由亚洲脐带血库协会（ACORD）主办的2025年亚洲脐血会议（AsiaCord 2025 Meeting）于4月12日在日本东京盛大召开。该机构自2000年11月成立于曼谷以来，始终致力于推动亚洲各国脐带血库的协同合作与科研交流，以提升脐带血资源的临床应用质量。作为该协会的年度盛会，本届会议汇聚了来自中、日、韩、东南亚等国家和地区的血液病学领域及造血干细胞移植领域的权威专家、学者以及临床医护工作者，重点围绕脐带血采集技术、移植适应症扩展等前沿议题展开深入交流，分享最新临床研究成果。在此，选取了1则关于含抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）预处理方案的脐带血移植（CBT）治疗黏多糖贮积症（MPS）的研究，由首都医科大学附属首都儿童医学中心（原首都儿科研究所附属儿童医院）冯顺乔教授（该研究第一作者）进行专业解读。此外，还特邀该院血液肿瘤科主任刘嵘教授对研究成果进行学术点评。

ATG预处理方案的单份CBT治疗MPS的临床疗效

研究目的

评估含ATG预处理方案的单份非亲缘脐带血移植（UCBT）治疗MPS的临床疗效。

研究方法

本研究回顾性分析了在首都儿科研究所附属儿童医院血液科接受UCBT的41例MPS患者。所有患者均接受含ATG的清髓性预处理方案，并按ATG剂量分为低剂量组（＜3mg/kg）与高剂量组（≥3mg/kg）。

研究结果

41例患者中39例成功植入，中性粒细胞植入和血小板植入中位时间分别为18天、26天，42天累积植入率分别为97.6%、95.2%。

高剂量组巨细胞病毒（CMV）再激活率显著高于低剂量组（P＜0.05）。

T检验显示移植后2、3个月时，低剂量ATG组调节性T细胞（Treg）水平显著高于高剂量组（P=0.045，0.027），而CD4+ T细胞、CD8+ T细胞、自然杀伤（NK）细胞及B细胞的恢复水平组间无显著差异。

患者1年总生存率（OS）达97.6%，所有受者尿糖胺聚糖水平在3-6个月内恢复正常且临床症状显著改善。

研究结论

含ATG预处理方案的单份UCBT治疗MPS的植入率与生存率均较高。低剂量ATG组移植早期Treg水平更高，且未增加植入失败或移植物抗宿主病（GVHD）风险，同时CMV再激活率更低^[1]。

专家点评

刘嵘教授

MPS是由于溶酶体中降解黏多糖的水解酶活性缺乏或降低，导致黏多糖贮积在机体各种组织致多系统受累的一组疾病。目前MPS的主要治疗方法包括酶替代治疗（ERT）和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。其中allo-HSCT治疗MPS可使患者获得永久产酶能力，达到理想的治疗效果。欧洲血液和骨髓移植协会（EBMT）和国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的数据显示，对于MPS患者，脐带血移植物获得完全植入（92% vs. 69%，P=0.039）和正常酶活性的比例（98% vs. 59%，P=0.007）优于其他移植物，提示脐带血是MPS患者allo-HSCT的优选来源^[2]。

本研究旨在分析含ATG清髓预处理方案的单份UCBT治疗MPS的效果，并通过剂量分层（低剂量ATG组＜3mg/kg vs. 高剂量组≥3mg/kg）评估了其对免疫细胞亚群动态及感染风险的影响，为优化预处理方案提供了依据。

结果显示，含ATG清髓预处理方案的UCBT治疗MPS有效且安全，1年总生存率高达97.6%，且所有受者尿糖胺聚糖水平在移植后3-6个月内迅速恢复正常，与临床症状的显著改善一致，进一步验证了脐带血作为移植物在MPS治疗中的核心地位。

值得注意的是，低剂量ATG组既可维持Treg介导的免疫耐受，又可避免高剂量导致的CMV再激活风险。且低剂量ATG组早期Treg水平升高与GVHD风险不相关。由此提示，低剂量ATG可在不影响GVHD控制的前提下，适度保留Treg功能，从而改善免疫稳态。

总而言之，本研究为MPS的脐带血移植优化提供了有价值的循证证据，强化了UCBT联合低剂量ATG预处理方案在此类疾病中的临床应用前景。

审批号MAT-CN-2508370-1.0