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2021年1月29-30日，首届中国血液学科发展大会以线上形式召开，会议邀请了血液学及其相关领域专家和同仁，共同探讨中国血液学发展大计。会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授分享了CAR-T治疗发展现状，并对新成立的中国免疫细胞治疗协作组的工作规划进行汇报。医脉通将报告主要内容整理如下。

专家简介

王建祥 教授

主任医师 教授 博士生导师

中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）副所长，白血病诊疗中心主任 

中华医学会血液学分会前任主委 

中国抗癌协会血液肿瘤委员会前任主委

中国医师协会血液科医师分会副会长 

中国病理生理学会实验血液学分会副主任委员

美国血液学学会会员

CAR-T发展现状

近几年，免疫治疗进入高速发展阶段，其主要治疗方法包括非特异性免疫刺激、治疗性肿瘤疫苗、免疫检查点单抗和过继细胞免疫治疗。王建祥教授指出，细胞免疫治疗是未来肿瘤治疗的核心手段之一，其技术更新快，未来应用前景非常广阔。

目前，细胞治疗产业已成为各国关注的重点产业，也是我国“十三五”规划中的重点发展产业之一。截至2021年1月28日，通过clinicaltrail.gov网站检索，中国正在进行/已结束的CAR-T临床试验（排除终止和没有启动的试验）数量已经超过美国（219 vs 137），以研究者发起的研究（IIT）为主。早在2017年，FDA就率先批准了2种CAR-T产品，目前更是有超过800个细胞基因产品正在IND申报中。王建祥教授表示，尽管CAR-T细胞治疗在血液肿瘤领域已取得巨大成功，但是在靶点选择、细胞制备、毒副作用管理等多方面仍面临着诸多挑战（如下图）。

中国免疫细胞治疗协作组的成立及未来规划

纵观细胞治疗的未来发展，在国家科技创新、临床研究与应用、循证医学数据、教育等多方面均有未满足的需求，因此，国家临床医学研究中心促成多方合作，成立了中国免疫细胞治疗协作组（China Immuno-cellular Therapy Net, CITN），由中国医学科学院血液学研究所王建祥教授任理事长，王迎教授任秘书，具有丰富细胞治疗研发经验的科研院所负责人及各研究中心临床一线科室负责人共同担任理事，旨在推动免疫技术研发创新，规范临床研究及应用，提高细胞治疗临床总体水平，加强“学研产”一体化细胞治疗生态体系建设。

未来几年，CITN将逐步开展相关工作，按计划逐步建立并完善创新-临床-质控-监管体系，推动中国细胞治疗领域蓬勃发展。

规范临床标准

➤制定中国免疫细胞治疗不良事件管理指南

➤制定中国免疫细胞治疗临床使用规范

➤推进免疫细胞治疗临床检测标准化

建立细胞治疗数据库

➤建立中国细胞治疗患者登记数据库

➤建立中国细胞治疗患者长期随访数据库

建立质量管理规范

➤建立中国细胞治疗产品院内质量控制体系

➤建立从受试者筛选到细胞回输后管理的全过程质量控制规范

建立监管沟通平台

➤建立与监管方的定期沟通机制

➤参与监管机制的规则制定

目前，CITN下设生物标志物组、创新研发组、临床研究组、质量控制组和政策法规组，未来将根据更多需求设立其他功能组。各组各司其职，为中国免疫细胞治疗的发展保驾护航。

2021年CITN工作计划

2021年，中国免疫细胞治疗协作组主要开展以下三项工作。

1、建立中国免疫细胞治疗患者登记数据库

➤共享登记CAR-T等细胞治疗产品在临床研究与临床治疗应用的真实世界数据（RWD）；

➤建立覆盖RWD全生命周期管理的操作流程，确保RWD的质量；

➤建立完善的人员管理制度，数据收集、治理、分析人员应获得相应的培训；

➤建立从数据收集至数据递交各环节的风险管理流程；

➤制定标准的信息与文档管理规范（纸质、电子介质）；

➤确保RWD处理流程记录完整、准确、透明，保护数据的安全性与合规性。

2、建立免疫细胞治疗全流程质控管理规范

3、建立免疫细胞治疗临床应用管理规范

➤起草两份指南：

CAR-T细胞治疗患者筛选与临床研究规范化指南

CAR-T细胞临床使用质量管理规范

最后，王建祥教授表示，希望能够尽快建立中国免疫细胞治疗患者登记数据库，共享真实世界数据，丰富循证医学证据，帮助临床医生进一步认识CAR-T治疗的疗效和安全性。也希望更多的医学专人士能够支持并参与协作组的工作，共同监管科学研究，促进学科与行业发展，使更多的患者获益。