Janus激酶（JAK）抑制剂已成为类风湿关节炎（RA）经典治疗手段之一，托法替布具有快速、强效、安全、便捷等优点¹。在不同国家，托法替布仿制药已被陆续开发，但目前尚无任何托法替布原研和仿制药的头对头对比研究。国产托法替布通过一致性评价，药品价格大幅降低进一步降低了患者的治疗负担。但是，国产药与原研药的疗效和安全性是否一致，仍是所有医生及患者共同关注的话题。

北京大学第一医院风湿免疫科张卓莉教授团队近期在《Mayo Clinic Proceedings》杂志发表《仿制药和原研药托法替布治疗类风湿关节炎的临床等效性：一项前瞻性队列研究》，该研究证实：国产托法替布仿制药与原研药的临床疗效和安全性相当，且成本效益更好²。 同刊主编特别为文章撰写了题为《Generic Tofacitinib--A More Affordable JAK Inhibitor 》的述评，再次强调了该研究的重要性，作为小分子化合物可以完全仿制，本文是全球第一项比较仿品和原研产品疗效和安全性的研究，为临床医生处方和患者接受更便宜的仿品JAK抑制剂治疗奠定了坚实的基础。  

据悉，《Mayo Clinic Proceedings》创刊于1962年，由Elsvier Science出版，涵盖内科医学全领域，在行业领域中学术影响力大，专业度认可很高，对原创文章要求创新性较高，目前在JCR Q1区，影响因子8.9。

新起点——托法替布热点研究为临床用药参考增添新循证

本研究纳入204例接受托法替布治疗的RA患者，其中仿制药组59例，原研药组145例，对所有入组患者完成了为时至少一年的随访。主要终点是第6个月时简化的疾病活动性指数（SDAI）定义的缓解率，次要终点包括其他复合评分定义的缓解和低疾病活动（LDA）的达标率；第1、3、6和12个月时的EULAR应答率和超声滑膜炎评分。本研究采用倾向性评分逆概率处理加权（IPTW）方法对患者数据进行了匹配²。

结果显示，6个月时，仿制药组和原研药组SDAI定义的缓解率相当，分别为41.1%和39.2%（P=0.854）。两组患者在治疗后1、3、6、12个月的缓解率、LDA达标率、临床疾病活动度评分，以及超声下能量多普勒（PD）和灰阶（GS）滑膜炎评分的变化均具有可比性：两组患者获得EULAR中等/良好反应的比例相似；两组患者的药物保留率（78.0% vs.77.2%，p=0.911）和不良反应发生率（5.1% vs. 4.8%，p=1.000）也没有差异。进一步的药物经济学分析显示：托法替布仿制药与原研药均具有成本效益，但国产托法替布的平均成本效果比更低²。

张卓莉教授   北京大学第一医院风湿免疫科主任，国家临床重点专科主任，现任中华医学会风湿病副主任委员兼秘书长等多项职务。长期从事风湿免疫病的基础和临床研究，取得了多项原创性和应用性成果，获得多项科研资助与奖项，发表论文近500篇，其中SCI文章200篇，包括 BMJ、NEJM、Lancet Rheumatol、ARD、Arthritis Rheumatol、Blood、Eur Respir J、J Am Acad Dermatol、Autoimmun Rev等国际顶级杂志。

高质量研究可以指引更科学的患者管理

张卓莉教授表示，这是全球首次就原研与仿制托法替布在RA患者中的临床疗效、耐受性和成本效益进行比较研究。其次，入组患者均来自定期随访的前瞻队列，患者评估全面，同时，本研究使用了倾向性评分和IPTW方法以减少偏倚。我们的研究显示国产托法替布与原研药的疗效和安全性相当，但成本效益更优。我们希望本项研究的结果能够解答风湿免疫科医生及患者对国产仿制品疗效与安全性的困惑。针对重要临床问题的科学研究非常重要，有助于优化患者管理，是临床治疗不断进步的关键。

结语

时光荏苒，不负韶华。迄今为止，国产托法替布作为第三批国家集中带量采购产品（2020年8月20日中选）已在临床应用3年。在进口替代的大潮面前，国家会从各个层面逐步落实政策，让集采的浪潮涌入每一村，每一镇，打通“最后一公里”。相信不远的将来，通过一致性评价的仿制药大量使用，会逐渐深刻改变我国医疗、医保、医药结构，最终使我国患者能够得到可支付、可持续的更好治疗。

新起点整装待发，新征程任重道远。在当前集采的大背景下，医保局、药监局、卫健委共同发文，鼓励药品研发创新、保障生产供应、促进合理用药等方面实现有效衔接和贯通发展，力挺集采品种下基层、进药店、上民营，只为扩大集采品种覆盖范围，满足更多患者的需要！风湿免疫领域的临床革命正在袭来，我们相信将为擘画健康中国2030的宏伟蓝图添上浓墨重彩的一笔。