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第50届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会（EBMT 2024）于4月14日-17日在英国格拉斯哥召开，会议探讨了造血干细胞移植和细胞治疗相关的前沿研究进展。会议现场，医脉通特邀陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）宋清晓教授接受采访，分享本次会议上的研究成果和收获。

医脉通：2024 EBMT会议上，您和团队一项慢性GvHD相关研究入选了口头报告。想请您介绍一下，基于怎样的背景开展的这项研究？研究结果如何？

宋清晓教授：慢性移植物抗宿主病（GvHD）是影响移植患者长期生存和非复发死亡的主要原因之一，据统计，移植后患者慢性GvHD的发生率大约为30%-70%。目前，慢性GvHD的一线治疗方案仍然以糖皮质激素为主，然而约有50%的患者对激素治疗不敏感，因此需要二线甚至多线治疗。目前国内外还没有相对统一的慢性GvHD二线治疗方案，BTK抑制剂、JAK抑制剂、ROCK2抑制剂等是二线治疗小分子靶向药物的代表。近年来，靶向药物的开发在慢性GvHD领域成为新药研究的一个重要方向。 

PI3K是T细胞和B细胞受体的下游信号传导中的关键分子，我们认为它在慢性GvHD的发生机制中发挥着重要作用。因此，我们启动了一项研究，探讨靶向PI3K-delta抑制剂在治疗慢性GVHD的临床前动物模型中的作用。我们进行了多组小鼠模型的测试，在皮肤GvHD模型以及多器官受损的全身GvHD的模型中，发现了PI3K-delta抑制剂对缓解慢性GvHD具有显著疗效，可以延长总体生存时间。 

医脉通：鉴于目前的临床实践，您认为在慢性GvHD领域有哪些研究方向值得进一步探索？是否有一些新的治疗策略或药物正在被研究或开发？

宋清晓教授：在慢性GvHD的探索研究方面，我认为以下四个方面值得关注。首先是生物标志物的开发和验证，生物标志物在临床中对于早期诊断、早期干预甚至制定个体化治疗方案非常关键。其次是细胞治疗，我们新桥医院血液病医学中心在间充质干细胞治疗慢性GvHD领域深耕多年，先后在JCO、JAMA Oncology上发表了相关临床研究结果，证实输注间充质干细胞能够促进造血重建及防治GvHD；当然除了间充质干细胞以外，国内外还有关于调节性T细胞及NK细胞的回输防治GvHD方面进行的相关探索。第三是小分子靶向药物的开发，如BTK抑制剂、JAK抑制剂、ROCK2抑制剂，未来我们还希望能够进行PI3K-delta抑制剂的临床试验。第四是肠道菌群的相关研究，多项研究已经证明肠道菌群在GvHD特别是慢性GvHD的发生中起着关键作用，因此深入研究这一领域有望为未来潜在疗法的开发提供帮助。

医脉通：作为中国的代表参加2024 EBMT会议，您对于本次线下参会有什么特别的感受？

宋清晓教授：我非常荣幸能代表新桥医院血液病医学中心参加本届EBMT大会，这是我第一次参加EBMT，与会期间，我深入了解了EBMT的历史，并对造血干细胞移植治疗的发展历程有了更深入的认识。更重要的是，我们与国际同行进行了文化和学术的交流，向全世界展示了我们的研究成果，同时，我也看到了与其他欧美国家相比我国在新药研发方面的不足之处，这让我认识到我们需要在将来努力的方向。

宋清晓 教授

陆军军医大学第二附属医院（新桥医院）血液病医学中心、研究员

重庆市医师协会血液科医师分会委员

美国血液学协会会员

Blood & Genomics杂志编委

主要研究方向为造血干细胞移植的基础及临床转化研究

获“新重庆引才计划创新基地专项”

主持国自然青年基金一项，重庆市创新发展联合基金一项，重庆市科卫联合重点项目一项，研究的主要成果发表在Blood、Journal of Clinical Investigation、Nature Communications、PNAS、American Journal of Transplantation等本领域权威期刊上，其中第一作者7篇，通讯作者2篇。