为 56.5%，赋形剂组为10.8%（P<0.0001），疗效相对赋形剂提升5倍以上；次要终点第8周EASI 75为 67.2%（赋形剂15.4%，P<0.0001），EASI 90为 43.5%（赋形剂10.8%，P<0.0001）。
    • 更快止痒：达到瘙痒NRS4（较基线改善≥4分）的中位时间为 13天，赋形剂组为23天（P<0.05）。
    • 生活质量：患者报告结局（POEM、IDQoL、CDLQI）自治疗第2周即显现改善，并在整个赋形剂对照期内持续进一步改善。
    • 儿科安全性：治疗相关不良事件发生率为5.4% vs 4.6%（赋形剂），最常见为应用部位疼痛（2.3%）与应用部位红斑（1.5%）；无严重TEAE报告，因TEAE停药率<1%[10]。

    合并特应性共病（如食物过敏、变应性鼻炎、哮喘等）的患儿同样获益：基线伴共病者（n=179）中，芦可替尼组达到IGA-TS的比例显著更高（32.4% vs 5.0%，P=0.0012），EASI 75亦显著更高（42.3% vs 5.0%，P<0.0001）[10]。





    长期管理与安全性：按需间歇，系统暴露低、安全窗口宽广
    作为外用制剂，磷酸芦可替尼乳膏在“局部高浓度、全身低暴露”方面具有剂型优势：药物在表皮与真皮中的浓度分别为口服给药的约1989倍和507倍，实现近乎完全的局部JAK/STAT通路阻断；而与口服给药相比，其血药峰浓度、稳态血药浓度及血浆AUC分别为外用的38倍、30倍和31倍，全身暴露极低，安全窗口宽广[11]。这也为长期、规范的轻中度AD管理提供了便利——乳膏可依据皮损面积按需涂抹，患者居家即可完成治疗。

    • 长期疾病控制：在TRuE AD长期研究中，连续用药8周达IGA 0/1的患者占67.9%；继续按需治疗至52周时，该比例进一步提高至 78.3%，整体耐受性良好[12]。
    • 按需间歇方案：8周每日两次诱导、随后按需继续治疗44周的方案可长期控制AD[12]。
    • 整体耐受性：TRuE AD1/AD2合并分析（n=1,249）中，1.5%乳膏组TEAE发生率（26.5%）低于赋形剂组（33.2%），所有严重不良事件均被认为与研究药物无关；最常见的治疗相关局部反应为应用部位烧灼感（0.8% vs 赋形剂4.4%）[4]。
    • 青少年友好：12~17岁青少年中40.8%出现治疗相关不良事件，仅2.9%为≥3级且与治疗无关，未观察到接触性皮炎、皮肤萎缩、全身性JAK抑制相关事件或死亡[13]。





    临床意义：补齐轻中度AD外用靶向短板
    特应性皮炎是一种慢性、复发性、炎症性皮肤疾病，临床以皮肤干燥、慢性湿疹样皮损和明显瘙痒为主要表现，可严重影响患者生活质量[3]。外用药物是AD最基础的治疗手段，但传统外用糖皮质激素（TCS）及钙调磷酸酶抑制剂（TCIs）存在长期用药不良反应或疗效有限等临床痛点，临床亟需新选择。

    磷酸芦可替尼乳膏的上市，有望填补国内儿童、青少年及成人轻中度AD外用靶向药物的空白，为长期受皮损与瘙痒困扰的患者提供非激素类的局部靶向新方案，也有助于提升皮肤疾病的规范化诊疗水平。







    临床要点速览（供医生参考）

    • 定位：非激素类外用JAK1/JAK2抑制剂，用于其他外用药控制不佳或不建议使用时。

    • 快速止痒：首次用药15分钟即现瘙痒改善（mPP-NRS平均改善2.3分），36小时达无瘙痒状态。

    • 适用人群：非免疫功能受损的2岁及以上儿童、青少年及成人轻中度AD；局部短期和非持续性慢性治疗。

    • 关键数据：8周 IGA 0/1且改善≥2分 63.0% vs 9.2%；EASI 75 78.0% vs 15.4%（P<0.001）；儿童TRuE-AD3 IGA-TS 56.5% vs 10.8%（提升5倍）。

