2023年杭州亚运会的成功举办，让“全民体育”再次成为年度热词。赛场上，各国运动员们奋力拼搏，高光不断；赛场外，运动热潮涌动，全民享受运动的时尚蔚然成风。恰逢寒假来临，许多儿童也都积极投身体育运动的热潮中，纷纷化身运动小健将。然而，血友病患儿由于自身疾病的限制，常对体育运动产生疑问与顾忌：我能运动吗？如果可以，哪些运动是安全、有益的？在运动过程中有哪些注意事项？为此，医脉通特别采访了福建医科大学附属协和医院黄美娟教授，分享血友病患儿进行体育运动的重要性和注意事项。

流水不腐，户枢不蠹，血友病患儿进行体育运动十分重要

适当的体育运动可以改善心肺功能、增强免疫力，这对于常人来说毋庸置疑。那么，对于容易出血的血友病患儿来说，是否也应该进行体育运动呢？对此，黄美娟教授表示：“血友病患儿跟普通小朋友一样，也可以享受运动带来的获益，如增加肌肉力量和耐力，提高本体感觉及身体协调性，提高关节灵活度，避免跌倒、骨折等意外的发生，降低关节出血的发生风险，此外，适当运动还可以促进血友病患儿的心理健康，提高患儿幸福感与自信心，有助于抵消孤独等消极情绪。而长期不进行体育运动的患儿则容易发生肌肉萎缩、身体协调机能下降、体重增加等问题，且患儿容易出现自卑、离群等情绪，影响心理健康。”

针对血友病患儿进行体育运动时的注意事项，黄美娟教授特别强调：“临床上推荐患儿进行非冲撞性运动，如游泳、散步、慢跑、自行车、划船等，不推荐患儿进行冲撞性运动，如足球、橄榄球、曲棍球、拳击、摔跤等。运动前，应先咨询物理治疗师，讨论合适的运动类型以及可能需要的特定技能和防护装备。有明显肌肉骨骼功能障碍的患儿可在评估关节功能的基础上制订个体化的运动方案。此外，最重要的是，血友病患儿应在充分的预防治疗下进行体育运动，运动前应提高体内凝血因子水平，以降低运动过程中的出血风险。在运动后，应注意观察关节肌肉状况，如有出血及时处理。”

欲责其效，必尽其方，艾美赛珠单抗为血友病患儿预防治疗提供更佳选择

血友病患儿体内稳定、较高的因子水平是安全进行体育运动的基础，因此，选择合适的血友病治疗药物十分关键。目前，临床常见的血友病预防治疗药物主要有凝血因子VIII（FVIII）或凝血因子IX（FIX）类药物和非因子药物。针对选择治疗药物时的考量因素以及真实用药经验，黄美娟教授表示：“由于血友病患儿具有代谢较快、血管细小等原因，选择治疗药物时应考虑给药是否方便、半衰期长短等因素。因子类药物半衰期短，仅为8-12小时¹，故患儿若要维持体内足够的因子谷浓度，只得频繁静脉输注，但患儿血管细小、且常怕疼、好动，不能很好的配合操作，因此，治疗依从性差。此外，因子类药物有抑制物产生风险，一旦产生抑制物，患儿常规预防治疗无效或疗效降低，而抑制物治疗成功率有限、经济负担重、亦需频繁输注，降低患儿依从性，妨碍患儿参与正常体育运动，不利于患儿关节健康和心理健康，部分年幼患儿及其家长不愿接受因子类药物治疗。非因子药物艾美赛珠单抗皮下注射，且半衰期长达28-35天^2,3，无需频繁给药，不产生抑制物且治疗获益不受抑制物影响。与因子类药物相比，血友病患儿接受艾美赛珠单抗治疗后能够有效维持高水平的凝血酶，患儿治疗依从性良好，同时，超声关节评估显示患儿关节健康状况良好，可以参加体育运动。”

同时，黄美娟教授还分享了一则接受非因子药物治疗的真实案例：一例体重为60kg的血友病A患儿，既往接受FVIII类药物治疗。然而，FVIII类药物无法充分控制出血，患儿仍有自发出血现象，关节内滑膜增生，不能进行体育运动。因此，在综合考量药物疗效后，患儿转换接受艾美赛珠单抗治疗。接受艾美赛珠单抗预防治疗后，患儿依从性良好，实现零出血*，关节健康状况得以改善，心理健康状况良好。目前该患儿已经可以进行散步、爬楼梯等简单运动，也已经正常入学，生活质量有所提高。患儿及其家长对于治疗效果非常满意，愿意长期接受艾美赛珠单抗预防治疗。

