近年来，再生障碍性贫血（AA，简称“再障“）领域取得了较大进展，自“中国血液病专科联盟-再障协作组”成立以来，随着各区域联动交流愈发紧密，我国AA的规范化诊疗水平得到了提升。近期，“中国血液病专科联盟-再障协作组会议”在广西南宁召开，值此之际，本期圆桌访谈特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授、广西医科大学第一附属医院赖永榕教授、广西医科大学第一附属医院刘容容教授和广西壮族自治区人民医院蓝梅教授，分享AA的诊疗进展及规范化诊疗等内容，以飨读者！

赖永榕教授：AA是一种骨髓造血衰竭性疾病，严重情况下可危及患者生命。能否请您结合AA的诊疗进展，谈谈当前我国AA学科的发展情况？

施均教授：目前，我国在AA诊疗方面取得了系列重要进展。在诊断方面，二代测序技术的应用进一步提升了AA的临床诊断水平，通过二代测序技术，临床能够有效排除先天性骨髓衰竭性疾病以及携带胚系基因突变的遗传易感性AA，这类患者通常对免疫抑制治疗的反应较差，因此需要使用造血干细胞移植（HSCT）进一步治疗，二代测序技术的应用为AA的精准诊断和个体化治疗提供了重要支持。

在治疗方面，HSCT已被证实是治疗AA的有效手段之一，黄晓军院士创建的“北京方案”——单倍型相合HSCT，在AA患者中的临床疗效良好，移植后患者的9年生存率接近90%^1,2，特别是对于重型的难治复发AA患者，半相合移植提供了新的治疗选择。除了HSCT，免疫抑制治疗也是AA的重要治疗手段之一。对于不适合移植的患者，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）+抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）+环孢素A（CsA）组成的“三明治”式联合方案提高了既往免疫抑制治疗的疗效，研究显示³，单独使用免疫抑制治疗（ATG+CsA）的总体缓解率为50%，而加入TPO-RA海曲泊帕后，总体缓解率为68.7%，疗效更优。目前，AA的药物治疗已正式迈入“三药时代”，为患者提供了更为有效的治疗选择。

刘容容教授：根据疾病严重程度，AA可分为重型AA（SAA）和非重型AA（NSAA），NSAA又可细分为非输血依赖型（NTD-NSAA）和输血依赖型AA（TD-NSAA），能否请您结合临床经验，谈谈不同类型AA患者的一线治疗方案应该如何选择？

施均教授：对于年龄≤40岁且有HLA相合同胞供者的SAA和极重型AA（VSAA）患者，HSCT应作为首选治疗方案，TD-NSAA与SAA的治疗原则一致。对于没有合适供者和年龄＞40岁的AA患者，免疫抑制治疗联合TPO-RA和（或）其他促造血治疗应作为首选方案⁴。

TPO-RA是近年来AA治疗领域的重要突破之一，海曲泊帕作为我国自主研发的新一代TPO-RA，与免疫抑制剂的联合方案已被推荐为SAA的一线治疗方案，较单独使用免疫抑制剂可帮助患者更快、更好地获得缓解。临床研究显示3，海曲泊帕联合ATG和CsA用于SAA的一线治疗时，相较于单独使用免疫抑制治疗可提高3个月（21.9%vs.5.2%）和6个月时的完全缓解率（42.9%vs.16.7%），并提高达到完全缓解的中位时间（96天vs.214天），这有助于降低患者对输血及血液制品的依赖。

此外，对于TD-NSAA患者，海曲泊帕与CsA联合治疗较CsA单药治疗明显提高了患者24周时的总体缓解率（74%vs.16%，P<0.001），并且降低了疾病转化为SAA的风险，使其发生率降低了26%（8%vs.34%）⁵。总体来说，一线使用海曲泊帕与免疫抑制剂联合方案可进一步提高AA患者的临床疗效，从而改善患者的预后和生活质量。

蓝梅教授：随着医学技术的进步，近年来AA的诊疗取得了较大进展，诊疗的规范化也变得愈发重要。您在该领域深耕多年，能否请您分享一下规范化诊疗的意义，以及如何进一步提升我国AA诊疗的规范化水平？

施均教授：AA的规范化诊疗至关重要，对于AA患者，初诊时应确保精准诊断，并及时进行规范化的治疗。长期依赖输血会对患者的身体造成严重损害，因此，在一线治疗中，早期采用标准化的联合治疗方案是关键，这不仅有助于促进患者血象的恢复，提高整体治疗效果，还能确保患者获得更好的预后。