    • 疗效对标：网络荟萃分析（n=45,846）显示与外用强效激素疗效相当，为非激素方案。

    • 安全性：TEAE多为轻中度；外用局部治疗、系统暴露低、安全窗口宽广；长期按需间歇可行。

    • 监管：国内首款外用JAK抑制剂；第二项适应症（AD）；因儿科属性获CDE优先审评。


    （本文仅供医疗卫生专业人士参考，不构成诊疗建议；具体用药请遵循药品说明书及临床指南。）


    参考文献

    [1]国家药品监督管理局（NMPA）药品批准证明文件送达信息，2026年1月30日。

    [2]磷酸芦可替尼乳膏中国III期临床研究数据（AD适应症），2026。https://www.prnasia.com/story/505278-1.shtml.

    [3]中国医师协会皮肤科医师分会 中华医学会皮肤性病学分会 中国医疗保健国际交流促进会皮肤医学分会 疑难重症及罕见病国家重点实验室 国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心. 特应性皮炎治疗药物应用管理专家共识（2024版）[J]. 中华皮肤科杂志, 2024,57(2):97-108. doi:10.35541/cjd.20230358.

    [4]Papp K, et al. Efficacy and safety of ruxolitinib cream for the treatment of atopic dermatitis: results from two phase 3, randomized, double-blind studies. J Am Acad Dermatol. 2021;85(4):863-872.

    [5]Bissonnette R, et al. Ruxolitinib cream demonstrated rapid reductions in itch and atopic dermatitis signs that correlated with biomarkers. J Invest Dermatol. 2026;146(6):1578-1585.

    [6]Blauvelt A, et al. Itch-free state in patients with atopic dermatitis treated with ruxolitinib cream: a pooled analysis from two randomized phase 3 studies. J Am Acad Dermatol. 2023;88(3):651-653.

    [7]Zhang R, Wan J. Topical Anti-Inflammatory Treatments for Atopic Dermatol. JAMA Dermatol. 2026;162(1):80-82.

    [8]https://nctrcrs.fda.gov/fdalabel/services/spl/setids/24da5509663147959d42273faecd08e7/spldoc.

    [9]https://www.businesswire.com/news/home/20230420005667/en/Incyte-Announces-European-Commission-Approval-of-Opzelura%C2%AE-ruxolitinib-Cream-for-the-Treatment-of-Non-Segmental-Vitiligo-with-Facial-Involvement-in-Adults-and-Adolescents

    [10]Eichenfield LF, et al. Efficacy and safety of ruxolitinib cream in children aged 2 to 11 years with atopic dermatitis: results from TRuE-AD3, a phase 3, randomized double-blind study. J Am Acad Dermatol. 2025;93(3):689-698.

    [11]Indushekhar Persaud, et al.Plasma pharmacokinetics and distribution of ruxolitinib into skin following oral and topical administration in minipigs,International Journal of Pharmaceutics,Volume 590,2020,119889,ISSN 0378-5173,https://doi.org/10.1016/j.ijpharm.2020.119889.

    [12]Simpson, et al. Ruxolitinib Cream in Adolescents/Adults with Atopic Dermatitis Meeting Severity Thresholds for Systemic Therapy: Exploratory Analysis of Pooled Results from Two Phase 3 Studies. Dermatol Ther (Heidelb) 14, 2139–2151 (2024). 

    [13]Joyce JC,et. Safety and Tolerability of Ruxolitinib Cream in Adolescents with Mild-to-Moderate Atopic Dermatitis: Results From a 1-Year, Phase III, Open-Label Study. Am J Clin Dermatol. 2026 Jul;27(4):841-849. doi: 10.1007/s40257-026-01043-0.            

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