百家争鸣丨AML治疗“破局之战”:当CR遇阻时,异基因移植“雷霆出击”vs 再化疗“迂回制胜”(上)

来源:医脉通 2025.05.14
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异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是大多数中高危急性髓系白血病(AML)患者的标准巩固治疗,allo-HSCT前达到完全缓解(CR)与临床结局改善相关。那么,中高危AML患者诱导失败,选择异基因造血干细胞移植还是再诱导化疗?4月25-26日,“移植的艺术”北京国际造血干细胞移植会议(AOT 2025)顺利召开,与会场现场,“百家争鸣”栏目第四期特别邀请北京大学人民医院张晓辉教授、M D Anderson Cancer Center Rajneesh Nath教授、广西医科大学第一附属医院刘容容教授和吉林大学第一医院肿瘤中心谭业辉教授对此问题进行深入探讨。



张晓辉教授

北京大学人民医院


AML诱导化疗失败后的治疗策略,在临床实践中仍存在诸多选择。对于高危患者群体,我们通常采取继续诱导化疗的策略。然而,当患者再次诱导化疗未达到CR或一直处于未缓解状态时,临床治疗路径将面临重大抉择。在治疗策略的选择上,我们优先考虑靶向治疗、泛靶向药物治疗及强化疗方案,以期实现CR,为后续植创造有利条件。对于经上述治疗仍未能达到缓解的难治性患者,我们基于"北京方案",采用预防性供者淋巴细胞输注(DLI)作为治疗手段。同时,通过早期减停免疫抑制剂,在诱导移植物抗白血病(GVL)效应的同时,部分患者仍可实现CR。


值得注意的是,allo-HSCT后患者仍面临较高的复发风险。对此,我们对微小残留病(MRD)进行监测,包括FCM MRD、NGF MRD及基因MRD。当检测结果显示FCM MRD阳性时,我们推荐采用化疗联合细胞回输的治疗方案;对于基因MRD阳性患者,则可选择干扰素治疗、免疫抑制剂减停等综合干预措施。在长期维持治疗过程中,如何实现患者的持久获益、延长生存期,是我们面临的核心挑战。尽管在这一探索之路上仍存在诸多热点与难点问题,但通过不断优化治疗策略、完善监测体系,我们终将为AML患者开辟更为光明的治疗前景。



Rajneesh Nath教授

M D Anderson Cancer Center


中高危AML患者诱导化疗失败后,allo-HSCT是唯一可能实现治愈的治疗手段。然而,关键问题在于患者是否应直接进行allo-HSCT,亦或需在移植前尝试再诱导治疗以优化移植条件。对于早期复发且具备理想供体来源的患者,直接进行allo-HSCT是一种高效且可行的选择。而对于合并多种并发症或缺乏合适供体的患者,则需先行再诱导治疗或其他系统性治疗以控制疾病进展,为后续allo-HSCT创造有利条件。这一治疗策略的选择应基于患者的疾病特征、生物学特性及供体情况等多维度因素。



刘容容教授

广西医科大学第一附属医院


关于中高危AML患者诱导化疗失败后的治疗策略,目前临床仍存在显著争议。国内外尚未有明确研究证据表明强化化疗一定能够解决此类患者的长期生存问题。因此,对于中高危AML患者诱导化疗失败后的治疗路径选择,各中心基于自身经验及临床研究有不同的见解。


基于国内外研究进展,结合本中心的实践经验,我们认为对于无法通过诱导化疗达到CR的中高危AML患者,可以考虑接受allo-HSCT。通过清髓性预处理方案及GVL效应,allo-HSCT有望为患者带来长期生存获益。此外,移植后维持治疗策略的临床价值也已在多项研究中得到证实。


然而,中高危AML的治疗仍面临诸多挑战,其临床治疗策略的优化仍需进一步探索。未来,我们期待通过多中心协作、前瞻性研究及个体化治疗策略的制定,为这一患者群体提供更为精准、有效的治疗方案,最终实现长期生存的突破。



谭业辉教授

吉林大学第一医院肿瘤中心


在临床实践中,针对中高危AML患者诱导化疗失败后的治疗决策,始终是临床医生面临的重要挑战。基于个体化治疗原则,我们需对每位患者进行全面分析,综合考虑其初始诊断特征、分子遗传学异常、初次诱导治疗方案及疗效等多维度因素,以制定最优化的治疗路径。


关于是否选择再次诱导治疗,其核心在于评估所选方案能否为患者带来再次缓解的机会。若患者前期疗效欠佳,原始细胞比例未见下降或反而升高,或已接受高强度诱导方案(如含中大剂量阿糖胞苷或联合靶向药物治疗),则再次诱导治疗的成功率可能较低。此时,需进一步评估是否存在特异性靶向药物的应用机会,如FLT3抑制剂、IDH1抑制剂或IDH2抑制剂等。若缺乏特异性靶点,则可考虑泛抗肿瘤药物(如BCL-2抑制剂)或其他机制药物(如表观遗传学药物或核苷类似物克拉屈滨)的潜在疗效。然而,若综合评估显示患者对不同机制药物的缓解几率均较低,且再次诱导可能增加不良反应风险,则建议直接选择allo-HSCT作为治疗策略。


在allo-HSCT的决策过程中,还需全面评估患者的整体状态,包括脏器功能是否能够耐受强烈预处理方案,以及是否存在未控制的感染等因素。这些因素均直接影响allo-HSCT的可行性及安全性。


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