从循证角度来看，HAVEN 2研究显示，伴抑制物的血友病患儿接受艾美赛珠单抗长期持续治疗后，年化出血率（ABR）仅为0.3，且“从未”或“很少”发生关节疼痛、活动疼痛的患儿比例分别增加35.0%和21.7%^4,5；HOHOEMI研究显示，不伴抑制物的重型血友病患儿接受艾美赛珠单抗治疗后，参与散步和游泳等中等风险活动的患儿人数增加，且活动的平均时间延长⁶。表明艾美赛珠单抗预防治疗可有效减少患儿出血，促进患儿进行体育运动。此外，2022年美国血液学会（ASH）年会公布研究显示，接受艾美赛珠单抗治疗的患者依从性较高，96%的患者依从性强或完全依从，依从性评分均值高达8.3分（1-9分制）⁷。表明艾美赛珠单抗还可提高患儿治疗依从性，帮助患儿实现心理和生理的双重自由。

百尺竿头，更进一步，药物可及性提高护航血友病患儿安全运动

运动和预防治疗是血友病患儿一生的“必修课”，因此，减轻患儿长期治疗的经济负担、提高治疗药物可及性十分关键。黄美娟教授表示：“药物可及性提高后，约5%的血友病患儿转换为艾美赛珠单抗预防治疗，总体治疗依从性提高，出血情况减少，患儿可以更多地参与体育运动，关节状况得以改善。”

在黄美娟教授接诊的患儿中，有这样一则案例，体现了药物可及性的重要性：一例2岁的血友病A患儿，体重为15kg，家庭经济状况一般，既往接受FVIII类药物预防治疗，但患儿血管细小，静脉输注十分困难，且关节已出现滑膜炎，无法进行正常活动，体育运动更是奢求。基于这种情况，患儿家长萌生了转换艾美赛珠单抗治疗的想法。“友爱相伴”患者福利项目的开展，可为接受艾美赛珠单抗治疗的血友病患儿报销一定比例的治疗费用，给予患儿及其家长长期治疗的信心。该患儿在项目启动后积极入组，经艾美赛珠单抗治疗后依从性良好，无自发性出血发生，偶尔磕碰产生的淤青也能较快缓解，关节健康状况得以改善，可以进行跑、跳、攀爬等体育运动，家长也对预防治疗更加放心、更有信心。目前，该患儿生活质量明显提高，家长对于治疗效果的满意度较高，愿意长期接受艾美赛珠单抗预防治疗。

最后，提及儿童血友病治疗未来，黄美娟教授感叹到：“患者福利项目的开展助推了年幼患儿接受艾美赛珠单抗治疗，提高了患儿治疗依从性，降低了患儿出血风险，促进了患儿更积极地进行运动。相信未来在患者福利项目的助力下，血友病患儿的生活质量将进一步改善，从而回归正常社会生活。”

总结

在古希腊奥林匹亚阿尔菲斯河岸的山岩上，刻着一段古老的格言：“如果你想聪明，跑步吧！如果你想强壮，跑步吧！如果你想健康，跑步吧！”这句格言揭示了这样一个道理：生命因运动而美丽。非因子药物艾美赛珠单抗的出现，为血友病患儿预防治疗提供了更佳选择，保障了患儿安全进行体育运动，提高了患儿治疗依从性，而患者福利项目的开展，进一步为患儿运动保驾护航。生命不息，运动不止。相信在艾美赛珠单抗及患者福利项目的助力下，血友病患儿终将安心享受运动，拥抱健康而美好的生活。

黄美娟 教授

医学博士，副主任医师、副教授，硕士生导师

长期从事临床血液内科工作

先后在中国医学科学院血液病医院和加拿大麦克马斯特大学止血血栓中心进修学习

尤其擅长出凝血与血栓性疾病的诊断和治疗

中国研究型医院学会血栓与止血专业委员会 委员

中国医药教育协会止血与血栓分会 委员

中国医院协会罕见病专委会 委员

中国罕见病联盟血友病学组 委员

福建省药学会止血与血栓工作委员会 副主任委员

福建省医学会罕见病分会 常务委员

福建省医学会血液病学分会出凝血学组 委员

注：*零出血指预防治疗过程中的治疗性的出血事件发生次数为零