2025年9月25日，由北京大地医疗慈善基金会主办的淋巴瘤菁英荟——淋巴瘤中青年专家科研培训会圆满召开。本次会议由中山大学附属肿瘤医院蔡清清教授担纲领衔，集结全国淋巴瘤领域的中青年专家，围绕临床研究的设计与创新、中枢神经系统淋巴瘤（CNSL）的未尽之需与前沿进展展开深入交流，力求通过高水平学术对话增强科研实践水平，进一步推动淋巴瘤领域科学研究的高质量发展。医脉通现将主要内容整理如下，以飨读者。

开场致辞

会议伊始，蔡清清教授进行了开场致辞，并向与会专家们致以热烈问候。本次淋巴瘤菁英荟聚焦于淋巴瘤临床实践中的关键问题，围绕“如何基于临床需求开展高质量研究”展开深入探讨。当前国内淋巴瘤临床研究呈现蓬勃发展的趋势，随着研究水平的不断提升，一系列临床研究已切实推动了诊疗策略的优化，有效解决了诸多临床实践中面临的难点与瓶颈问题。在此背景下，本次会议的召开具有重要的学术价值和现实意义。

蔡清清教授致辞

聚焦转化研究设计，科学实践引领临床科研新路径

在重庆大学附属肿瘤医院刘耀教授的主持下，梅斯医学高永利博士围绕临床转化医学研究的设计思路进行分享。当前，转化研究的核心导向在于从临床实践中凝练科学问题，围绕预防、诊断、治疗、预后四大方向，系统挖掘未被满足的临床需求，从而明确转化目标，构建高质量的研究框架。以原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）为例，高永利博士详细介绍了从临床痛点到研究课题的转化之路，强调应结合临床研究PICOST六要素，聚焦实际临床问题，借助高通量的研究方法，实现研究的创新与差异化。

在研究假说设计方面，近3-5年发表的科研文章及前期数据尤为关键，是提升评审认可度的重要支撑。设计转化研究时，可采用自上而下、自下而上、或两者相结合的思维方式，从疾病病理特征出发，灵活运用AI工具，将候选靶点与热点机制有效衔接，进而逐步深入探索。此外，构建合理的研究假说需具备明确的要素，通常体现为“A分子调控B机制作用于C效应进而影响D疾病”的逻辑链条。通过一例结直肠癌案例，高永利博士介绍了如何通过PDX模型结合创新的研究方法，识别EGFR-TKI耐药机制，筛选出治疗药物，并验证其对肿瘤体积和患者生存率的改善效果，该案例为临床医生提供了实用的研究思路。

刘耀教授主持

高永利博士作报告

在刘耀教授的主持下，高永利博士、厦门大学附属第一医院林志娟教授和湖南省肿瘤医院李亚军教授参与了讨论，围绕AI辅助科研、公共数据库的应用以及临床转化研究设计，展开了深入交流。专家们认为，AI技术为临床研究提供了重要支持，但需注重提示词优化、参数设置及特定工具的使用，以提升可靠性；公共数据库与队列分析相结合的方式，可提升文章基础水平；同时，在从基础研究向临床转化过程中，应重视生物标志物探索与阶段的验证，以提升临床转化的成功率。

高永利博士、林志娟教授、李亚军教授参与讨论

直面PCNSL临床挑战，奥布替尼引领靶向治疗新突破

在暨南大学附属第一医院钟立业教授的主持下，安徽医科大学第一附属医院刘沁华教授进行了题为“以奥布替尼视角看PCNSL中的临床转化”的报告。PCNSL是一种预后较差的罕见疾病，未经治疗的PCNSL患者的中位总生存（OS）期约为1.5~3个月。尽管PCNSL已进入靶向治疗时代，但当前靶向药物较少，且治疗规范性存在不足。因此，目前国内外指南仍推荐以甲氨蝶呤（MTX）为基础的治疗方案为主，然而，此类方案存在神经毒性/血液毒性风险较高，老年患者耐受性差，鞘内注射疗效有限等问题，利妥昔单抗的加入也未能显著改善患者的无事件生存（EFS）或OS，PCNSL领域仍存在未被满足的治疗需求。

超过半数的PCNSL患者携带MYD88 L265P和CD79b突变，突变介导的BCR及其下游NF-κB信号通路是PCNSL的重要发病机制，而BTK抑制剂（BTKi）可抑制BCR信号通路，因而成为PCNSL高潜力的治疗靶点。奥布替尼作为新一代共价BTKi，通过优化结构，不仅提高了激酶选择性，且Ⅰ期研究表明，其对BTK靶点占有率更高，持续时间可达24h，因脱靶效应导致的不良反应也较少。此外，奥布替尼的脑脊液（CSF）浓度较高，其联合抗PD-1单抗治疗复发/难治性（R/R）PCNSL给药2h后的中位CSF浓度为28.7ng/mL，中位透过率为59.8%。多项研究者发起的临床研究（IIT）及Ⅱ期研究显示，奥布替尼对一线及R/R PCNSL均具有良好的疗效，例如，接受4个周期RMO（利妥昔单抗+MTX+奥布替尼）方案的一线PCNSL患者的总缓解率（ORR）为92.3%，完全缓解（CR）率为35.4%，2年无进展生存（PFS）率、OS率分别为74.9%和85.4%，提示奥布替尼有望为PCNSL患者提供新的一线治疗选择。PCNSL的治疗方案仍有待探索，未来亟需加强临床与基础研究的通力协作，挖掘治疗靶点，从而使科研成果回馈临床，最终惠及广大患者。

钟立业教授主持

刘沁华教授作报告

在钟立业教授的主持下，刘沁华教授、高永利博士、中山大学附属肿瘤医院夏奕教授和南方医科大学南方医院魏小磊教授围绕PCNSL分子分型指导下的治疗方案、多种小分子药物的合理组合、以及自体造血干细胞移植的定位等临床问题展开了深入的探讨。结合此次会议的分享，专家们认为PCNSL的治疗方案应根据不同亚型（如MCD型及非MCD型）灵活调整，且在诱导、巩固及维持治疗阶段，需结合患者分子特征、耐受性及经济状况进行个体化药物组合。未来应不断深入探索，以真正实现个体化精准治疗，提升患者获益。

刘沁华教授、高永利博士、夏奕教授、魏小磊教授参与讨论

总结致辞

随后，蔡清清教授进行了会议总结。此次会议围绕临床研究设计与转化展开，与会专家从国家自然科学基金的申请，到IIT的实践，乃至高水平学术成果的发表等方面，进行了全面而深入的交流。期望各位同仁能借此契机，在未来科研道路上不断取得突破，共同助力淋巴瘤领域临床研究水平的提升。

蔡清清教授作会议总结