同时，全国各医疗单位之间的交流与学习尤为重要，通过达成共识，能够为患者提供更优质的诊疗服务。目前，临床对一线治疗的剂量和疗程尚未形成统一标准，应进一步优化现有治疗方案的剂量和疗程，足剂量、足疗程的治疗是确保疾病有效控制的关键。以海曲泊帕为例，针对SAA的一线标准治疗，推荐的剂量应为15mg，且治疗周期应至少持续4-6个月，以便更好评估疗效。因此，医生应与患者进行充分沟通，通过双方的密切配合，进一步优化治疗效果，提升患者的康复希望。

赖永榕教授：为进一步规范AA的诊疗，推进学科发展，中国血液病专科联盟-再障协作组应运而生，自成立以来，协作组取得了丰厚成果，作为协作组组长，能否请您分享一下协作组未来的发展方向和重点？

施均教授：再障协作组成立以来，始终致力于推动各区域的深入交流与学习，通过病例分享和学术研讨会，携手提升AA的诊疗标准与规范化流程，促进各医疗机构的合作与资源共享，进一步提升中华医学会血液学分会红细胞疾病学组在AA领域的整体诊疗水平。

未来，再障协作组的发展方向和重点就是建立标准化的诊疗流程，推广先进的治疗技术，并提升基层医院的诊疗能力，让患者无需跨市或跨省即可获得高质量、规范化的诊断与治疗，从而实现AA患者群体的全面获益。最后，希望通过再障协作组，能够服务患者、支持基层医院，促进各方的交流与学习，推动先进诊疗理念的普及，切实提升患者的健康水平，造福更多的患者。

总结

赖永榕教授：此次圆桌访谈主要围绕AA学科的诊疗现状及规范化诊疗等进行了讨论。AA是一种较为复杂的血液系统疾病，近年来，AA的诊疗取得了较大进展，二代测序技术的应用进一步提升了AA的临床诊断水平，TPO-RA海曲泊帕与免疫抑制剂的联合方案成为不适合移植的AA患者的一线治疗方案，临床研究证实其疗效良好，为AA患者提供了新的治疗选择，AA的治疗已正式迈入“三药时代”。

未来，广西地区在再障协作组的引领下，将持续推进AA规范化诊疗的建设与管理，为患者提供更优的治疗策略，造福更多患者。最后，感谢施均教授的精彩分享与解答，希望本次圆桌会能够为临床诊疗实践提供新思路，推动我国AA诊疗领域进一步发展，并助力广西各级医院AA的规范化诊治水平迈向新的高度！

施均 教授

中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）副所院长

红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心 主任

主任医师  博士生导师

国家血液系统疾病临床医学研究中心 副主任

中华医学会血液学专业委员会 委员、红细胞疾病学组副组长

研究方向：造血再生理论基础及创新性造血干细胞临床研究

赖永榕 教授 

广西医科大学第一附属医院

医学博士、博士生导师

中华医学会血液学分会全国常务委员

中国医师协会血液科医师分会全国常务委员

广西血液病学会主任委员

承担国家自然科学基金4项及教育部课题1项

获广西科技进步奖5项（一等奖1项；二等奖1项；三等奖3项）

发表科研论文100余篇

刘容容 教授

广西医科大学第一附属医院

博士，主任医师，博士生导师

广西医科大学第一附属医院血液内科副主任兼血液党支部书记

中华医学血液学分会青年委员

中华医学血液学分会红细胞疾病学组委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会青年委员

广西医学会血液学分会常务委员兼秘书

广西医学会血液学分会造血干细胞移植学组组长

广西干细胞临床研究专家委员会委员

美国德克萨斯大学访问学者，进行代谢组学研究

专注于红细胞疾病的治疗与基础研究

擅长于地中海贫血治疗的基础及临床研究

长期从事地中海贫血铁过载、造血干细胞移植及基因治疗等

蓝梅 教授

广西医科大学第一附属医院

广西医学科学院·广西壮族自治区人民医院

血液内科科主任，主任医师，医学硕士

海峡两岸医药卫生交流协会血液病学专业委员会委员

广西抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主任委员

广西医学会血液病学分会常委

广西医师协会血液科医师分会常委

广西医学会精准医学分会常委