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目前，造血干细胞移植（HSCT）仍是治疗多种血液系统恶性肿瘤的根治性手段，其中“北京方案”犹如一颗璀璨的明珠，以独树一帜的创新策略，不仅在中国移植领域树立了标杆，更在全球范围内赢得了广泛赞誉与应用，极大地推动了我国HSCT的蓬勃发展。

近期，由中华医学会、中华医学会血液学分会（CSH）主办，湖北省医学会承办，华中科技大学同济医学院附属协和医院、苏州大学附属第一医院协办的中华医学会第十八次血液学学术会议在武汉成功举办。本次会议会聚了国内外血液学领域的知名专家学者，共同探讨血液病学的前沿进展和临床应用。值此之际，医脉通特邀北京大学血液病研究所张晓辉教授分享中国HSCT的应用现状、“北京方案”的技术突破与挑战、创新的重要性等。

生命之舟扬帆起航，中国造血干细胞移植驶入希望与重生的“快车道”

张晓辉教授

随着HSCT技术的不断发展，尤其是单倍型相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）“北京方案”的推广，我国在HSCT领域取得了大幅进展，与国外的差异逐渐缩小。自2008年以来，我国HSCT案例数持续增长，2008年案例数约为1000例，近几年这个数字已经超过1万例^[1,2]。2023年，我国全年异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）量接近1.5万例，2024年移植总量有望突破2万例。然而，每年仍有数万例患者因各种原因如移植仓位不足未能接受移植治疗，这表明该领域仍有巨大的发展空间。

中国HSCT的发展已进入“快车道“，主要得益于以下几个因素：第一，"北京方案"已经覆盖全球50%以上半相合移植病例，使我国从最初的跟跑、并跑逐步走向全球领跑。第二，HSCT的适应症范围不断扩大。移植最初主要用于治疗白血病，但如今已拓展至重型再生障碍性贫血（SAA）、遗传性疾病等领域，并在SAA中显示出较高的治愈率，这提示移植可在更多疾病中发挥作用。第三，传统观点认为，50岁以上的患者由于治疗耐受性差，通常不被考虑进行移植。然而，随着技术的改进，移植年龄上限逐步提高，扩大至60岁甚至70岁以上，部分老年患者通过移植获得了新生。

总体而言，我国血液系统恶性肿瘤的治疗已进入快速发展阶段，未来的治疗方式可能会发生更多改变，更多患者将因此受益，重返工作岗位，恢复正常生活，迎来生命的春天。

以创新为翼，为生命助力，共筑造血干细胞移植持续发展蓝图

张晓辉教授

1981年，北京大学血液病研究所成功实施了我国首例allo-HSCT，开创了我国HSCT的先河，并在前辈们奠定的坚实基础上，不断进行新的探索与创新，现今已发展为全球最大的allo-HSCT中心。

在发展过程中，黄晓军院士带领团队创建了具有国际影响力的“北京方案”，其核心理念“持续创新”推动血液病领域尤其是血液恶性肿瘤的治疗取得了诸多重大突破。“创新、发展、团结、协作“是北京大学血液病研究所的所训，其中最关键的就是“创新”。只有通过持续的创新，才能实现学科的长足发展，在这种宝贵精神财富的引领下，各个领域不断涌现出新的思想、技术、原理和应用。创新精神已深深融入研究所的文化，成为每一位研究者不可或缺的“DNA”，这种精神的传承将继续推动学科建设，尤其是在青年学者的培养方面，沿着创新之路不断前行，成为未来持续发展的不竭动力。

“北京方案”闪耀技术光芒，拓展应用，创新引领未来移植新纪元

张晓辉教授

早期的HSCT要求供者和受者的HLA配型完全相同，若配型不全相合，移植的成功率会明显降低，国内、国际早期的研究都面临着诸多挑战，包括植入失败、严重的移植物抗宿主病（GVHD）等问题。在此背景下，黄晓军院士团队提出了“北京方案”，基于粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）诱导免疫耐受建立了体外去除T细胞的单倍型相合移植体系，提高了植入率，改善了患者的长期生存，解决了GVHD、感染、复发等难题，这一技术的成功，打破了过去的移植“禁区“，迎来了人人都有供者的新时代。“北京方案”目前已成为全球治疗白血病的主流方案之一，其背后有着坚实的患者数据支持，本研究所单中心已累计完成约一万例移植病例的数据收集。

