泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的皮肤病，临床表现为红斑基础上急性发作的多发无菌性脓疱。佩索利单抗是一种靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）的单克隆抗体。近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式授予佩索利单抗注射液用于预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作新增适应症优先审评审批资格。此前，该药在我国已获批用于治疗成人GPP发作。

EFFISAYIL 2是佩索利单抗的关键性临床试验之一，旨在评估其与安慰剂相比在具有GPP病史的患者中预防GPP发作的疗效和安全性，及其治疗GPP的剂量-反应关系。此次第25届世界皮肤科大会（WCD）公布了该试验的最新结果。

研究设计

随机（1:1:1:1）分配患者接受安慰剂或佩索利单抗低剂量（300mg负荷剂量，随后150mg皮下注射，每12周[q12w]），中剂量（600mg负荷剂量，随后300mg皮下注射，q12w）或高剂量（600mg负荷剂量，随后300mg皮下注射，每4周[q4w]），持续48周。主要终点为48周内GPP首次发作的时间，关键次要终点为48周内≥1次GPP发作的发生率。

研究结果

研究共纳入123例患者，其中，佩索利单抗组92例（高剂量组30例，中剂量组和低剂量组各31例），安慰剂组31例。

在主要终点方面，高剂量组48周内GPP发作的风险降低约84%（风险比0.157；95%置信区间[CI] 0.05，0.54；p=0.0005）；在关键次要终点方面，48周内≥1次GPP发作的发生率降低61%（风险比-0.39；95%CI -0.62，-0.16，p=0.0013），均显著优于安慰剂组。此外，佩索利单抗各治疗组之间的不良事件（AEs）发生率相近，且与安慰剂组相似，未呈现剂量依赖趋势。

研究结论

该研究显示，治疗48周后，高剂量佩索利单抗在预防GPP发作方面显著优于安慰剂，且安全性良好。

参考来源：Mark Lebwohl. Spesolimab for the prevention of generalized pustular psoriasis (GPP) flares: Results from the randomized, placebo-controlled trial Effisayil 2. WCD 2023. Abstract.