2024 CASH | 徐开林教授:CAR-T细胞疗法进展迅速,但路漫漫其修远兮,提高远期疗效任重道远
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第四届中国血液学科发展大会于2024年1月5日-7日在天津召开,本届大会以“大血液、大卫生、大健康”为主题,围绕血液学科的核心发展方向,以及新时期下的血液学基础研究、转化及临床诊疗中面临的重大学科问题,开展热点及前沿分享和深入探讨,共谋血液学科建设和蓬勃发展。值此之际,医脉通特别邀请徐州医科大学血液病研究所徐开林教授接受采访,分享我国免疫细胞治疗在急性淋巴细胞白血病
领域的现状与挑战。
医脉通:您作为本次大会免疫细胞治疗论坛的主席,请您为我们介绍一下本场会议有哪些亮点?
徐开林 教授
本场会议有几大亮点。首先是CAR-T细胞在体内的代谢耗竭方面的进展。随着治疗时间的延长,CAR-T细胞的数量逐渐减少,导致治疗效果难以维持。目前,许多团队正在研究这个问题,并取得了初步成果。其次是CAR-T细胞疗法的疗效预测方面。由于CAR-T产品价格昂贵且尚未进入医保,患者对该疗法的接受度较低。因此,疗效预测变得非常重要。会议上,中国人民解放军总医院的韩为东教授汇报了其团队的研究成果,即NOXA蛋白的低表达可能是CAR-T细胞治疗耐药的重要生物标志物。预测CAR-T效果较好的患者,使用CAR-T细胞疗法可能更有价值。此外,中国科学院动物研究所王金勇教授成功地从人类多能干细胞中大规模诱导出NK细胞,并进一步研究证实诱导型NK细胞在体内外都展现出与天然NK细胞相似的特性和功能,并具有强大的肿瘤杀伤能力。这一研究成果有望解决临床供体短缺及免疫排斥等问题,并已经进入临床试验阶段。总的来说,免疫细胞治疗是当前备受关注的话题,其发展势头不可挡。
医脉通:CAR-T细胞疗法在复发/难治性(R/R)急性淋巴细胞白血病(ALL)的研究表明,该治疗方法提高了患者的缓解率。2023年,CAR-T细胞疗法在ALL领域中有哪些新的研究进展或突破?
徐开林 教授
基础研究方面,CD19/CD22双靶点CAR-T研究正在推进当中。双靶点CAR-T从理论上讲能克服一些单靶点不能覆盖的患者,并且能够减少免疫逃逸。此外,提高CAR-T在体内长生存的产品和相关设计也是当前免疫细胞治疗研究的热点话题。临床转化方面,中国医学科学院血液病医院王建祥教授团队研发的CD19产品在国内上市,这是转化方面的巨大进展,也是非常好的范例。可见,CAR-T细胞疗法在诸多方向上的进展速度还是很快的。
医脉通:在CAR-T细胞治疗ALL中,您认为目前面临的主要挑战是什么?有哪些特定的问题需要解决?
徐开林 教授
CAR-T细胞疗法为ALL患者带来了新的希望,具有非常好的近期疗效,造福于患者,但也确实存在一些挑战。第一是远期疗效的维持,患者在接受CAR-T治疗后仍有复发风险,目前有很多研究团队正在将此作为重大课题进行挑战攻关;第二是不良事件,但随着CAR结构的优化与临床医生处理经验的丰富,该问题将逐渐得到解决;第三是价格,仅有少数患者用得上的产品一定不是有前途的产品,我们相信随着多方努力,CAR-T的价格还会进一步下降,让更多患者可以得到更好的治疗。
徐开林 教授
博士,Ⅱ级教授,博士生导师
徐州医科大学血液病研究所所长
徐州医科大学造血干细胞移植中心主任
江苏省骨髓干细胞重点实验室主任
中国医师协会血液科医师分会常委
江苏省血液学分会前任主任委员
江苏省医师协会血液科医师分会会长
国家自然科学基金初审、终审专家
卫生部及江苏省有突出贡献的中青年专家
享受国务院政府特殊津贴
作为课题负责人承担科研课题20余项,其中主持国家自然科学基金重点项目1项,面上项目8项,省部级课题10余项,发表论文180余篇,其中包括JCO,Blood,Lancet haematology,Leukemia,Haematologica,Am J Hematol等杂志发表SCI收录论文90篇。以第一获奖者先后获得科技成果奖16项,其中教育部高等学校科学研究优秀成果奖(科学技术)二等奖2项,中华医学科技奖三等奖1项,省科技进步二等奖1项。