以G-CSF、ATG为基础的“北京方案“已被证明能够有效治疗白血病，研究者尝试将这一方案应用于其他非肿瘤性血液病如SAA，并在2012年首次报道了将“北京方案”应用于既往治疗失败的SAA患者的有效性，初步数据显示出良好疗效，所有患者均实现100%的供者植入^[3]。在黄晓军院士的带领下，研究团队进一步扩大样本量，并将两项研究的长期随访结果发表在了《Science Bulletin》《Haematologica》上，结果显示，haplo-HSCT治疗复发/难治性SAA患者，或作为一线治疗，预计9年总生存率均接近90%，而且移植后患者的生活质量得到改善^[4,5]，有助于患者重返工作岗位和健康的社会生活。总体而言，haplo-HSCT治疗SAA，获得了国内外专家一致的积极评价，并被多项指南共识引用和推荐。

具有中国特色并获得国际认可的“北京方案”在全球范围内得到了广泛的应用，较多国外的研究中心或移植中心采用这一方案，并在白种人群中成功复制出疗效，取得了生存获益。然而，移植领域面临着新的挑战和机遇，例如，如何将新型分子靶向药物、细胞治疗、免疫治疗等与HSCT相结合，使其疗效相互促进，最终形成使患者受益更多的治疗方案，成为当前亟待解决的问题。

目前，临床正在全力推进HSCT领域的研究与实践，相信未来能在移植前、中、后成功整合新型治疗手段，最大限度地发挥这些疗法的协同作用，形成具有中国特色的创新诊疗模式、方案和技术。同时，将进一步加强国内外合作，推动治疗方案的不断优化，最终为更多患者带来福利。

从跟跑、并跑至全球领跑，奏响世界造血干细胞移植领域的中国强音

张晓辉教授

回顾我国血液病学的发展历程，过去一直处于跟跑阶段，而如今在较多领域已经实现了并跑，甚至在某些方面如“北京方案“开始领跑世界，推动着全球血液病学的进步。2024年国际血液与骨髓移植研究中心授予黄晓军院士杰出服务奖，体现了国际同行对以黄晓军院士为代表的中国科研群体的高度认可，这一荣誉是中国血液病学在国际舞台上站稳脚跟并引领发展的有力证明。黄沙百战穿金甲，不破楼兰终不还。正是在这种坚定的决心和不懈的努力下，薪火相传、持续创新，中国的原创技术体系最终得到了国际的认可。

整体而言，中华民族的复兴应在科技和医学等多个领域实现国际领跑，未来如何推动更多治疗方案走出国门，在世界舞台上发出中国的最强音，关键在于持续不断的创新。科学应求异而非求同，尤其是在临床疗效和安全性方面。“北京方案”不是终点，未来临床仍需不断完善、优化方案，使其更加简便、有效、安全，适用范围更广，可用于治疗其他类型的血液系统恶性肿瘤以及严重的非恶性肿瘤疾病。随着创新方案的不断涌现，中国的声音将在全球医学领域中愈发响亮。作为临床工作者和基础研究者，期待国内外同行进行更多的学术探讨与分享，为血液病患者提供更多创新的诊疗方案，助力其重获健康生活。

张晓辉 教授

主任医师 二级教授 博士/后导师

北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所 副所长

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任 

中华医学会血液学分会委员会  副主任委员、造血干细胞应用学组组长

中国免疫学会血液免疫分会委员会  副主任委员

北京癌症防治学会血液工作委员会 主任委员兼理事长

课题负责人主持：国家科技重大专项、国家自然科学基金重点项目、首都卫生发展科研重点项目等；牵头/执笔中国专家指南/共识30余部，主编血液领域专著5部，国家发明专利申请/授权21项，第一/通讯发表SCI 论文130余篇Nat. Immunol, J Hematol Oncol, Lancet Heamatol, Blood, Nat. Commun, Leukemia,等, 获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）