牛挺教授:多发性骨髓瘤诊断与治疗的挑战与突破,全程化管理模式和AI赋能管理体系建设等方面有待提升
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多发性骨髓瘤(MM)是一种无法治愈的浆细胞
恶性肿瘤,但在引入单克隆抗体、CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等免疫治疗药物后,较多患者可实现疾病的缓解及更长的生存,这一现实促进了疗效标准、预后因素的进一步更新。
为搭建开放包容的学术交流平台,促进不同学术思想的碰撞与融合,深入挖掘血液肿瘤与免疫治疗的创新突破点,“中国免疫学会血液免疫分会第八届北京血栓与止血会议暨第六届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛”于5月16-17日在北京成功举办。基于此,医脉通特邀四川大学华西医院牛挺教授接受采访,分享MM的诊疗挑战和和未来重要事项。
医脉通:
国内的MM的治疗还存在着哪些挑战,应该朝着哪些方向去努力呢?
牛挺教授:
当前我国多发性骨髓瘤治疗面临两大核心挑战:一是创新药物可及性不足。虽然CAR-T疗法和双特异性抗体等创新疗法已在国内获批,但由于尚未纳入医保目录,其高昂费用(如CAR-T治疗约120万元)和复杂制备流程限制了患者实际获益。此外,双抗药物国内获批时间晚于欧美,其真实世界疗效、安全性及联合用药方案仍需更多临床验证。二是复发/难治患者治疗困境,特别是伴髓外病变或共病的中老年患者,现有疗法效果有限且需兼顾共病管理。
未来突破方向包括:1)开发新靶点,我们团队在STTT杂志发表的FcRL5靶点研究显示良好疗效;2)创新联合疗法,动物实验证实自分泌BITE的双靶点CAR-T(如BCMA/CD19、BCMA/GPRC5D)较单靶点CAR-T或双抗具有协同增效作用且安全性良好;3)解决老年患者T细胞功能衰退问题,华西团队联合开发的脐血源BCMA/CD19双靶点通用型CAR-T可将治疗成本降至10万元以下,单份脐血可制备100人份异体CAR-T,显著提升可及性并具全球推广潜力。这些方向均为提升治疗效果提供了新思路。
医脉通:
基于您的临床经验,请您谈谈在多发性骨髓瘤的识别和诊断中需要注意哪些事项?
牛挺教授:
提升多发性骨髓瘤诊疗水平需聚焦三个关键方向:
在早诊早治方面,建议将低成本(<30元)的血清蛋白电泳纳入中老年体检项目。≥50岁、≥70岁和≥85岁人群中意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)的发生率分别为 3.2%、5.3% 和 7.5%。华西医院通过国家慢病课题在百万社区人群中推广该检测,结合多项指标构建早筛网络,争取能显著提升四川省早诊率。
多学科协作方面,鉴于骨髓瘤可累及骨骼、肾脏、神经等多个系统,患者常分散就诊于不同科室。需建立以血液科为核心的多学科协作机制,重点对出现CRAB症状患者及时进行专项检测确诊。
在全程化管理方面,华西医院创新性地建立了AI赋能的全程诊疗体系,实现患者规范随访和动态监测。该模式推动四川省新诊断病例医疗机构上报数跃居全国首位,并有效支持临床研究开展。通过AI系统实现患者管理、病情监测和多中心联动,为规范化诊疗提供有力支撑。
未来需要在全国范围推广这一早筛、多学科协作和智能化管理的综合模式,进一步提升多发性骨髓瘤诊疗水平。
牛挺教授
医学博士,主任医师,教授,博士生导师,博士后合作导师
四川大学华西医院血液内科主任、血液病研究所所长
生物治疗全国重点实验室和生物治疗协同创新中心(四川大学)主要研究者(PI)
转化医学国家重大科技基础设施(四川)主要研究者(PI)
天府青城计划医疗卫生领军人才(天府名医),首届华西医院十大医师榜样
中华医学会血液学分会常委,淋巴细胞疾病学组组长
中国STAR工作组血液病学专科委员会主任委员
中华医学会《国际输血及血液学杂志》副总编辑
国家药品监督管理局药品审评中心和医疗器械技术审评中心审评专家
国家血液病临床医学研究中心(NCRCH)四川省分中心主任
四川省干细胞技术与细胞治疗协会副会长
四川省医学会血液学分会主任委员
负责国家自然基金委重点项目、国家科技部重点研发计划项目20余项
专业领域:淋巴细胞疾病(淋巴瘤、骨髓瘤、噬血细胞综合征
、细胞治疗)