律动新生丨双管齐下，雷霆出击，甲磺酸贝舒地尔兼顾cGVHD治疗和GVL效应，为关节/筋膜cGVHD二线治疗筑希望！

来源：医脉通 2025.02.20

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清晨，当第一缕阳光洒进窗户，本应是活力满满的开始，可被关节/筋膜慢性移植物抗宿主病（cGVHD）纠缠的患者，却要在关节疼痛和僵硬中开启饱受折磨的一天，简单的穿衣动作难以完成，每一步挪动，也像是在荆棘丛中穿行，举步维艰。难道他们注定要被这病魔禁锢一生吗？当然不是！那么，关节/筋膜cGVHD患者该如何尽快挣脱疾病枷锁、畅享自由生活？本期，医脉通特邀上海市第一人民医院沈畅医生分享一则关节/筋膜cGVHD患者接受甲磺酸贝舒地尔治疗经过，同时，特邀上海市第一人民医院杨隽教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

挣脱关节禁锢咒，甲磺酸贝舒地尔助力关节/筋膜cGVHD患者早日拥抱新生曙光

基本信息：

患者，女，70岁。

既往史：

治疗经过：

沈畅医生—病例小结

关节/筋膜cGVHD患者预后不佳，快速获得缓解至关重要

目前，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗恶性血液病的关键手段之一，但关节/筋膜cGVHD影响移植疗效，可导致患者残疾、生活质量下降，甚至危及生命¹。研究显示，随着关节/筋膜cGVHD进展，患者cGVHD相关残疾的发生率增加²；此外，也有研究表明，患者关节/筋膜美国国立卫生研究院（NIH）评分越高，生活质量越差³。因此，对于关节/筋膜cGVHD患者而言，尽早实现病情缓解具有不可忽视的意义。

甲磺酸贝舒地尔中位起效时间仅1月余，在保留GVL效应的基础上实现高缓解率

甲磺酸贝舒地尔是一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，可精细调节T细胞功能，在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应⁴，防止原发性恶性肿瘤的复发，为cGVHD患者带来治疗新选择。ROCKstar研究显示，甲磺酸贝舒地尔治疗cGVHD中位起效时间仅为5周，总体缓解率（ORR）高达76%，原发疾病复发率仅为3%，亚组分析显示，患者各受累器官均可观察到完全缓解（CR），关节/筋膜ORR可达71%⁵。同时，在中国cGVHD患者中，甲磺酸贝舒地尔中位起效时间也仅为4.3周，该项中国II期临床研究结果还显示，接受甲磺酸贝舒地尔治疗后，cGVHD患者ORR为73.3%，其中，关节/筋膜ORR高达77.8%⁶。

实践求真，甲磺酸贝舒地尔治疗关节/筋膜cGVHD半月余即实现缓解

回归本案例，该患者移植后出现皮肤排异症状，经激素治疗后皮疹消退；后续患者出现膝关节疼痛、水肿，手腕疼痛及手指僵硬，丧失独立穿衣能力，严重影响日常生活活动，关节/筋膜NIH严重程度评分为3分。启动甲磺酸贝舒地尔二线治疗仅半月余，患者关节/筋膜NIH评分降至1分，达到部分缓解（PR），且关节活动度恢复正常；继续治疗1月余，患者关节/筋膜NIH评分降为0分，总评估实现CR。目前，患者日常生活活动基本不受影响，且未出现原发疾病复发情况。本案例提示，甲磺酸贝舒地尔二线治疗可兼顾关节/筋膜cGVHD治疗和GVL效应，助力患者快速获得良好疗效，这为临床治疗cGVHD提供了新思路。

杨隽教授—病例点评

供者的淋巴细胞对受者体内残留白血病细胞的特异性杀伤作用，即GVL效应，对治疗恶性血液病及防止移植后疾病复发发挥关键作用，但供者的淋巴细胞也可能攻击受者正常脏器，引发cGVHD，影响移植疗效。因此，实现cGVHD治疗和GVL效应的平衡，成为当前难点和研究热点。

本案例中，患者经allo-HSCT移植后诊断为关节/筋膜cGVHD，出现关节疼痛，且关节活动范围受限，经甲磺酸贝舒地尔二线治疗后，患者关节/筋膜排异症状逐渐得到缓解，生活质量得到明显改善，仅半月余即实现缓解。另外，该患者在甲磺酸贝舒地尔治疗期间，安全性和耐受性良好，无明显不良反应，原发疾病未出现复发现象。本案例表明，甲磺酸贝舒地尔可平衡关节/筋膜cGVHD治疗和GVL效应，为患者带来治疗福音。

甲磺酸贝舒地尔凭借既能有效遏制cGVHD、又能保留GVL效应的双重临床获益，成为治疗cGVHD的闪耀新星！希望随着甲磺酸贝舒地尔临床研究的深入探索和临床经验的沉淀积累，更多饱受关节/筋膜cGVHD折磨的患者可重获“无拘”生活，再次拥抱“自由”未来！

专家简介

沈畅医生

上海交通大学医学博士

上海交通大学附属第一人民医院血液科主治医师

上海市医师协会血液学分会会员

长期从事血液科临床及教学工作

参与多项有关恶性血液病免疫治疗的国家自然科学基金课题研究及文章发表

上海交通大学医学院八年制PBL课程导师

杨隽教授

副主任医师，博士

上海市第一人民医院血液科

2009年获卫生部的世川奖学金，后在日本名古屋大学附属病院研修1年

目前主要从事异基因造血干细胞移植工作

上海免疫学会血液免疫专委会委员

上海流行病和循证医学青年委员

上海女医师学会血液专业委员会委员

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MAT-CN-2500085.V1.0.2025.02

参考文献

                            1.Kvinge AD,et al.Curr Oncol.2022 Nov 3;29(11):8415-8430.

                            2.Hamilton BK,et al.Biol Blood Marrow Transplant.2020 Apr;26(4):772-777.

                            3.黄世勤,等.中华血液学杂志,2024,45(1):54-61.

                            4.中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会.白血病·淋巴瘤,2024,33(07):385-391.

                            5.Cutler C,et al.Blood,2021,138(22):2278-2289.

                            6.Wang Y,et al.BMC Med,2024,22(1):142.