急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病，年发病率为（3～4）/10万，全球年均死亡人数约八万，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是AML患者的重要治疗选择，为疾病治愈提供了可能¹。与常规化疗相比，接受allo-HSCT的AML患者有着更好的长期生存，但仍有40%～50%的患者面临复发的挑战，复发后2年总生存期（OS）不足20%¹。如何降低移植后复发风险、改善患者的长期生存成为临床亟待解决的重点问题。在此，医脉通特邀河南省肿瘤医院房佰俊教授进行专访，深度分析AML患者allo-HSCT后的长期管理策略，并就我国AML患者长期预后的改善发表真知灼见。

医脉通：近年来靶向治疗、免疫治疗药物和技术在AML治疗领域取得了蓬勃的发展，请问造血干细胞移植的治疗地位发生了哪些改变？

房佰俊教授：随着医学领域对AML认识的不断深入，靶向治疗和免疫治疗均取得了显著进展，并为AML患者提供众多优秀的治疗选择，很多血液科医生内心不禁思考，AML患者是否仍需要进行造血干细胞移植？事实上，移植尤其是allo-HSCT，目前在AML领域仍具有不可替代的重要地位，是中高危初诊患者缓解后以及复发难治性（R/R）AML患者的关键挽救性治疗选择²。同时，移植与靶向治疗及免疫治疗并非只能二选一，合理的联合应用有助于发挥协同增效作用，改善AML患者的长期生存。

医脉通：目前部分预后不良的AML患者移植后复发及死亡风险较高，成为临床治疗的难点。请您谈谈哪些临床特征通常预示着AML患者移植后复发风险较高、预后较差？

房佰俊教授：AML患者移植后高复发风险的预测因素主要包括移植前微小残留病（MRD）阳性，以及存在一些特定的基因突变如FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）-ITD或核仁磷酸蛋白（NPM1）等^3,4。研究显示，移植前MRD阳性患者移植后３年累计复发率约为移植前MRD阴性患者的3倍（67% vs 22%）³；此外，在移植前首次缓解的AML患者中，血液中持续存在FLT3-ITD或NPM1突变（等位基因分数≥0.01%）的患者即便获得血液学完全缓解，其复发风险仍高于经治疗后实现FLT3-ITD或NPM1突变转阴的患者⁴。

医脉通：《异基因移植后监测、治疗和预防白血病复发的中国专家共识2024版更新》（以下简称《中国专家共识》）于近日重磅更新，请您谈谈共识中对于预防和治疗移植后复发有哪些推荐？

房佰俊教授：《中国专家共识》系统性总结了关于allo-HSCT后监测、治疗及预防白血病复发的国内外指南最新要点与专家共识，对于临床allo-HSCT的管理具有重要指导价值⁵。

在移植后复发预防方面，涵盖形态学、免疫学、分子学检测尤其是MRD检测在内的定期动态复查是预防的关键措施。

在移植后复发治疗方面，基于当前先进的检测技术以及临床对AML生物学特性的深入理解，抢先治疗或干预治疗的重要性愈发凸显，移植后患者应动态监测MRD指标，发现MRD阳性后及时进行抢先治疗和干预。2024版《中国专家共识》明确指出，对于MRD阳性的患者，可采用改良的供者淋巴细胞输注联合γ-干扰素、α-干扰素等药物或靶向药物进行治疗，如酪氨酸激酶抑制剂治疗费城染色体阳性AML患者、FLT3抑制剂治疗FLT3-ITD突变的AML患者，其疗效将优于以往常规的抢先治疗或干预措施。

医脉通：您作为AML领域的资深学者，在该领域深耕多年，请您谈谈AML移植领域未来潜在的发展方向？

房佰俊教授：随着新型靶向药物及检测技术在临床的广泛应用，白血病造血干细胞移植领域的改良预处理方案、预防治疗、抢先治疗、维持治疗等取得显著进展，为白血病移植领域注入了新的活力。尤其是伴有特定基因突变、既往预后较差的患者，长期生存率得到有效提升，如伴有FLT3-ITD突变的R/R AML患者可通过在移植前接受FLT3抑制剂桥接治疗提高移植成功率，移植后继续FLT3抑制剂维持治疗进一步改善长期生存⁵。

临床实际治疗中，目前在基层医院亦有广泛应用潜力的FLT3抑制剂为吉瑞替尼。在桥接移植方面，国外3期临床研究ADMIRAL显示，与单纯化疗相比，接受吉瑞替尼治疗的FLT3突变R/R AML患者完全缓解或完全缓解伴血液学不完全恢复的比例显著提高（34.0% vs 15.3%），接受吉瑞替尼治疗的患者成功进行移植比例亦更高（26% vs 15%）^6,7。

在移植后维持治疗方面，中国研究数据亦表明，与接受其他维持治疗方案的患者相比，移植后接受吉瑞替尼维持治疗的患者2年总生存率（88.1% vs 65.1%，P=0.003）和2年无复发生存率（75.7% vs 52.0%，P=0.006）均显著提升，提示吉瑞替尼作为AML患者维持治疗选择，尤其是伴有FLT3突变的R/R AML患者，其临床疗效明显优于其他维持治疗方案⁸。未来，若能将吉瑞替尼等新型药物合理、科学的应用于移植各个阶段，提升AML患者的治疗效果，或将成为AML治疗的新标准。

房佰俊 教授

二级教授, 主任医师, 医学博士, 博导

河南省肿瘤医院/郑州大学附属肿瘤医院血液科主任

国务院政府特殊津贴专家 

新世纪百千万人才工程国家级人选

中原千人计划科技创新领军人才

河南省高层次（B类）人才

河南省骨髓瘤基础与临床创新团队学术带头人

河南省医学会血液病学分会候任主委,浆细胞疾病学组 组长 

中国医药教育协会骨髓瘤分会主委

中国抗癌协会中西整合骨髓瘤专委会常委

中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专委会常委

中国医药教育协会血液学专业委员会常委

中国医师协会骨髓瘤专业委员会委员

中华医学会血液学分会骨髓瘤学组委员

河南省生命关怀协会骨髓瘤专委会主委

河南省医师协会血液科医师分会副会长

河南省实验血液学专业委员会副主委